Effet de l'andécaliximab sur le VEMS chez les adultes atteints de mucoviscidose

Critères d'inclusion clés :

• Diagnostic confirmé de mucoviscidose tel que déterminé par les critères du rapport de consensus 2008 de la Cystic Fibrosis Foundation
• Doit avoir un poids corporel> 40 kg (88,2 lb) lors de la sélection de l'étude
• VEMS pré-bronchodilatateur ≥ 40 % et ≤ 80 % de la valeur prédite au dépistage

• Deux mesures de spirométrie pré-bronchodilatateur lors du dépistage et de la ligne de base doivent répondre aux 2 critères suivants :

  • La différence relative de FEV1(L), calculée comme la valeur absolue de [(first FEV1 - second FEV1) / first FEV1] x 100 doit être < 12 % ET
  • La différence absolue de FEV1 doit être < 200 ml
• Enquête négative sur les expectorations/antécédents de Mycobacterium spp. ou Burkholderia spp. par périodes de temps spécifiées définies par le protocole
• Cliniquement stable sans signe de symptômes respiratoires significatifs qui nécessiteraient l'administration d'antibiotiques IV, une supplémentation en oxygène ou une hospitalisation dans les 30 jours suivant le départ.
• Sous régime médical chronique stable pour la mucoviscidose pendant au moins 30 jours avant le début de l'étude et devrait rester stable jusqu'à la fin de l'étude. Cela inclut, mais sans s'y limiter : l'utilisation chronique d'azithromycine, les bronchodilatateurs inhalés, les corticostéroïdes inhalés, la dornase alpha inhalée, la solution saline hypertonique inhalée, le mannitol inhalé, l'ivacaftor et/ou l'ivacaftor/lumacaftor.

Critères d'exclusion clés :

• Utilisation concomitante d'antibiotiques oraux (à l'exclusion de l'utilisation chronique d'azithromycine) ou d'antibiotiques IV dans les 30 jours suivant la ligne de base. L'utilisation prophylactique et chronique de doxycycline est interdite pendant l'étude.
• Hospitalisation pour un événement respiratoire dans les 30 jours suivant le départ
• Utilisation actuelle de médicaments immunosuppresseurs systémiques, y compris des corticostéroïdes oraux, dans les 30 jours suivant le départ
• Besoin actuel d'une supplémentation quotidienne continue en oxygène ou besoin (médicalement nécessaire) de plus de 2 L/minute la nuit (le sujet ne répondrait pas à ce critère d'exclusion si l'oxygène supplémentaire est utilisé uniquement pour le confort)
• Antécédents de greffe d'organe solide (y compris pulmonaire) ou hématologique, ou actuellement sur une liste d'attente de greffe

Remarque : d'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.