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Étude de preuve de concept pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique du LFG316 chez des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne

24 janvier 2023 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Une étude de preuve de concept en ouvert pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique de LFG316, un anticorps monoclonal anti-C5 chez des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)

Déterminer si LFG316 peut induire une réponse hématologique, mesurée par la réduction de l'activité hémolytique, chez les patients atteints d'HPN.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

10

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Japon
      • Niigata, Japon, 951 8520
        • Novartis Investigative Site
    • Fukushima
      • Fukushima city, Fukushima, Japon, 960 1295
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japon, 259-1193
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japon, 565 0871
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japon, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
  • Lituanie
      • Vilnius, Lituanie, LT-08661
        • Novartis Investigative Site
  • Tchéquie
    • Czech Republic
      • Brno Bohunice, Czech Republic, Tchéquie, 625 00
        • Novartis Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients masculins et féminins âgés de 18 à 75 ans (inclus) ou de 18 à 65 ans (applicable en République tchèque) ayant reçu un diagnostic d'HPN avant le dépistage
  • Une taille de clone HPN documentée ≥ 10 % par les globules rouges et/ou les granulocytes
  • Niveaux sériques de LDH au moins 1,5 fois supérieurs à la limite supérieure de la normale (LSN) au moment du dépistage
  • Test de grossesse négatif pour les femmes en âge de procréer lors du dépistage
  • Une vaccination antérieure contre Neisseria meningitidis est requise au moins 2 semaines avant la première dose.

Critère d'exclusion:

  • Déficit héréditaire connu ou suspecté en complément
  • Antécédents de méningite récurrente, antécédents de méningite à méningocoque malgré la vaccination
  • Présence ou suspicion (selon le jugement de l'investigateur) d'une infection bactérienne active dans les 2 semaines précédant la première dose de LFG316, ou infections bactériennes récurrentes
  • Sous thérapie active avec d'autres agents interférant avec le système du complément
  • Comorbidités concomitantes graves qui sont probablement causées par des maladies auto-immunes sous-jacentes autres que l'HPN
  • Femmes en âge de procréer, sauf si elles utilisent des méthodes de contraception hautement efficaces pendant l'administration et pendant 50 jours après la dernière dose de LFG316.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: LFG316 puis LNP023
LFG316 : Périodes de traitement 1 à 3 et 4 premières semaines de la période 4. LNP023 : Période de traitement 4
Biologique: LFG316

LFG316 sera administré à tous les patients inscrits à l'étude

LFG316 : Périodes de traitement 1 à 3 et 4 premières semaines de la période 4. LNP023 : Période de traitement 4

Autres noms:
  • LFG316 puis LNP023
Médicament: LNP023
LNP023 sera administré dans la période 4 aux patients qui participent à la période 3 de cette étude et qui souhaitent participer à une étude d'extension à long terme avec LNP023.
Autres noms:
  • LFG316 puis LNP023

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux sériques de lactate déshydrogénase (LDH)
Délai: Dépistage, hebdomadaire pendant 4 semaines, toutes les 2 semaines de la semaine 4 à la semaine 208, toutes les 8 semaines de la semaine 210 à la semaine 312 dans les périodes 1 à 3, toutes les 1 ou 2 semaines du jour 1 au jour 57, toutes les 4 ou 8 semaines à partir du jour 85 au jour 141 dans la période 4, et EoS
Modifications des taux sériques de lactate déshydrogénase (LDH) après traitement par LFG316
Dépistage, hebdomadaire pendant 4 semaines, toutes les 2 semaines de la semaine 4 à la semaine 208, toutes les 8 semaines de la semaine 210 à la semaine 312 dans les périodes 1 à 3, toutes les 1 ou 2 semaines du jour 1 au jour 57, toutes les 4 ou 8 semaines à partir du jour 85 au jour 141 dans la période 4, et EoS

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Les participants seront surveillés pour les EI et les EIG pendant toute la durée de l'étude (c'est-à-dire jusqu'à 312 semaines après le premier traitement pour les périodes 1 à 3 et jusqu'au jour 148 pour la période 4)
Y compris tout résultat cliniquement pertinent lié à l'ECG, aux signes vitaux, aux données de laboratoire après traitement avec LFG316
Les participants seront surveillés pour les EI et les EIG pendant toute la durée de l'étude (c'est-à-dire jusqu'à 312 semaines après le premier traitement pour les périodes 1 à 3 et jusqu'au jour 148 pour la période 4)
ASC (0-t) = Aire sous la courbe de concentration sérique en fonction du temps du temps zéro (pré-dose) au temps de la dernière concentration quantifiable (0-t) - Paramètre pharmacocinétique
Délai: 320 semaines : visite de dépistage, visites hebdomadaires pendant 4 semaines, et toutes les 4 semaines de la semaine 4 à la semaine 54, visite les semaines 80, 106 132, 158, 184 et EOS)
Prélèvement sanguin pour évaluation pharmacocinétique après traitement avec LFG316
320 semaines : visite de dépistage, visites hebdomadaires pendant 4 semaines, et toutes les 4 semaines de la semaine 4 à la semaine 54, visite les semaines 80, 106 132, 158, 184 et EOS)
Concentration plasmatique maximale (Cmax) - Paramètre pharmacocinétique
Délai: 320 semaines : visite de dépistage, visites hebdomadaires pendant 4 semaines, et toutes les 4 semaines de la semaine 4 à la semaine 54, visite les semaines 80, 106 132, 158, 184 et EOS)
Prélèvement sanguin pour évaluation pharmacocinétique après traitement avec LFG316
320 semaines : visite de dépistage, visites hebdomadaires pendant 4 semaines, et toutes les 4 semaines de la semaine 4 à la semaine 54, visite les semaines 80, 106 132, 158, 184 et EOS)
Temps jusqu'à la concentration maximale (Tmax) - Paramètre pharmacocinétique
Délai: 320 semaines : visite de dépistage, visites hebdomadaires pendant 4 semaines, et toutes les 4 semaines de la semaine 4 à la semaine 54, visite les semaines 80, 106 132, 158, 184 et EOS)
Prélèvement sanguin pour évaluation pharmacocinétique après traitement avec LFG316
320 semaines : visite de dépistage, visites hebdomadaires pendant 4 semaines, et toutes les 4 semaines de la semaine 4 à la semaine 54, visite les semaines 80, 106 132, 158, 184 et EOS)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 septembre 2015

Achèvement primaire (Réel)

24 mai 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

24 mai 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 août 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 août 2015

Première publication (Estimation)

28 août 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

26 janvier 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 janvier 2023

Dernière vérification

1 janvier 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CLFG316X2201
  • 2014-005338-74 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.

La disponibilité des données de cet essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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