A BSF 208075 tanulmány a pulmonális artériás hipertóniában szenvedő betegek testedzési kapacitásának értékeléséről

-- A betegség jellemzői --

• PPH vagy PAH jelenlegi diagnózisa a betegség scleroderma spektrumából eredően (pl. vegyes kötőszöveti betegség, szisztémás lupus erythematosus, szisztémás szklerózis vagy átfedési szindróma), anorexigén használat vagy humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés a szűrés időpontjában

• A szűrési vizit előtt elvégzett jobb szívkatéterezéssel az alanyoknak meg kell felelniük az összes alábbi hemodinamikai kritériumnak:

  • Az átlagos pulmonális artériás nyomás >/= 25 Hgmm
  • A pulmonalis vaszkuláris rezisztencia >3 Hgmm/l/perc
  • A pulmonális kapilláris éknyomás vagy a bal kamra végi diasztolés nyomás <15 Hgmm
• Stabil a PAH hagyományos terápiája mellett, beleértve a diuretikumokat, digoxint vagy kiegészítő oxigént, legalább egy hónappal a szűrővizsgálat előtt

• A HIV-diagnózissal rendelkező személyeknek a szűrés időpontjában stabil betegségstátusszal kell rendelkezniük. Az alany beiratkozhat, ha megfelel a stabil HIV-státusz definíciójának, amelyet a következőképpen határoznak meg:

  • Az elmúlt két hónapban nem adtak hozzá gyógyszereket a HIV kezelésére
  • Nincs aktív opportunista fertőzés a szűrés idején
  • Az elmúlt négy hétben nem került kórházba HIV miatt
• Képes legalább 150 métert, de legfeljebb 450 métert gyalogolni hat perces sétatesztben a Szűrőlátogatás időpontjában
• Nincs veleszületett szívbetegség, intersticiális tüdőbetegség, krónikus obstruktív tüdőbetegség vagy krónikus thromboticus és/vagy embóliás betegség miatti vagy azzal összefüggő pulmonális artériás hipertónia, amint azt historikus echocardiogram, mellkasröntgen, lélegeztetés/perfúzió (V/Q) dokumentálja. ) szkennelés és/vagy pulmonalis arteriogram

• Nincsenek olyan alanyok, akik a tüdőfunkciós vizsgálattal mérve:

  • Teljes tüdőkapacitás (TLC) <70%-a előre jelzett normálisnak vagy;
  • Kényszerített kilégzési térfogat egy másodperc alatt (FEV1) <65%-a a várható normál értéknek

--Egyéb kritériumok--

• Az alanyok kizárásra kerülnek, ha rendelkeznek:

  • A szérum ALT vagy AST laborértéke, amely meghaladja a normál érték felső határának 1,5-szeresét a szűrési időszak során bármikor
  • Ellenjavallatok az endotelin receptor antagonistával történő kezelésre
  • Kimutatták, hogy nem tartják be a korábbi orvosi kezeléseket
  • Alkohollal vagy tiltott kábítószerekkel való visszaélés közelmúltbeli története
  • Részt vett egy másik vizsgálati gyógyszert vagy eszközt érintő klinikai vizsgálatban a szűrőlátogatás előtt négy héten belül vagy a vizsgálat során bármikor

-- A beteg jellemzői --

• A fogamzóképes nőknek:

  • Legyen negatív szérum terhességi teszt a szűrővizsgálaton és negatív vizelet terhességi teszt a randomizációs látogatáson. Nem tekinthetők fogamzóképes nőknek, akik műtétileg sterilek vagy legalább két éve menopauza után vannak.
  • beleegyeznek abba, hogy megbízható kettős korlátos fogamzásgátlási módszert alkalmaznak a vizsgálat befejezéséig és az utolsó tanulmányi látogatásuk után legalább négy hétig
• Minden férfit tájékoztatni kell a heretubularis atrófiának és a meddőségnek a vizsgálati gyógyszer szedésével összefüggő lehetséges kockázatairól, és meg kell kérdezni, hogy megérti-e a lehetséges kockázatokat, amint az a tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlapon szerepel.

Kizárva:

• Terhes vagy szoptató
• Az elmúlt öt év során rosszindulatú daganata volt, kivéve a bőr bazálissejtes karcinómáját vagy az in situ méhnyakrákot
• Bármilyen más betegség, amely a vizsgáló véleménye szerint hátrányosan befolyásolhatja az alany biztonságát és/vagy a vizsgált gyógyszer hatékonyságát, vagy súlyosan korlátozhatja az alany élettartamát

--Előzetes/egyidejű terápia--

• Stabil a PAH hagyományos terápiája mellett, beleértve a diuretikumokat, digoxint vagy kiegészítő oxigént, legalább egy hónappal a szűrővizsgálat előtt

Kizárt terápiák:

• iv. inotróp a szűrési látogatást megelőző két héten belül
• Krónikus prosztanoid terápia (epoprosztenol, treprostinil, iloproszt, beraproszt vagy bármely más vizsgált prosztaciklin származék) a szűrővizsgálatot megelőző négy héten belül
• A boszentánt a szűrési látogatást megelőző négy héten belül