Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Génterápia az X-hez kötött krónikus granulomatózisos betegség (X-CGD) kezelésére (CGD)

2023. április 5. frissítette: Genethon

I/II. fázisú, nem randomizált, többközpontú, nyílt címkés vizsgálat a G1XCGD lentivírus vektorral transzdukált autológ CD34+ sejtekről X-hez kötött krónikus granulomatózisos betegségben szenvedő betegeknél

Az X-hez kötött krónikus granulomatózus betegség (X-CGD) egy ritka genetikai rendellenesség, amely fiúkat érint. Ezt egy olyan gén hibája okozza, amely az immunrendszer részét képezi. Az alapvető hiba a speciális fehérvérsejtekben, az úgynevezett fagocita sejtekben (vagy fagocitákban) rejlik, amelyek felelősek a fertőzések elleni védelemért azáltal, hogy elpusztítják a behatoló baktériumokat és gombákat. Ezt úgy teszik, hogy nagy mennyiségű fehérítőszert öntenek ezekre a szervezetekre. A CGD-ben egy hiba van a fehérítőt termelő rendszerben, amelyet NADPH-oxidáznak neveznek. Az X-CGD-ben (amely a betegek kétharmadát teszi ki) a hiba a NADPH-oxidáz (gp91-phox) kritikus részét alkotó génben rejlik, és a sejtek nem tudnak fehérítőszerű anyagokat előállítani. Emiatt rosszul pusztítják el a baktériumokat és gombákat, a betegek pedig súlyos és visszatérő fertőzésekben szenvednek. Ez gyulladást is eredményez, amely károsíthatja a test egyes részeit, például a tüdőt és a beleket.

A betegeket sok esetben az állandó antibiotikumok szedésével kellően meg lehet védeni a fertőzéstől. Másoknál azonban súlyos, életveszélyes fertőzések törnek át. Egyes esetekben a bél- vagy húgyúti gyulladások olyan elzáródásokat okoznak, amelyek nem kezelhetők antibiotikumokkal, és amelyek más gyógyszerek, például szteroidok alkalmazását tehetik szükségessé. Ezért nagyon fontos a CGD gyógyító kezeléseinek kidolgozása.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

3

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, NW1 2PG
        • University College London Hospital (UCLH)
      • London, Egyesült Királyság
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 hónap és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi X-CGD betegek
  • Molekuláris diagnózis DNS-szekvenálással megerősítve
  • Legalább egy korábbi folyamatban lévő vagy rezisztens súlyos fertőzés és/vagy gyulladásos szövődmény, amely a hagyományos terápia ellenére kórházi kezelést igényel
  • 3 hónapos keresés után nem áll rendelkezésre HLA-egyezésű donor, kivéve, ha a vizsgáló elfogadhatatlannak tartja a potenciális egyezésre vagy az allogén transzplantáció végrehajtásának kockázatát.

Kizárási kritériumok:

  • A leukaferézis ellenjavallata
  • Ellenjavallat kondicionáló gyógyszerek alkalmazására
  • A gammainterferon beadása a transzdukált autológ CD34+ sejtek infúziója előtt 30 napon belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Nyitott címke
X vivo génterápia
Genetikai: X vivo génterápia
A páciens GP91PHOX gént tartalmazó lentivírus vektorral transzdukált autológ CD34+ sejtjeinek transzplantációja

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az eljárás biztonságossága a nemkívánatos események gyakoriságával mérve
Időkeret: 24 hónap
24 hónap
A NADPH működő granulociták helyreállítása és időbeli stabilitása DHR teszttel értékelve
Időkeret: 12 hónap
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A tápláltsági állapot, a növekedés, a fejlődés, a súlyos fertőzés és/vagy gyulladásos szövődmény normalizálása, amely a beteg felvételét javasolta
Időkeret: 24 hónap
24 hónap
A transzdukált CD34+ hematopoietikus sejtek és az idő múlásával kapott vérsejtek százalékos aránya
Időkeret: 24 hónap
24 hónap
Immunológiai helyreállítás
Időkeret: 24 hónap
24 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Genethon

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Adrian Thrasher, MD, PHD, Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust - London - UK
  • Kutatásvezető: Janine Reichenbach, MD, University Children's Hospital Zürich - Switzerland
  • Kutatásvezető: Hubert Serve, MD, PHD, Department of Hematology/Oncology, University Hospital Frankfurt and Institute for Biomedical Research, Georg-Speyer-Haus, Frankfurt - Germany
  • Kutatásvezető: Emma Morris, MD, PHD, Royal Free Hospital / University College London Hospital (UCLH)

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2013. június 24.

Elsődleges befejezés (Várható)

2032. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2032. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. május 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. május 14.

Első közzététel (Becslés)

2013. május 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. április 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. április 5.

Utolsó ellenőrzés

2023. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • G1XCGD.01

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a X-hez kapcsolódó krónikus granulomatózisos betegség

Klinikai vizsgálatok a X vivo génterápia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in New Zealand

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel