The Rapid Study: Randomizált II. fázisú vizsgálat az allogén transzplantáció felgyorsítására azonnali haploidentical plus nem kapcsolódó köldökzsinór-donor-kereséssel szemben az AML-es és magas kockázatú MDS-betegek megfelelő nem kapcsolódó donorkeresésével

Bevételi kritériumok a keresési fázishoz:

1. Az akut myeloid leukémia (AML) vagy a magas vagy nagyon magas kockázatú MDS diagnózisa felülvizsgált nemzetközi prognosztikai pontozási rendszerrel, akiknek javasolt a transzplantáció
2. 18 éves vagy idősebb
3. A transzplantációs orvos véleménye szerint (a beteg életkora, egészségi állapota, citogenetikai és/vagy molekuláris jellemzői alapján) valószínűleg megfontolandó az alany allogén transzplantációja.
4. Karnofsky Performance Status (KPS) >/= 70% a beiratkozáskor. Kivételt képeznek azok, akiknél alacsonyabb a KPS a beiratkozáskor, és olyan akut súlyosbodással jár, amely a kezelőorvos megítélése szerint valószínűleg megoldódik (pl. reverzibilis fertőzés, trauma, gyógyszeres reakció stb.).
5. Képes megérteni és aláírni egy írásos, tájékozott beleegyező dokumentumot a keresési szakaszhoz.
6. A beteg hajlandó megfontolni a HCT-t

7. Az előzetes keresés a következőket állapította meg:

   1. Megfelelő, legalább 4/6-os köldökzsinór egység közepes felbontással HLA-A és B esetén, és nagy felbontás HLA-DRB esetén 1 x 10(7) TNC/kg feletti sejtdózissal egyetlen köldökzsinórvérhez (UCB) transzplantáció ÉS
   2. Legalább egy potenciális 8/8 HLA-egyezésű (HLA-A, -B, -C és -DRB1) nem rokon donor 70%-os valószínűséggel ÉS
   3. Potenciális rokon haploidentikus donor elérhetősége.

Kizárási kritériumok a keresési fázishoz:

1. Előzetes hivatalos keresést indítottak
2. Az akut promielocitás leukémia (APL) diagnózisa
3. Az ismert HLA megfelelt a rokon donornak, az adományozás ellenjavallata nélkül
4. A várható élettartamot súlyosan korlátozza egyidejű betegség vagy kontrollálatlan fertőzés

Bevételi kritériumok a transzplantációs fázishoz

1. Magas kockázatú AML, amelyre citogenetikai, molekuláris és morfológiai jellemzők alapján transzplantáció javasolt. A betegeknek a transzplantáció előtt meg kell felelniük a betegség elleni küzdelem intézményi szabványainak.
2. MDS-hez. Az IPSS által felülvizsgált kritériumok: magas vagy nagyon magas a diagnóziskor.

3. Az alany megfelel a transzplantáció intézményi kritériumainak, és az alábbiak szerint megfelelő szerv- és csontvelőfunkcióval rendelkezik:

   1. Szérum bilirubin < 2,0 mg/dl, kivéve, ha Gilberts-kór
   2. Kreatinin-clearance > 45 ml/perc.1,73m2 a módosított MDRD egyenlettel becsülve
   3. A bal kamra funkciója 40% vagy nagyobb
   4. 50% feletti hemoglobinra korrigált DLCO
   5. KPS 70% vagy nagyobb

4. Megfelelő graft a meghatározott donortípushoz

   1. A Haplo-cordhoz egy 14 éves és legalább 50 kg-os haploidentikus felnőtt donorra, valamint egy legalább 1,0 x 10(7) TNC/kg-os köldökzsinórvér-egységre van szükség, és a HLA-hoz köztes felbontás szerint legalább 4/6-os egyezésű. -A és B, valamint nagy felbontás a DRB1-nél. A donor standard gondozási hozzájárulást ad a betakarításhoz az intézményi szabályzatot követve. Minden donormintát vagy donorkutatási adatot külön donorkutatási protokoll alapján kell beszerezni.
   2. A MUD-hoz egy 7/8-as vagy 8/8-as HLA-egyeztetett független donorra van szükség, nagy felbontású illesztéssel a HLA-A, -B, -C és DRB1-nél. A DP-illesztést vagy a DP-megengedőt lehetőség szerint T-sejt-epitóp-stratégiával kell elérni.
5. Írásos beleegyezés a transzplantációs fázishoz

Kizárási kritériumok a transzplantációs fázishoz

1. A várható élettartamot súlyosan korlátozza egyidejű betegség vagy kontrollálatlan fertőzés
2. HIV-pozitív