Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de prueba de concepto para evaluar la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de LFG316 en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna

24 de enero de 2023 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Estudio abierto de prueba de concepto para evaluar la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de LFG316, un anticuerpo monoclonal anti-C5 en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)

Determinar si LFG316 puede inducir una respuesta hematológica, medida por la reducción de la actividad hemolítica, en pacientes con PNH.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

10

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Chequia
    • Czech Republic
      • Brno Bohunice, Czech Republic, Chequia, 625 00
        • Novartis Investigative Site
  • Japón
      • Niigata, Japón, 951 8520
        • Novartis Investigative Site
    • Fukushima
      • Fukushima city, Fukushima, Japón, 960 1295
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japón, 259-1193
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japón, 565 0871
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japón, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
  • Lituania
      • Vilnius, Lituania, LT-08661
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes masculinos y femeninos de entre 18 y 75 años (incluidos) o entre 18 y 65 años (aplicable en la República Checa) con diagnóstico de HPN antes de la selección
  • Un tamaño de clon de PNH documentado de ≥10% por glóbulos rojos y/o granulocitos
  • Niveles séricos de LDH al menos 1,5 veces por encima del límite superior normal (LSN) en la selección
  • Prueba de embarazo negativa para mujeres en edad fértil en la selección
  • Se requiere vacunación previa contra Neisseria meningitidis al menos 2 semanas antes de la primera dosis.

Criterio de exclusión:

  • Deficiencia hereditaria del complemento conocida o sospechada
  • Historia de meningitis recurrente, historia de meningitis meningocócica a pesar de la vacunación
  • Presencia o sospecha (basada en el juicio del investigador) de infección bacteriana activa dentro de las 2 semanas previas a la primera dosis de LFG316, o infecciones bacterianas recurrentes
  • Bajo terapia activa con otros agentes que interfieren con el sistema del complemento
  • Comorbilidades concurrentes graves que probablemente sean causadas por enfermedades autoinmunes subyacentes distintas de la PNH
  • Mujeres en edad fértil, a menos que estén usando métodos anticonceptivos altamente efectivos durante la dosificación y durante 50 días después de la última dosis de LFG316.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: LFG316 luego LNP023
LFG316: Períodos de tratamiento 1-3 y primeras 4 semanas del período 4. LNP023: Período de tratamiento 4
Biológico: LFG316

LFG316 se administrará a todos los pacientes inscritos en el estudio

LFG316: Períodos de tratamiento 1-3 y primeras 4 semanas del período 4. LNP023: Período de tratamiento 4

Otros nombres:
  • LFG316 luego LNP023
Droga: LNP023
LNP023 se administrará en el período 4 a los pacientes que participen en el período 3 de este estudio y estén dispuestos a unirse al estudio de extensión a largo plazo con LNP023.
Otros nombres:
  • LFG316 luego LNP023

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Niveles séricos de lactato deshidrogenasa (LDH)
Periodo de tiempo: Detección, semanalmente durante 4 semanas, cada 2 semanas desde la semana 4 hasta la semana 208, cada 8 semanas desde la semana 210 hasta la 312 en los períodos 1-3, cada 1 o 2 semanas desde el día 1 hasta el día 57, cada 4 u 8 semanas desde el día 85 al día 141 en el período 4, y EoS
Cambios en los niveles de lactato deshidrogenasa sérica (LDH) después del tratamiento con LFG316
Detección, semanalmente durante 4 semanas, cada 2 semanas desde la semana 4 hasta la semana 208, cada 8 semanas desde la semana 210 hasta la 312 en los períodos 1-3, cada 1 o 2 semanas desde el día 1 hasta el día 57, cada 4 u 8 semanas desde el día 85 al día 141 en el período 4, y EoS

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Los participantes serán monitoreados para AE y SAE durante toda la duración del estudio (es decir, hasta 312 semanas después del primer tratamiento para los períodos 1-3 y hasta el día 148 para el período 4)
Incluyendo cualquier hallazgo clínicamente relevante relacionado con ECG, signos vitales, datos de laboratorio después del tratamiento con LFG316
Los participantes serán monitoreados para AE y SAE durante toda la duración del estudio (es decir, hasta 312 semanas después del primer tratamiento para los períodos 1-3 y hasta el día 148 para el período 4)
AUC (0-t) = Área bajo la curva de concentración sérica versus tiempo desde el tiempo cero (antes de la dosis) hasta el momento de la última concentración cuantificable (0-t) - Parámetro farmacocinético
Periodo de tiempo: 320 semanas: visita de selección, visitas semanales durante 4 semanas y cada 4 semanas desde la semana 4 hasta la semana 54, visita en las semanas 80, 106, 132, 158, 184 y EOS)
Extracción de sangre para evaluación farmacocinética después del tratamiento con LFG316
320 semanas: visita de selección, visitas semanales durante 4 semanas y cada 4 semanas desde la semana 4 hasta la semana 54, visita en las semanas 80, 106, 132, 158, 184 y EOS)
Concentración plasmática máxima (Cmax) - Parámetro farmacocinético
Periodo de tiempo: 320 semanas: visita de selección, visitas semanales durante 4 semanas y cada 4 semanas desde la semana 4 hasta la semana 54, visita en las semanas 80, 106, 132, 158, 184 y EOS)
Extracción de sangre para evaluación farmacocinética después del tratamiento con LFG316
320 semanas: visita de selección, visitas semanales durante 4 semanas y cada 4 semanas desde la semana 4 hasta la semana 54, visita en las semanas 80, 106, 132, 158, 184 y EOS)
Tiempo hasta la concentración máxima (Tmax) - Parámetro farmacocinético
Periodo de tiempo: 320 semanas: visita de selección, visitas semanales durante 4 semanas y cada 4 semanas desde la semana 4 hasta la semana 54, visita en las semanas 80, 106, 132, 158, 184 y EOS)
Extracción de sangre para evaluación farmacocinética después del tratamiento con LFG316
320 semanas: visita de selección, visitas semanales durante 4 semanas y cada 4 semanas desde la semana 4 hasta la semana 54, visita en las semanas 80, 106, 132, 158, 184 y EOS)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

9 de septiembre de 2015

Finalización primaria (Actual)

24 de mayo de 2022

Finalización del estudio (Actual)

24 de mayo de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de agosto de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de agosto de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

28 de agosto de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

26 de enero de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de enero de 2023

Última verificación

1 de enero de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CLFG316X2201
  • 2014-005338-74 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.

La disponibilidad de datos de este ensayo está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre LFG316

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Paraguay

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir