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ムコ多糖症II型患者におけるJR-141の研究

2022年11月10日 更新者：JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

ムコ多糖症II型患者におけるJR-141の第I/II相試験

ムコ多糖症Ⅱ型（MPSⅡ）患者を対象とした本研究の目的は、以下のとおりです。

  • JR-141の安全情報収集
  • JR-141の血漿中薬物動態の評価
  • MPS IIに関連する中枢神経系の症状および一般的な症状に対するJR-141の有効性を調査する

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

14

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 日本
      • Gifu、日本、501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Kurume、日本、830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Minato、日本、105-8471
        • Tokyo Clinical Site1
      • Osaka、日本、545-8586
        • Osaka Clinical Site1
      • Saitama、日本、330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Setagaya、日本、157-8535
        • Tokyo Clinical Site2
      • Suita、日本、157-8535
        • Osaka Clinical Site2
      • Yonago、日本、683-8504
        • Tottori Clinical site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • -インフォームドコンセントの時点で6歳以上の患者。
  • MPS IIと診断された患者。
  • JR-141の初回投与まで、イデュルスルファーゼ（0.5mg/kg/週）を12週間以上継続して投与された患者。

除外基準:

  • 造血幹細胞移植の既往のある患者で、造血幹細胞移植後も酵素補充療法が必要な患者を除く。
  • 腰椎穿刺ができない患者。
  • -研究への参加に不適切な深刻な薬物アレルギーまたは過敏症を発症した患者。
  • -研究への登録前4か月以内に他の治験薬を受け取った患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：実験的: JR-141
薬：JR-141
点滴静注（凍結乾燥粉末）、0.01～2.0 mg/kg/週

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象のある参加者の数
時間枠：4週間
  • 有害事象
  • 臨床検査
  • バイタルサイン
  • 12誘導心電図
  • 抗体
  • 輸液関連反応
4週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血漿中薬物動態パラメータ[最大血漿濃度[Cmax]]
時間枠：4週間
JR-141の血漿中濃度
4週間
血漿薬物動態パラメータ [曲線下面積 [AUC]]
時間枠：4週間
JR-141の血漿中濃度
4週間
尿中および血清中のヘパラン硫酸（HS）/デルマタン硫酸（DS）
時間枠：4週間
4週間
髄液中のHS/DS
時間枠：4週間
CSF中のJR-141濃度
4週間
尿総GAG
時間枠：4週間
4週間
肝臓と脾臓の容積
時間枠：4週間
4週間
心機能
時間枠：4週間
4週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年3月30日

一次修了 (実際)

2017年10月4日

研究の完了 (実際)

2017年10月4日

試験登録日

最初に提出

2017年4月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年4月20日

最初の投稿 (実際)

2017年4月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年11月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年11月10日

最終確認日

2022年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • JR-141-101

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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