Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A helyi gentamicin hatékonysága a CDSN nonszensz mutációi által okozott örökletes hypotrichosis szimplex esetén

2018. április 8. frissítette: Tel-Aviv Sourasky Medical Center

A helyi gentamicin hatékonysága a corneodesmosint kódoló CDSN heterozigóta nonszensz mutációi által okozott örökletes hypotrichosis szimplex kezelésében

Az örökletes hypotrichosis simplex (HHS; MIM146520) fejbőrre korlátozott formája a nem szindrómás alopecia autoszomális domináns formája, amelyet a corneodesmosint kódoló CDSN gén heterozigóta nonszensz mutációi okoznak (1). A betegség diffúz, fokozatos hajhullással jár a fejbőrön, amely az élet első évtizedének közepén kezdődik, és teljes alopeciáig halad egészen az élet harmadik évtizedéig. A legújabb tanulmányok kimutatták, hogy az aminoglikozidok képesek nonszensz mutációkat indukálni az emberi sejtekben.

A tanulmány célja annak vizsgálata, hogy a helyi aminoglikozidok (Gentamycin) hasznosak lehetnek-e a nonszensz mutációkat hordozó HHS-betegek kezelésében az átolvasás indukálásával.

A tanulmány céljai:

A helyi gentamicin rövid és hosszú távú hatékonyságának felmérése a CDSN nonszensz heterozigóta mutációi által okozott örökletes hypotrichosis simplex kezelésében.

Az elsődleges végpont:

A fejbőr hajnövekedésének felmérése a vizsgálati időszakban az alapvonalhoz képest. A szőrnövekedést a beiratkozás során és 4 hetente értékeljük. A másodlagos végpont az újranövekedés ideje lesz a hatékonyság meghatározásához.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat felépítése: Nyílt, egykarú prospektív vizsgálat, amelynek célja a helyi gentamicin rövid és hosszú távú hatékonyságának értékelése volt 8, a fejbőr hypotrichosis simplexében szenvedő beteg kezelésében.

A CDSN génben nonszensz heterozigóta mutációt hordozó, hypotrichosis simplex fejbőrben szenvedő betegek, akik a felvételi/kizárási kritériumok alapján alkalmasak a vizsgálatra, aláírják a beleegyező nyilatkozatot, és a fejbőr jobb felén kezdik el alkalmazni a Gentamycin-t naponta kétszer. . A gyógyszert nem alkalmazzák a fejbőr bal felére. A vizsgálati időszak alatt kerülni kell a fejbőr egyéb helyi kezeléseit. Napi szájon át szedhető gyógyszerek megengedettek. A betegeket a kiinduláskor és 4 hetente általános vérvizsgálatnak vetik alá a biztonsági intézkedések érdekében. A vérvizsgálatok közé tartozik a CBC, a vese- és a májfunkciós tesztek. A gentamicin szintjét 4 hetente értékelik.

Az 1. látogatás értékelései:

Bevételi és kizárási kritériumok (beleértve a normál hallásvizsgálat ellenőrzését a felvétel előtt) Beiratkozás Kiindulási laborvizsgálatok (CBC, vese- és májfunkciós tesztek) Fizikális vizsgálat SÓ-pontszám Szőrszálak jelenléte Pull teszt Betegek önértékelési skála Fényképek

A nyomon követési látogatások értékelése (4 hetente, összesen 6 hónapig):

Fizikális vizsgálat Helyi reakciók SÓ-pontszám Félfej felmérés Vellus haj jelenléte Pull teszt A betegek önértékelési skála Vérvizsgálatok (CBC, vese- és májfunkciós vizsgálatok) és gentamicin szint Fényképek

Tanulmány visszavonása:

Olyan betegeknél, akiknél a Gentamycin helyi kezelés súlyos mellékhatásai vannak, mint például halláscsökkenés és károsodott veseműködés vagy más olyan súlyos mellékhatás, amely a vizsgáló megítélése szerint veszélyeztetheti a beteg egészségét. Ezek váratlanok helyi alkalmazással és ép bőr jelenlétében.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

8

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A fejbőr hypotrichosis simplexében szenvedő betegek, akik értelmetlen heterozigóta mutációt hordoznak a CDSN génben
  2. 18 éves vagy idősebb betegek
  3. Normál hallásvizsgálattal rendelkező beteg a vizsgálati gyógyszerrel történő kezelést megelőző 30 napon belül
  4. Normális máj- és vesefunkciójú betegek

Kizárási kritériumok:

  1. A fejbőr Hypotrichosis simplexében szenvedő betegek, akiknél nincs azonosított mutáció a CDSN-ben
  2. 18 év alatti betegek
  3. Ismert halláskárosodásban, valamint vese- és májelégtelenségben szenvedő betegek
  4. Olyan betegeknél, akiknél a fejbőr feletti bőrgát megsérült, például zúzódások, fekélyek, erózió stb.
  5. Terhesség és szoptatás

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Gentamicin-szulfát
Minden alany helyileg alkalmazott gentamicint kap naponta kétszer (1 ujjhegy egység (FTU)) a fejbőr jobb felére. Teljes tanulmányi idő: 6 hónap.
Drog: Gentamicin-szulfát
A fejbőr 1 oldalának helyi kezelése 6 hónapon keresztül naponta kétszer
Nincs beavatkozás: Nincs kezelés
A gyógyszert nem alkalmazzák a fejbőr bal felére.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hajsűrűség a fejbőrön
Időkeret: 6 hónapos kezelés alatt
Az alopecia súlyossági eszköz (SALT) pontszáma a haj sűrűségének mértéke az alábbiak szerint: A végső hajhullás százalékos arányát a fejbőr tetején (A), a fejbőr hátsó részén (B), a fejbőr bal oldalán határozzák meg. (C) és a fejbőr jobb oldala (D). Az A+B+C+D = SÓ pontszám összege.
6 hónapos kezelés alatt

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vellus szőrszálak jelenléte
Időkeret: 6 hónapos kezelés alatt
A hártyás haj megjelenése a kezelt fél fejbőrön a kezeletlen fél fejbőrrel szemben a Gentamycin hatékonyságának minőségi mérőszáma
6 hónapos kezelés alatt
A hajhullás aktivitása
Időkeret: 6 hónapos kezelés alatt
A hajhúzási teszt megmutatja, hogy aktív hajhullás van-e vagy sem, a fejbőr kezelt felében, szemben a kezeletlen fejbőr felével, a Gentamycin hatékonyságának mértékeként
6 hónapos kezelés alatt
Fényképészeti dokumentáció
Időkeret: 6 hónapos kezelés alatt
A fejbőrről képeket készítenek a Gentamycin hatás szemléltetésére
6 hónapos kezelés alatt
Mellékhatások
Időkeret: 6 hónapos kezelés alatt
A betegeket megkérdezik, hogy tapasztaltak-e mellékhatásokat a helyi gentamicin-kezelés során: helyi reakciók, például bőrpír, irritáció, szárazság
6 hónapos kezelés alatt

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Tel-Aviv Sourasky Medical Center

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Liat Samuelov, Deprt. of Dermatology, Tel Aviv Sourasky MC

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Várható)

2018. április 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2019. február 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2019. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. március 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. április 8.

Első közzététel (Tényleges)

2018. április 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. április 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. április 8.

Utolsó ellenőrzés

2018. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TASMC-18-ES-0797-CTIL

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Örökletes Hypotrichosis Simplex

Klinikai vizsgálatok a Gentamicin-szulfát

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Portugal

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel