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Une étude de JR-141 chez des patients atteints de mucopolysaccharidose de type II

10 novembre 2022 mis à jour par: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Une étude de phase I/II du JR-141 chez des patients atteints de mucopolysaccharidose de type II

Le but de cette étude chez les patients atteints de mucopolysaccharidose de type II (MPS II) est ci-dessous,

  • pour collecter les informations de sécurité de JR-141
  • pour évaluer la pharmacocinétique plasmatique du JR-141
  • explorer l'efficacité du JR-141 sur les symptômes du système nerveux central liés à la MPS II et les symptômes généraux

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

14

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Japon
      • Gifu, Japon, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Kurume, Japon, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Minato, Japon, 105-8471
        • Tokyo Clinical Site1
      • Osaka, Japon, 545-8586
        • Osaka Clinical Site1
      • Saitama, Japon, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Setagaya, Japon, 157-8535
        • Tokyo Clinical Site2
      • Suita, Japon, 157-8535
        • Osaka Clinical Site2
      • Yonago, Japon, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Patients âgés de 6 ans ou plus au moment du consentement éclairé.
  • Patients diagnostiqués avec MPS II.
  • Patients ayant reçu de l'idursulfase (0,5 mg/kg/semaine) en continu pendant au moins 12 semaines jusqu'à la dose initiale de JR-141.

Critère d'exclusion:

  • Patients ayant des antécédents de greffe de cellules souches hématopoïétiques, à l'exclusion de ceux qui ont besoin d'une enzymothérapie substitutive même après une greffe de cellules souches hématopoïétiques.
  • Patients chez qui la ponction lombaire ne peut être effectuée.
  • - Patients ayant développé une allergie médicamenteuse grave ou une hypersensibilité inappropriée pour participer à l'étude.
  • Patients ayant reçu d'autres produits expérimentaux dans les 4 mois précédant l'inscription à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Expérimental : JR-141
Médicament: JR-141
Infusion IV (poudre lyophilisée), 0,01-2,0 mg/kg/semaine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec événements indésirables
Délai: 4 semaines
  • Événements indésirables
  • Essais en laboratoire
  • Signes vitaux
  • électrocardiogramme 12 dérivations
  • Anticorps
  • Réaction associée à la perfusion
4 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Paramètre pharmacocinétique plasmatique [concentration plasmatique maximale [Cmax]]
Délai: 4 semaines
Concentration plasmatique de JR-141
4 semaines
Paramètre pharmacocinétique plasmatique [Aire sous la courbe [AUC]]
Délai: 4 semaines
Concentration plasmatique de JR-141
4 semaines
Sulfate d'héparane urinaire et sérique (HS)/sulfate de dermatane (DS)
Délai: 4 semaines
4 semaines
HS/DS dans le LCR
Délai: 4 semaines
Concentration de JR-141 dans le LCR
4 semaines
GAG total urinaire
Délai: 4 semaines
4 semaines
Volumes du foie et de la rate
Délai: 4 semaines
4 semaines
Fonction cardiaque
Délai: 4 semaines
4 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 mars 2017

Achèvement primaire (Réel)

4 octobre 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

4 octobre 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 avril 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 avril 2017

Première publication (Réel)

25 avril 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 novembre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 novembre 2022

Dernière vérification

1 novembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • JR-141-101

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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