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JR-141在II型粘多糖贮积症患者中的研究

2022年11月10日 更新者：JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

JR-141 在 II 型粘多糖贮积症患者中的 I/II 期研究

这项针对 II 型粘多糖贮积症 (MPS II) 患者的研究目的如下，

  • 收集JR-141的安全信息
  • 评价 JR-141 的血浆药代动力学
  • 探讨JR-141对MPS II相关中枢神经系统症状和一般症状的疗效

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

14

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 日本
      • Gifu、日本、501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Kurume、日本、830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Minato、日本、105-8471
        • Tokyo Clinical Site1
      • Osaka、日本、545-8586
        • Osaka Clinical Site1
      • Saitama、日本、330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Setagaya、日本、157-8535
        • Tokyo Clinical Site2
      • Suita、日本、157-8535
        • Osaka Clinical Site2
      • Yonago、日本、683-8504
        • Tottori Clinical site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准：

  • 知情同意时年满 6 岁的患者。
  • 诊断为 MPS II 的患者。
  • 已连续接受艾杜硫酶（0.5 mg/kg/周）至少 12 周直至初始剂量 JR-141 的患者。

排除标准：

  • 有造血干细胞移植史的患者，不包括造血干细胞移植后仍需要酶替代治疗的患者。
  • 不能进行腰椎穿刺的患者。
  • 已出现不适合参加研究的严重药物过敏或超敏反应的患者。
  • 在参加研究前 4 个月内接受过其他研究性产品的患者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：实验：JR-141
药品：JR-141
静脉输液（冻干粉），0.01-2.0 毫克/公斤/周

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
出现不良事件的参与者人数
大体时间：4周
  • 不良事件
  • 实验室测试
  • 生命体征
  • 12导联心电图
  • 抗体
  • 输液相关反应
4周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
血浆药代动力学参数 [最大血浆浓度 [Cmax]]
大体时间：4周
JR-141的血浆浓度
4周
血浆药代动力学参数 [曲线下面积 [AUC]]
大体时间：4周
JR-141的血浆浓度
4周
尿和血清硫酸乙酰肝素 (HS) / 硫酸皮肤素 (DS)
大体时间：4周
4周
CSF 中的 HS/DS
大体时间：4周
CSF 中的 JR-141 浓度
4周
尿总GAG
大体时间：4周
4周
肝脏和脾脏体积
大体时间：4周
4周
心脏功能
大体时间：4周
4周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年3月30日

初级完成 (实际的)

2017年10月4日

研究完成 (实际的)

2017年10月4日

研究注册日期

首次提交

2017年4月10日

首先提交符合 QC 标准的

2017年4月20日

首次发布 (实际的)

2017年4月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年11月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年11月10日

最后验证

2022年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • JR-141-101

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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