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Eine Studie von JR-141 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ II

10. November 2022 aktualisiert von: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Eine Phase-I/II-Studie zu JR-141 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ II

Der Zweck dieser Studie bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ II (MPS II) ist unten,

  • um die Sicherheitsinformationen von JR-141 zu sammeln
  • zur Bewertung der Plasma-Pharmakokinetik von JR-141
  • um die Wirksamkeit von JR-141 auf MPS II-bezogene Symptome des Zentralnervensystems und allgemeine Symptome zu untersuchen

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

14

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Japan
      • Gifu, Japan, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Kurume, Japan, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Minato, Japan, 105-8471
        • Tokyo Clinical Site1
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Osaka Clinical Site1
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Setagaya, Japan, 157-8535
        • Tokyo Clinical Site2
      • Suita, Japan, 157-8535
        • Osaka Clinical Site2
      • Yonago, Japan, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten im Alter von 6 Jahren oder älter zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung.
  • Patienten mit der Diagnose MPS II.
  • Patienten, die Idursulfase (0,5 mg/kg/Woche) kontinuierlich für mindestens 12 Wochen bis zur Anfangsdosis von JR-141 erhalten haben.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit einer Transplantation hämatopoetischer Stammzellen in der Vorgeschichte, ausgenommen Patienten, die auch nach einer Transplantation hämatopoetischer Stammzellen eine Enzymersatztherapie benötigen.
  • Patienten, bei denen eine Lumbalpunktion nicht durchgeführt werden kann.
  • Patienten, die eine schwere Arzneimittelallergie oder -überempfindlichkeit entwickelt haben, die für die Teilnahme an der Studie ungeeignet ist.
  • Patienten, die innerhalb von 4 Monaten vor Aufnahme in die Studie andere Prüfpräparate erhalten haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Experimentell: JR-141
Arzneimittel: JR-141
IV-Infusion (lyophilisiertes Pulver), 0,01-2,0 mg/kg/Woche

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 4 Wochen
  • Nebenwirkungen
  • Labortests
  • Vitalfunktionen
  • 12-Kanal-Elektrokardiogramm
  • Antikörper
  • Infusionsassoziierte Reaktion
4 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasma-Pharmakokinetik-Parameter [Maximale Plasmakonzentration [Cmax]]
Zeitfenster: 4 Wochen
Plasmakonzentration von JR-141
4 Wochen
Plasma-Pharmakokinetik-Parameter [Fläche unter der Kurve [AUC]]
Zeitfenster: 4 Wochen
Plasmakonzentration von JR-141
4 Wochen
Urin und Serum Heparansulfat (HS) /Dermatansulfat (DS)
Zeitfenster: 4 Wochen
4 Wochen
HS/DS im Liquor
Zeitfenster: 4 Wochen
JR-141-Konzentration im Liquor
4 Wochen
Gesamt-GAG im Urin
Zeitfenster: 4 Wochen
4 Wochen
Leber- und Milzvolumen
Zeitfenster: 4 Wochen
4 Wochen
Herzfunktion
Zeitfenster: 4 Wochen
4 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. März 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

4. Oktober 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

4. Oktober 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. April 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. April 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. April 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. November 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. November 2022

Zuletzt verifiziert

1. November 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • JR-141-101

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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