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Um estudo de JR-141 em pacientes com mucopolissacaridose tipo II

10 de novembro de 2022 atualizado por: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Um estudo de fase I/II de JR-141 em pacientes com mucopolissacaridose tipo II

O objetivo deste estudo em pacientes com mucopolissacaridose tipo II (MPS II) é abaixo,

  • para coletar as informações de segurança do JR-141
  • avaliar a farmacocinética plasmática de JR-141
  • para explorar a eficácia de JR-141 em sintomas do sistema nervoso central relacionados à MPS II e sintomas gerais

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

14

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Japão
      • Gifu, Japão, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Kurume, Japão, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Minato, Japão, 105-8471
        • Tokyo Clinical Site1
      • Osaka, Japão, 545-8586
        • Osaka Clinical Site1
      • Saitama, Japão, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Setagaya, Japão, 157-8535
        • Tokyo Clinical Site2
      • Suita, Japão, 157-8535
        • Osaka Clinical Site2
      • Yonago, Japão, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes com 6 anos ou mais no momento do consentimento informado.
  • Pacientes diagnosticados com MPS II.
  • Pacientes que receberam idursulfase (0,5 mg/kg/semana) continuamente por pelo menos 12 semanas até a dose inicial de JR-141.

Critério de exclusão:

  • Pacientes com histórico de transplante de células-tronco hematopoiéticas, excluindo aqueles que necessitam de terapia de reposição enzimática mesmo após o transplante de células-tronco hematopoiéticas.
  • Pacientes nos quais a punção lombar não pode ser realizada.
  • Pacientes que desenvolveram alergia grave a medicamentos ou hipersensibilidade inadequada para participação no estudo.
  • Pacientes que receberam outros produtos experimentais dentro de 4 meses antes da inscrição no estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Experimental: JR-141
Medicamento: JR-141
Infusão IV (pó liofilizado), 0,01-2,0 mg/kg/semana

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos
Prazo: 4 semanas
  • Eventos adversos
  • Testes laboratoriais
  • Sinais vitais
  • Eletrocardiograma de 12 derivações
  • Anticorpo
  • Reação associada à infusão
4 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parâmetro farmacocinético plasmático [Concentração plasmática máxima [Cmax]]
Prazo: 4 semanas
Concentração plasmática de JR-141
4 semanas
Parâmetro farmacocinético plasmático [Área sob a curva [AUC]]
Prazo: 4 semanas
Concentração plasmática de JR-141
4 semanas
Heparan sulfato urinário e sérico (HS) /dermatan sulfato (DS)
Prazo: 4 semanas
4 semanas
HS/DS no LCR
Prazo: 4 semanas
Concentração de JR-141 no LCR
4 semanas
GAG total urinário
Prazo: 4 semanas
4 semanas
Volumes do fígado e baço
Prazo: 4 semanas
4 semanas
Função cardíaca
Prazo: 4 semanas
4 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de março de 2017

Conclusão Primária (Real)

4 de outubro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

4 de outubro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de abril de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de abril de 2017

Primeira postagem (Real)

25 de abril de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de novembro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de novembro de 2022

Última verificação

1 de novembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • JR-141-101

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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