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Proof of Concept Studio per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di LFG316 in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna

24 gennaio 2023 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio proof of concept in aperto per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di LFG316, un anticorpo monoclonale anti-C5 in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN)

Per determinare se LFG316 può indurre una risposta ematologica, misurata dalla riduzione dell'attività emolitica, in pazienti con EPN.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cechia
    • Czech Republic
      • Brno Bohunice, Czech Republic, Cechia, 625 00
        • Novartis Investigative Site
  • Giappone
      • Niigata, Giappone, 951 8520
        • Novartis Investigative Site
    • Fukushima
      • Fukushima city, Fukushima, Giappone, 960 1295
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Giappone, 259-1193
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Giappone, 565 0871
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Giappone, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
  • Lituania
      • Vilnius, Lituania, LT-08661
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di sesso maschile e femminile di età compresa tra 18 e 75 anni (inclusi) o 18-65 anni (applicabile nella Repubblica Ceca) con diagnosi di EPN prima dello screening
  • Una dimensione del clone EPN documentata di ≥10% da RBC e/o granulociti
  • Livelli sierici di LDH almeno 1,5 volte superiori al limite superiore della norma (ULN) allo screening
  • Test di gravidanza negativo per donne in età fertile allo screening
  • È richiesta una precedente vaccinazione contro Neisseria meningitidis almeno 2 settimane prima della prima somministrazione.

Criteri di esclusione:

  • Deficit ereditario del complemento noto o sospetto
  • Storia di meningite ricorrente, storia di meningite meningococcica nonostante la vaccinazione
  • Presenza o sospetto (basato sul giudizio dello sperimentatore) di infezione batterica attiva entro 2 settimane prima della prima dose di LFG316 o infezioni batteriche ricorrenti
  • In terapia attiva con altri agenti che interferiscono con il sistema del complemento
  • Gravi comorbilità concomitanti che sono probabilmente causate da malattie autoimmuni sottostanti diverse dalla EPN
  • Donne in età fertile, a meno che non utilizzino metodi contraccettivi altamente efficaci durante la somministrazione e per 50 giorni dopo l'ultima dose di LFG316.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: LFG316 poi LNP023
LFG316: Periodi di trattamento 1-3 e prime 4 settimane del periodo 4. LNP023: Periodo di trattamento 4
Biologico: LFG316

LFG316 verrà somministrato a tutti i pazienti arruolati nello studio

LFG316: Periodi di trattamento 1-3 e prime 4 settimane del periodo 4. LNP023: Periodo di trattamento 4

Altri nomi:
  • LFG316 poi LNP023
Droga: LNP023
LNP023 verrà somministrato nel periodo 4 ai pazienti che partecipano al periodo 3 di questo studio e sono disposti a partecipare allo studio di estensione a lungo termine con LNP023.
Altri nomi:
  • LFG316 poi LNP023

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Livelli sierici di lattato deidrogenasi (LDH).
Lasso di tempo: Screening, settimanale per 4 settimane, ogni 2 settimane dalla settimana 4 alla settimana 208, ogni 8 settimane dalla settimana 210 alla 312 nei periodi 1-3, ogni 1 o 2 settimane dal giorno 1 al giorno 57, ogni 4 o 8 settimane dal giorno 85 al giorno 141 nel periodo 4 e EoS
Cambiamenti nei livelli sierici di lattato deidrogenasi (LDH) dopo il trattamento con LFG316
Screening, settimanale per 4 settimane, ogni 2 settimane dalla settimana 4 alla settimana 208, ogni 8 settimane dalla settimana 210 alla 312 nei periodi 1-3, ogni 1 o 2 settimane dal giorno 1 al giorno 57, ogni 4 o 8 settimane dal giorno 85 al giorno 141 nel periodo 4 e EoS

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: I partecipanti saranno monitorati per eventi avversi e SAE per l'intera durata dello studio (ovvero fino a 312 settimane dopo il primo trattamento per i periodi 1-3 e fino al giorno 148 per il periodo 4)
Compresi eventuali risultati clinicamente rilevanti correlati a ECG, segni vitali, dati di laboratorio dopo il trattamento con LFG316
I partecipanti saranno monitorati per eventi avversi e SAE per l'intera durata dello studio (ovvero fino a 312 settimane dopo il primo trattamento per i periodi 1-3 e fino al giorno 148 per il periodo 4)
AUC (0-t) = Area sotto la curva della concentrazione sierica rispetto al tempo dal momento zero (pre-dose) al momento dell'ultima concentrazione quantificabile (0-t) - Parametro farmacocinetico
Lasso di tempo: 320 settimane: visita di screening, visite settimanali per 4 settimane e ogni 4 settimane dalla settimana 4 alla settimana 54, visita alle settimane 80, 106 132, 158, 184 e EOS)
Prelievo di sangue per valutazione farmacocinetica dopo trattamento con LFG316
320 settimane: visita di screening, visite settimanali per 4 settimane e ogni 4 settimane dalla settimana 4 alla settimana 54, visita alle settimane 80, 106 132, 158, 184 e EOS)
Concentrazione plasmatica massima (Cmax) - parametro di farmacocinetica
Lasso di tempo: 320 settimane: visita di screening, visite settimanali per 4 settimane e ogni 4 settimane dalla settimana 4 alla settimana 54, visita alle settimane 80, 106 132, 158, 184 e EOS)
Prelievo di sangue per valutazione farmacocinetica dopo trattamento con LFG316
320 settimane: visita di screening, visite settimanali per 4 settimane e ogni 4 settimane dalla settimana 4 alla settimana 54, visita alle settimane 80, 106 132, 158, 184 e EOS)
Tempo alla massima concentrazione (Tmax) - parametro di farmacocinetica
Lasso di tempo: 320 settimane: visita di screening, visite settimanali per 4 settimane e ogni 4 settimane dalla settimana 4 alla settimana 54, visita alle settimane 80, 106 132, 158, 184 e EOS)
Prelievo di sangue per valutazione farmacocinetica dopo trattamento con LFG316
320 settimane: visita di screening, visite settimanali per 4 settimane e ogni 4 settimane dalla settimana 4 alla settimana 54, visita alle settimane 80, 106 132, 158, 184 e EOS)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 settembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

24 maggio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

24 maggio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 agosto 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 agosto 2015

Primo Inserito (Stima)

28 agosto 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

26 gennaio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 gennaio 2023

Ultimo verificato

1 gennaio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLFG316X2201
  • 2014-005338-74 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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