Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

JR-141:n tutkimus potilailla, joilla on tyypin II mukopolysakkaridoosi

torstai 10. marraskuuta 2022 päivittänyt: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Vaiheen I/II tutkimus JR-141:stä potilailla, joilla on tyypin II mukopolysakkaridoosi

Tämän tutkimuksen tarkoitus potilailla, joilla on tyypin II mukopolysakkaridoosi (MPS II), on alla:

  • kerätä JR-141:n turvallisuustietoja
  • JR-141:n plasman farmakokinetiikan arvioimiseksi
  • tutkia JR-141:n tehoa MPS II:een liittyviin keskushermoston oireisiin ja yleisiin oireisiin

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

14

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
      • Gifu, Japani, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Kurume, Japani, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Minato, Japani, 105-8471
        • Tokyo Clinical Site1
      • Osaka, Japani, 545-8586
        • Osaka Clinical Site1
      • Saitama, Japani, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Setagaya, Japani, 157-8535
        • Tokyo Clinical Site2
      • Suita, Japani, 157-8535
        • Osaka Clinical Site2
      • Yonago, Japani, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, jotka ovat vähintään 6-vuotiaita tietoisen suostumuksen ajankohtana.
  • Potilaat, joilla on diagnosoitu MPS II.
  • Potilaat, jotka ovat saaneet idursulfaasia (0,5 mg/kg/viikko) jatkuvasti vähintään 12 viikon ajan JR-141:n aloitusannokseen saakka.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on ollut hematopoieettisten kantasolujen siirto, lukuun ottamatta niitä, jotka tarvitsevat entsyymikorvaushoitoa myös hematopoieettisen kantasolusiirron jälkeen.
  • Potilaat, joille ei voida tehdä lannepunktiota.
  • Potilaat, joille on kehittynyt vakava lääkeaineallergia tai yliherkkyys, joka ei sovellu tutkimukseen osallistumiseen.
  • Potilaat, jotka ovat saaneet muita tutkimustuotteita 4 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kokeellinen: JR-141
Lääke: JR-141
IV-infuusio (lyofilisoitu jauhe), 0,01-2,0 mg/kg/viikko

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutuksia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 4 viikkoa
  • Vastoinkäymiset
  • Laboratoriokokeita
  • Elonmerkit
  • 12-kytkentäinen EKG
  • Vasta-aine
  • Infuusioon liittyvä reaktio
4 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasman farmakokineettinen parametri [Plasman enimmäispitoisuus [Cmax]]
Aikaikkuna: 4 viikkoa
JR-141:n pitoisuus plasmassa
4 viikkoa
Plasman farmakokineettinen parametri [käyrän alla oleva pinta-ala [AUC]]
Aikaikkuna: 4 viikkoa
JR-141:n pitoisuus plasmassa
4 viikkoa
Virtsan ja seerumin heparaanisulfaatti (HS) / dermataanisulfaatti (DS)
Aikaikkuna: 4 viikkoa
4 viikkoa
HS/DS CSF:ssä
Aikaikkuna: 4 viikkoa
JR-141-pitoisuus CSF:ssä
4 viikkoa
Virtsan kokonais-GAG
Aikaikkuna: 4 viikkoa
4 viikkoa
Maksan ja pernan tilavuudet
Aikaikkuna: 4 viikkoa
4 viikkoa
Sydämen toiminta
Aikaikkuna: 4 viikkoa
4 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 30. maaliskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 4. lokakuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 4. lokakuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 10. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 25. huhtikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 14. marraskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 10. marraskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. marraskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • JR-141-101

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi II

Kliiniset tutkimukset JR-141

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Italy

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa