Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van JR-141 bij patiënten met mucopolysaccharidose type II

10 november 2022 bijgewerkt door: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Een fase I/II-studie van JR-141 bij patiënten met mucopolysaccharidose type II

Het doel van deze studie bij patiënten met mucopolysaccharidose type II (MPS II) staat hieronder:

  • om de veiligheidsinformatie van JR-141 te verzamelen
  • om de plasmafarmacokinetiek van JR-141 te evalueren
  • om de werkzaamheid van JR-141 op MPS II-gerelateerde symptomen van het centrale zenuwstelsel en algemene symptomen te onderzoeken

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

14

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Japan
      • Gifu, Japan, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Kurume, Japan, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Minato, Japan, 105-8471
        • Tokyo Clinical Site1
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Osaka Clinical Site1
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Setagaya, Japan, 157-8535
        • Tokyo Clinical Site2
      • Suita, Japan, 157-8535
        • Osaka Clinical Site2
      • Yonago, Japan, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten van 6 jaar of ouder op het moment van geïnformeerde toestemming.
  • Patiënten met de diagnose MPS II.
  • Patiënten die gedurende ten minste 12 weken continu idursulfase (0,5 mg/kg/week) hebben gekregen tot aan de initiële dosis JR-141.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met een voorgeschiedenis van hematopoëtische stamceltransplantatie, met uitzondering van degenen die enzymvervangende therapie nodig hebben, zelfs na hematopoëtische stamceltransplantatie.
  • Patiënten bij wie een lumbaalpunctie niet mogelijk is.
  • Patiënten die een ernstige geneesmiddelallergie of -overgevoeligheid hebben ontwikkeld die niet geschikt is voor deelname aan het onderzoek.
  • Patiënten die binnen 4 maanden vóór deelname aan het onderzoek andere onderzoeksproducten hebben gekregen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Experimenteel: JR-141
Geneesmiddel: JR-141
IV-infusie (gevriesdroogd poeder), 0,01-2,0 mg/kg/week

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: 4 weken
  • Bijwerkingen
  • Laboratorium testen
  • Vitale functies
  • 12-afleidingen elektrocardiogram
  • Antilichaam
  • Infusiegerelateerde reactie
4 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacokinetische plasmaparameter [Maximale plasmaconcentratie [Cmax]]
Tijdsspanne: 4 weken
Plasmaconcentratie van JR-141
4 weken
Plasma farmacokinetische parameter [Area Under the Curve [AUC]]
Tijdsspanne: 4 weken
Plasmaconcentratie van JR-141
4 weken
Urine- en serumheparansulfaat (HS) /dermatansulfaat (DS)
Tijdsspanne: 4 weken
4 weken
HS/DS in CSF
Tijdsspanne: 4 weken
JR-141-concentratie in CSF
4 weken
Urinaire totale GAG
Tijdsspanne: 4 weken
4 weken
Lever- en miltvolumes
Tijdsspanne: 4 weken
4 weken
Cardiale functie
Tijdsspanne: 4 weken
4 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 maart 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

4 oktober 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

4 oktober 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 april 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 april 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 april 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 november 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 november 2022

Laatst geverifieerd

1 november 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • JR-141-101

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Mucopolysaccharidose II

Klinische onderzoeken op JR-141

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Gambia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren