Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie JR-141 u pacjentów z mukopolisacharydozą typu II

10 listopada 2022 zaktualizowane przez: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Badanie fazy I/II JR-141 u pacjentów z mukopolisacharydozą typu II

Cel tego badania u pacjentów z mukopolisacharydozą typu II (MPS II) jest następujący:

  • zebrać informacje dotyczące bezpieczeństwa JR-141
  • do oceny farmakokinetyki JR-141 w osoczu
  • w celu zbadania skuteczności JR-141 na objawy ośrodkowego układu nerwowego związane z MPS II i objawy ogólne

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

14

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Gifu, Japonia, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Kurume, Japonia, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Minato, Japonia, 105-8471
        • Tokyo Clinical Site1
      • Osaka, Japonia, 545-8586
        • Osaka Clinical Site1
      • Saitama, Japonia, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Setagaya, Japonia, 157-8535
        • Tokyo Clinical Site2
      • Suita, Japonia, 157-8535
        • Osaka Clinical Site2
      • Yonago, Japonia, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci w wieku 6 lat lub starsi w momencie wyrażenia świadomej zgody.
  • Pacjenci z rozpoznaniem MPS II.
  • Pacjenci, którzy otrzymywali sulfatazę iduronianu (0,5 mg/kg mc./tydzień) nieprzerwanie przez co najmniej 12 tygodni do początkowej dawki JR-141.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci po przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych w wywiadzie, z wyłączeniem pacjentów wymagających enzymatycznej terapii zastępczej nawet po przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych.
  • Pacjenci, u których nie można wykonać nakłucia lędźwiowego.
  • Pacjenci, u których rozwinęła się ciężka alergia na lek lub nadwrażliwość, niewskazana do udziału w badaniu.
  • Pacjenci, którzy otrzymywali inne badane produkty w ciągu 4 miesięcy przed włączeniem do badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Eksperymentalny: JR-141
Lek: JR-141
Wlew IV (liofilizowany proszek), 0,01-2,0 mg/kg/tydzień

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: 4 tygodnie
  • Zdarzenia niepożądane
  • Testy laboratoryjne
  • Oznaki życia
  • 12-odprowadzeniowy elektrokardiogram
  • Przeciwciało
  • Reakcja związana z infuzją
4 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Parametr farmakokinetyczny w osoczu [maksymalne stężenie w osoczu [Cmax]]
Ramy czasowe: 4 tygodnie
Stężenie JR-141 w osoczu
4 tygodnie
Parametr farmakokinetyczny osocza [pole pod krzywą [AUC]]
Ramy czasowe: 4 tygodnie
Stężenie JR-141 w osoczu
4 tygodnie
Siarczan heparanu w moczu i surowicy (HS) /siarczan dermatanu (DS)
Ramy czasowe: 4 tygodnie
4 tygodnie
HS/DS w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: 4 tygodnie
Stężenie JR-141 w płynie mózgowo-rdzeniowym
4 tygodnie
Całkowity GAG w moczu
Ramy czasowe: 4 tygodnie
4 tygodnie
Objętość wątroby i śledziony
Ramy czasowe: 4 tygodnie
4 tygodnie
Czynność serca
Ramy czasowe: 4 tygodnie
4 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 marca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

4 października 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

4 października 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 kwietnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 kwietnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 kwietnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 listopada 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 listopada 2022

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • JR-141-101

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza II

Badania kliniczne na JR-141

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Venezuela

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj