Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie potwierdzające słuszność koncepcji w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki LFG316 u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią

14 maja 2025 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Otwarte badanie potwierdzające słuszność koncepcji w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki LFG316, przeciwciała monoklonalnego anty-C5 u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH)

Aby określić, czy LFG316 może indukować odpowiedź hematologiczną, mierzoną przez zmniejszenie aktywności hemolitycznej, u pacjentów z PNH.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie składało się z 60-dniowego okresu przesiewowego mającego na celu ocenę kwalifikowalności i przeprowadzenia szczepień, jeśli jest to konieczne (w przypadku wszystkich pacjentów, którzy nie byli wcześniej szczepieni co najmniej 2 tygodnie przed pierwszą dawką lub jeśli nie można potwierdzić wcześniejszego szczepienia) oraz 4 następujących okresów leczenia. Podczas 1. okresu leczenia (dni 1 do 29) wszyscy pacjenci otrzymywali wlewy LFG316 co 14 dni. Po ocenie skuteczności (aktywność hemolityczna na podstawie LDH w surowicy) na koniec 1. okresu leczenia, pacjenci rozpoczęli opcjonalny 48-tygodniowy okres leczenia 2. i kontynuowali wlewy LFG316 co 14 dni. Na koniec 2. okresu leczenia pacjenci reagujący na LFG316 (ocena na podstawie oceny badacza) mogli rozpocząć dodatkowy okres przedłużenia trwający do 260 tygodni (3. okres leczenia), podczas którego kontynuowali przyjmowanie LFG316 co 14 dni. Okres 4, który umożliwił pacjentom przejście na LNP023, trwał około 21 tygodni. Przez pierwsze 4 tygodnie pacjenci w dalszym ciągu otrzymywali LFG316 oprócz doustnego podawania LNP023. Po 4 tygodniach pacjenci przerwali leczenie LFG316 i kontynuowali monoterapię LNP023 przez około 16 tygodni (+/- 28 dni). Pacjenci, którzy uczestniczyli w okresie 4., mogli dołączyć do długoterminowego badania kontynuacyjnego CLNP023C12001B (NCT04747613), gdy tylko potwierdzono ich kwalifikowalność i rozpoczęto przyjmowanie pacjentów do badania CLNP023C12001B. Pomiędzy badaniami nie było przerwy w leczeniu LNP023.

Zgodnie ze strategiczną decyzją dalszy rozwój LFG316 został zakończony na rzecz LNP023. Firma Novartis zaoferowała pacjentom biorącym udział w badaniu CLFG316X2201 konwersję z LFG316 na LNP023, mając na celu zapewnienie nieprzerwanego leczenia tych pacjentów z PNH. Badanie CLFG316X2201 nie było badaniem zakończonym.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Czechy
    • Czech Republic
      • Brno Bohunice, Czech Republic, Czechy, 625 00
        • Novartis Investigative Site
  • Japonia
      • Niigata, Japonia, 951 8520
        • Novartis Investigative Site
    • Fukushima
      • Fukushima city, Fukushima, Japonia, 960 1295
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japonia, 259-1193
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonia, 565 0871
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japonia, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
  • Litwa
      • Vilnius, Litwa, LT-08661
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku 18-75 lat (włącznie) lub 18-65 lat (dotyczy Republiki Czeskiej) z rozpoznaniem PNH przed badaniem przesiewowym
  • Udokumentowana wielkość klonu PNH ≥10% według erytrocytów i/lub granulocytów
  • Stężenie LDH w surowicy co najmniej 1,5-krotnie powyżej górnej granicy normy (GGN) podczas badania przesiewowego
  • Ujemny wynik testu ciążowego u kobiet w wieku rozrodczym podczas badania przesiewowego
  • Wymagane jest uprzednie szczepienie przeciwko Neisseria meningitidis co najmniej 2 tygodnie przed podaniem pierwszej dawki.

Kryteria wyłączenia:

  • Znany lub podejrzewany dziedziczny niedobór dopełniacza
  • Historia nawracającego zapalenia opon mózgowych, historia meningokokowego zapalenia opon mózgowych pomimo szczepienia
  • Obecność lub podejrzenie (na podstawie oceny badacza) aktywnego zakażenia bakteryjnego w ciągu 2 tygodni przed podaniem pierwszej dawki LFG316 lub nawracające zakażenia bakteryjne
  • W ramach aktywnej terapii innymi lekami wpływającymi na układ dopełniacza
  • Ciężkie współistniejące choroby, które są prawdopodobnie spowodowane chorobami autoimmunologicznymi innymi niż PNH
  • Kobiety w wieku rozrodczym, o ile nie stosują wysoce skutecznych metod antykoncepcji w trakcie przyjmowania i przez 50 dni po przyjęciu ostatniej dawki LFG316.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: LFG316, a następnie LNP023

Podczas okresów leczenia od 1 do 3 schemat obejmował LFG316 w dawce 20 mg/kg podawanej w infuzji dożylnej (i.v.) co dwa tygodnie.

W 4. okresie leczenia pacjentom podawano:

  • LFG316 w dawce 20 mg/kg podawane dożylnie. infuzję co dwa tygodnie przez cztery tygodnie, co daje w sumie dwie infuzje.
  • LNP023 w dawce 200 mg podawanej doustnie dwa razy dziennie (dwa razy dziennie) przez około 20 tygodni, przy każdym podaniu cztery kapsułki 50 mg.
Biologiczny: LFG316

Wszystkim pacjentom włączonym do badania podano LFG316 w dawce 20 mg/kg:

  • Okresy leczenia 1 do 3: LFG316 20 mg/kg dożylnie. infuzja co 2 tygodnie
  • Okres leczenia 4: LFG316 20 mg/kg dożylnie infuzja co 2 tygodnie przez 4 tygodnie (w sumie 2 infuzje).
Lek: LNP023
Okres leczenia 4: LNP023 200 mg dwa razy na dobę. przez około 20 tygodni. Za każdym razem, gdy przyjmowano badany lek, podawano cztery kapsułki (każda 50 mg).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których wystąpiło zmniejszenie poziomu dehydrogenazy mleczanowej (LDH) w surowicy w ciągu pierwszych 4 tygodni leczenia LFG316 mierzone na podstawie wskaźnika odpowiedzi
Ramy czasowe: Ogółem (do tygodnia 4), okres 1, dzień 8, okres 1, dzień 15, okres 1, dzień 22, okres 1, dzień 29
Podstawową zmienną skuteczności służącą do oceny wpływu LFG316 w ciągu pierwszych 4 tygodni leczenia był odsetek odpowiedzi, przy czym pacjenta uznawano za reagującego, jeśli procentowe zmniejszenie aktywności dehydrogenazy mleczanowej (LDH) w surowicy w porównaniu z wartością wyjściową wyniosło co najmniej 60% w dowolnym momencie do i łącznie z tygodniem 4 dla tego pacjenta.
Ogółem (do tygodnia 4), okres 1, dzień 8, okres 1, dzień 15, okres 1, dzień 22, okres 1, dzień 29
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomu dehydrogenazy mleczanowej (LDH) w surowicy w ciągu całego okresu leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, Okres 1 Dzień 29 (koniec 1. okresu leczenia), Okres 2. Dzień 365 (koniec 2. okresu leczenia), Okres 3. Dzień 1429 (koniec 3. okresu leczenia), Okres 4. Dzień 141 (koniec 4. okresu leczenia)
W próbkach surowicy mierzono poziom dehydrogenazy mleczanowej (LDH) i obliczano procentową zmianę w stosunku do wartości wyjściowych. W przypadku LDH w surowicy wartość wyjściową stanowiła średnia wszystkich pomiarów przed podaniem dawki.
Wartość wyjściowa, Okres 1 Dzień 29 (koniec 1. okresu leczenia), Okres 2. Dzień 365 (koniec 2. okresu leczenia), Okres 3. Dzień 1429 (koniec 3. okresu leczenia), Okres 4. Dzień 141 (koniec 4. okresu leczenia)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pole pod krzywą stężenie-czas (AUC) od czasu zerowego do ostatniego mierzalnego czasu pobierania próbek stężenia w surowicy (0-tlast) dla LFG316
Ramy czasowe: Przed infuzją i 2 godziny po zakończeniu infuzji w Okresie 1. Dzień 1.
Pobrano próbki pełnej krwi żylnej w celu scharakteryzowania farmakokinetyki LFG316 w oparciu o aktywność. Parametry farmakokinetyczne określono metodami bezkompartmentowymi na podstawie stężeń LFG316 w surowicy. AUC (0-tlast) podsumowano za pomocą statystyki opisowej.
Przed infuzją i 2 godziny po zakończeniu infuzji w Okresie 1. Dzień 1.
Maksymalne zaobserwowane stężenie w surowicy (Cmax) dla LFG316
Ramy czasowe: Przed infuzją i 2 godziny po zakończeniu infuzji w Okresie 1. Dzień 1.
Pobrano próbki pełnej krwi żylnej w celu scharakteryzowania farmakokinetyki LFG316 w oparciu o aktywność. Parametry farmakokinetyczne określono metodami bezkompartmentowymi na podstawie stężeń LFG316 w surowicy. Cmax podsumowano za pomocą statystyk opisowych.
Przed infuzją i 2 godziny po zakończeniu infuzji w Okresie 1. Dzień 1.
Czas osiągnięcia maksymalnego stężenia w surowicy (Tmax) dla LFG316
Ramy czasowe: Przed infuzją i 2 godziny po zakończeniu infuzji w Okresie 1. Dzień 1.
Pobrano próbki pełnej krwi żylnej w celu scharakteryzowania farmakokinetyki LFG316 w oparciu o aktywność. Parametry farmakokinetyczne określono metodami bezkompartmentowymi na podstawie stężeń LFG316 w surowicy. Tmax podsumowano za pomocą statystyk opisowych. Do obliczenia parametrów PK wykorzystano rzeczywiste czasy pobierania próbek.
Przed infuzją i 2 godziny po zakończeniu infuzji w Okresie 1. Dzień 1.
LFG316 Stężenie surowicy
Ramy czasowe: Okres 1 Dzień 1 (przed podaniem (minimalna dawka), po dawce), Okres 2 Dzień 337 (przed podaniem), Okres 3 Dzień 1289 (przed podaniem)
Stężenie całkowitego LFG316 w surowicy określono za pomocą chromatografii cieczowej/spektroskopii mas (test LC/MS) i podsumowano za pomocą statystyk opisowych.
Okres 1 Dzień 1 (przed podaniem (minimalna dawka), po dawce), Okres 2 Dzień 337 (przed podaniem), Okres 3 Dzień 1289 (przed podaniem)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 września 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 maja 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

24 maja 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 sierpnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 sierpnia 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

28 sierpnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 maja 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 maja 2025

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLFG316X2201
  • 2014-005338-74 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Napadowa nocna hemoglobinuria

Badania kliniczne na LFG316

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ukraine

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj