A propagermánium biztonságossága és hatékonysága a fokális szegmentális glomeruloszklerózisban részt vevőknél, akik irbezartánt kaptak (ACTION)

Bevételi kritériumok:

1. 18 és 80 év közötti (beleértve) a szűréskor;
2. Vesebiopsziával megerősített elsődleges FSGS diagnózisa;
3. A szűrés előtt legalább 3 hónapig stabil, napi 300 mg-os irbezartán adagot kell kapnia (bármilyen forgalomba hozott készítményben), és nem tervezi a kezelési rend megváltoztatását a vizsgálat során;
4. A betegek stabil dózisú angiotenzin-konvertáló enzim-gátlókat, aldoszteron-gátlókat, direkt renin-gátlókat és/vagy nátrium-glükóz kotranszporter-2-gátlókat kaphatnak. Mindazonáltal az adagnak és a kezelési rendnek stabilnak kell lennie a szűrést megelőző 3 hónapig, és nem szabad tervezni a kezelési rend megváltoztatását a vizsgálat során.
5. Ha immunszuppresszív gyógyszereket szed (kivéve a rituximabot vagy a ciklofoszfamidot), a szűrés előtt 3 hónapig stabil kezelési rendet kell alkalmazni, és nem tervezi a kezelési rend megváltoztatását, kivéve a terápiás immunszuppresszió fenntartását vagy mellékhatások esetén. Azoknak a betegeknek, akik rituximabot vagy ciklofoszfamidot kaptak, a szűrés előtt legalább 6 hónapig abba kell hagyniuk a kezelést;
6. Két ≥ 1326 mg/g (150 mg/mmol) fehérje/kreatinin arány átlaga (szűrés és kiindulási érték), és a kiindulási értékelésnél a szűrési érték ± 30%-án belül van;
7. Becsült glomeruláris filtrációs sebesség ≥ 25 ml/perc/1,73 m^2 krónikus vesebetegség epidemiológiai együttműködési (CKD-EPI) képlet alkalmazásával a szűréskor;
8. A szérum káliumszintje (szűrés és kiindulási érték) < 5,5 mmol/L. Ha bármelyik érték 5,5 vagy nagyobb, a beteg táplálkozási tanácsot kaphat, és 1 héttel később megismételhető;

9. Az a nőbeteg jogosult a részvételre, aki nem terhes, nem szoptat, és az alábbi feltételek közül legalább egy teljesül:

   • Nem fogamzóképes, sebészetileg sterilnek (dokumentált méheltávolítás, kétoldali salpingectomia vagy bilaterális peteeltávolítás) vagy posztmenopauzálisnak (12 hónapig nincs menstruáció alternatív orvosi ok nélkül). A posztmenopauzás tartományban magas tüszőstimuláló hormon [FSH] szint használható a posztmenopauzális állapot megerősítésére olyan nőknél, akik nem használnak hormonális fogamzásgátlást vagy hormonpótló terápiát; 12 hónapos amenorrhoea hiányában azonban egyetlen FSH-mérés nem elegendő.);
   • fogamzóképes korú, és beleegyezik abba, hogy egy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert következetesen alkalmaz a kezelési időszak alatt és legalább 60 napig a vizsgálati készítmény utolsó adagja után;
10. Fogamzóképes korú nőpartnerrel rendelkező férfibeteg akkor vehet részt a részvételen, ha vállalja, hogy a kezelés időtartama alatt és a vizsgálati készítmény utolsó adagja után legalább 60 napig elfogadható fogamzásgátlást alkalmaz, és ez idő alatt tartózkodik a sperma adományozásától;
11. Bármilyen vizsgálati eljárás elvégzése előtt írásos beleegyezését kell adni.

Kizárási kritériumok:

1. Másodlagos az FSGS egy másik állapothoz képest;
2. Az anamnézisben szereplő 1-es típusú diabetes mellitus, 2-es típusú diabetes mellitus diagnózisa az FSGS-pozitív vesebiopszia előtt, vagy a nem éhomi vércukorszint > 180 mg/dL (10 mmol/L) a szűréskor;
3. Korábbi veseszerv- vagy őssejt-transzplantáció;
4. A szűrést megelőző 6 hónapon belül súlyos szívelégtelenség;
5. Limfóma, leukémia vagy bármely rosszindulatú daganat az elmúlt 5 évben, kivéve a bazális sejtes vagy laphámsejtes bőrkarcinómákat vagy in situ méhnyakkarcinómákat, amelyeket 3 éven át metasztatikus betegségre utaló jel nélkül reszekáltak;
6. Sárgaság, aktív hepatitis vagy ismert máj-epebetegség (kivéve tünetmentes cholelithiasis);
7. Alanin-aminotranszferáz és/vagy aszpartát-aminotranszferáz több mint kétszerese a normál érték felső határának a szűréskor;
8. Részvétel bármely klinikai vizsgálatban kísérleti gyógyszerrel vagy eszközzel a szűrést követő 90 napon belül vagy 5 felezési időn belül (amelyik hosszabb), vagy korábban részt vett propagermániumot tartalmazó vizsgálatban;
9. Pozitív szűrővizsgálat a vírus hepatitis B felületi antigénjére vagy hepatitis C vírus (HCV) antitestére ÉS pozitív HCV RNS-re vagy humán immundeficiencia vírusra (HIV), vagy tiltott kábítószer-injekciózás kórtörténetében;
10. ülő helyzetben ≥ 160/100 Hgmm vérnyomás a szűréskor;
11. Testtömegindex ≥ 35 kg/m^2 szűréskor;
12. Korábbi kórházi kezelés súlyos depressziós epizód miatt;
13. szoptat vagy terhes;
14. Nem tud megfelelni a vizsgálati eljárásoknak és értékeléseknek, beleértve a kapszulák lenyelésének képességét;
15. Bármilyen más olyan betegség, fizikai vagy pszichés állapot, amelyről a vizsgáló vagy a megbízó úgy véli, hogy ellenjavallhatja a vizsgálati készítmény használatát, befolyásolhatja a vizsgálati eredmények értelmezését, vagy a beteget nagy kockázatnak teheti ki a kezelési szövődmények miatt;
16. A vizsgálóhelyi személyzet közvetlenül kapcsolódik-e ehhez a tanulmányhoz és közvetlen családtagjaik. Közvetlen családnak minősül a házastárs, szülő, gyermek vagy testvér, akár biológiai, akár törvényesen örökbe fogadott.