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Un estudio de JR-141 en pacientes con mucopolisacaridosis tipo II

10 de noviembre de 2022 actualizado por: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Un estudio de fase I/II de JR-141 en pacientes con mucopolisacaridosis tipo II

El propósito de este estudio en pacientes con mucopolisacaridosis tipo II (MPS II) es el siguiente,

  • para recopilar la información de seguridad de JR-141
  • para evaluar la farmacocinética plasmática de JR-141
  • explorar la eficacia de JR-141 en los síntomas generales y los síntomas del sistema nervioso central relacionados con la MPS II

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

14

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Japón
      • Gifu, Japón, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Kurume, Japón, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Minato, Japón, 105-8471
        • Tokyo Clinical Site1
      • Osaka, Japón, 545-8586
        • Osaka Clinical Site1
      • Saitama, Japón, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Setagaya, Japón, 157-8535
        • Tokyo Clinical Site2
      • Suita, Japón, 157-8535
        • Osaka Clinical Site2
      • Yonago, Japón, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes de 6 años o más en el momento del consentimiento informado.
  • Pacientes diagnosticados de MPS II.
  • Pacientes que hayan recibido idursulfasa (0,5 mg/kg/semana) de forma continua durante al menos 12 semanas hasta la dosis inicial de JR-141.

Criterio de exclusión:

  • Pacientes con antecedentes de trasplante de células madre hematopoyéticas, excluyendo aquellos que necesitan terapia de reemplazo enzimático incluso después del trasplante de células madre hematopoyéticas.
  • Pacientes en los que no se puede realizar la punción lumbar.
  • Pacientes que hayan desarrollado alergia grave a medicamentos o hipersensibilidad que no sea apropiada para participar en el estudio.
  • Pacientes que hayan recibido otros productos en investigación dentro de los 4 meses anteriores a la inscripción en el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Experimental: JR-141
Droga: JR-141
Infusión IV (polvo liofilizado), 0,01-2,0 mg/kg/semana

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: 4 semanas
  • Eventos adversos
  • Pruebas de laboratorio
  • Signos vitales
  • electrocardiograma de 12 derivaciones
  • Anticuerpo
  • Reacción asociada a la perfusión
4 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parámetro farmacocinético plasmático [Concentración plasmática máxima [Cmax]]
Periodo de tiempo: 4 semanas
Concentración plasmática de JR-141
4 semanas
Parámetro farmacocinético plasmático [Área bajo la curva [AUC]]
Periodo de tiempo: 4 semanas
Concentración plasmática de JR-141
4 semanas
Heparán sulfato urinario y sérico (HS)/dermatán sulfato (DS)
Periodo de tiempo: 4 semanas
4 semanas
HS/DS en LCR
Periodo de tiempo: 4 semanas
Concentración de JR-141 en LCR
4 semanas
GAG total urinario
Periodo de tiempo: 4 semanas
4 semanas
Volúmenes de hígado y bazo
Periodo de tiempo: 4 semanas
4 semanas
Función cardiaca
Periodo de tiempo: 4 semanas
4 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de marzo de 2017

Finalización primaria (Actual)

4 de octubre de 2017

Finalización del estudio (Actual)

4 de octubre de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de abril de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de abril de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

25 de abril de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de noviembre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de noviembre de 2022

Última verificación

1 de noviembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • JR-141-101

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Mucopolisacaridosis II

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