Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование JR-141 у пациентов с мукополисахаридозом II типа

10 ноября 2022 г. обновлено: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Исследование фазы I/II JR-141 у пациентов с мукополисахаридозом II типа

Цель этого исследования у пациентов с мукополисахаридозом II типа (MPS II) ниже:

  • для сбора информации о безопасности JR-141
  • для оценки фармакокинетики JR-141 в плазме
  • изучить эффективность JR-141 в отношении связанных с MPS II симптомов центральной нервной системы и общих симптомов

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

14

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Япония
      • Gifu, Япония, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Kurume, Япония, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Minato, Япония, 105-8471
        • Tokyo Clinical Site1
      • Osaka, Япония, 545-8586
        • Osaka Clinical Site1
      • Saitama, Япония, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Setagaya, Япония, 157-8535
        • Tokyo Clinical Site2
      • Suita, Япония, 157-8535
        • Osaka Clinical Site2
      • Yonago, Япония, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты в возрасте 6 лет и старше на момент информированного согласия.
  • Пациенты с диагнозом МПС II.
  • Пациенты, получавшие идурсульфазу (0,5 мг/кг/неделю) непрерывно в течение как минимум 12 недель до начальной дозы JR-141.

Критерий исключения:

  • Пациенты с трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток в анамнезе, за исключением тех, кто нуждается в ферментозаместительной терапии даже после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
  • Пациенты, у которых люмбальная пункция не может быть выполнена.
  • Пациенты, у которых развилась серьезная лекарственная аллергия или гиперчувствительность, что не подходит для участия в исследовании.
  • Пациенты, которые получали другие исследуемые продукты в течение 4 месяцев до включения в исследование.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Экспериментальный: JR-141
Лекарство: JR-141
В/в инфузия (лиофилизированный порошок) 0,01-2,0 мг/кг/нед.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: 4 недели
  • Неблагоприятные события
  • Лабораторные тесты
  • Жизненно важные признаки
  • электрокардиограмма в 12 отведениях
  • антитело
  • Реакция, связанная с инфузией
4 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фармакокинетический параметр плазмы [Максимальная концентрация в плазме [Cmax]]
Временное ограничение: 4 недели
Плазменная концентрация JR-141
4 недели
Фармакокинетический параметр плазмы [Площадь под кривой [AUC]]
Временное ограничение: 4 недели
Плазменная концентрация JR-141
4 недели
Гепарансульфат (ГС)/дерматансульфат (ДС) в моче и сыворотке
Временное ограничение: 4 недели
4 недели
ГС/ДС в ЦСЖ
Временное ограничение: 4 недели
Концентрация JR-141 в спинномозговой жидкости
4 недели
Мочевой общий ГАГ
Временное ограничение: 4 недели
4 недели
Объемы печени и селезенки
Временное ограничение: 4 недели
4 недели
Сердечная функция
Временное ограничение: 4 недели
4 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 марта 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

4 октября 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

4 октября 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 апреля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 апреля 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

25 апреля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 ноября 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 ноября 2022 г.

Последняя проверка

1 ноября 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • JR-141-101

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Мукополисахаридоз II

Клинические исследования JR-141

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Egypt

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться