POEMS szindróma kezelése daratumumabbal

Bevételi kritériumok:

• A betegeknek POEMS-szindrómával kell rendelkezniük, és meg kell felelniük a POEMS-szindróma diagnosztikai kritériumainak, az I. függelékben leírtak szerint.
• Mind az újonnan diagnosztizált, mind a visszaesett POEMS-szindróma jogosult lesz a felvételre.
• A betegek vérlemezkeszámának ≥ 50 000/μl-nek kell lennie.
• A betegeknek legalább 18 évesnek kell lenniük.
• A résztvevőknek megőrzött vesefunkcióval kell rendelkezniük, amelyet a szérum kreatininszintje < 3 mg/dl határoz meg.
• A résztvevőknek az echocardiogram (ECHO) vagy a többszörös adatfelvétel (MUGA) szkenneléssel ≥ 40 százalékos kilökődési frakcióval kell rendelkezniük.
• Keleti Kooperatív Onkológiai Csoport ≥ 1,
• Az általános neuropátia korlátozási skála (ONLS) ≥ 1.
• A betegeknek alá kell írniuk egy intézményi felülvizsgálati bizottság (IRB) által jóváhagyott, tájékozott beleegyezést, amely jelzi, hogy megértették a javasolt kezelést, és megértették, hogy a protokollt az IRB jóváhagyta.

Kizárási kritériumok:

• Dokumentált allergia lenalidomidra, DARA-ra, mannitra, más monoklonális antitestekre vagy emberi fehérjékre és emlős eredetű termékekre.
• Előzetes kezelés DARA-val vagy más CD38 monoklonális antitestekkel
• Központi idegrendszeri (CNS) myeloma multiplexben (MM) szenvedő betegek.
• Azok a betegek, akik a beiratkozást megelőző 4 héten belül vizsgálati gyógyszert vagy eszközt kaptak, vagy a beiratkozást megelőző 4 héten belül élő attenuált vakcinát kaptak.
• Rosszul szabályozott magas vérnyomás, diabetes mellitus vagy más súlyos egészségügyi vagy pszichiátriai betegség, amely potenciálisan megzavarhatja a jelen protokoll szerinti kezelés befejezését.
• A gyenge teljesítmény állapota nem lesz kizárási feltétel, mivel a POEMS betegek várhatóan jelentős korlátokkal rendelkeznek.
• A betegeknek nem lehet előzetes rosszindulatú daganata, kivéve a megfelelően kezelt bazálissejtes vagy laphámsejtes bőrrákot, in situ méhnyakrákot vagy más olyan daganatot, amelyre a beteg a felvétel előtt egy évig nem részesült kezelésben. Más rákos megbetegedések csak akkor fogadhatók el, ha a beteg várható élettartama meghaladja az öt évet.
• Férfi és női alanyok, valamint reproduktív potenciállal rendelkező partnereik nem vehetnek részt a részvételben, kivéve, ha beleegyeztek, hogy hatékony fogamzásgátlót alkalmaznak a vizsgálat alatt és a DARA abbahagyása után 3 hónapig.
• Férfiak, akik nem hajlandók tartózkodni a spermiumok adományozásától a vizsgálat alatt és a DARA abbahagyása után 3 hónapig.
• A fogamzóképes korú nőknél a regisztrációt követő egy héten belül negatív terhességi tesztet kell dokumentálni.
• Terhes vagy szoptató nők nem vehetnek részt.
• POEMS-szindrómában szenvedő betegek, akiknél nincs disszeminált csontvelő (BM) érintettség és izolált plazmacitómája van; ezeknél a betegeknél meg kell fontolni a besugárzást.
• Az alanyokon a felvételt megelőző 2 héten belül jelentős műtétet hajtottak végre.
• Klinikailag jelentős szívbetegség, beleértve az elmúlt 6 hónapban átélt szívizominfarktust vagy instabil vagy kontrollálatlan állapotokat (pl. instabil angina vagy pangásos szívelégtelenség) vagy más olyan szívbetegséget, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyt jelent a vizsgálatban való részvételre. Ebben a populációban bizonyos szívműködési zavarok várhatók.
• A résztvevő krónikus obstruktív tüdőbetegségben (COPD) szenved [a definíció szerint 1 másodpercen belüli kényszerkilégzési térfogat (FEV1)
• Az ismert vagy feltételezett COPD-s résztvevőnek FEV1-tesztet kell végeznie a szűrés során.
• Humán immundeficiencia vírusra (HIV) szeropozitív alanyok.
• Hepatitis B-re szeropozitív alanyok [a hepatitis B felületi antigén (HBsAg) pozitív tesztje alapján]. Azokat az alanyokat, akiknél a fertőzés megszűnt [azaz olyan alanyokat, akik HBsAg-negatívak, de pozitívak a hepatitis B magantigén elleni antitestekre (anti-HBc)] és/vagy a hepatitis B felszíni antigén elleni antitestekre (anti-HBs), valós idejű polimerázlánc segítségével kell szűrni. a hepatitis B vírus (HBV) DNS szintjének reakció (PCR) mérése. A PCR pozitívak kizárásra kerülnek. KIVÉTEL: Azoknál az alanyoknál, akiknél a szerológiai leletek HBV-oltásra utalnak (az egyetlen szerológiai marker az anti-HBs-pozitivitás), ÉS a kórelőzményükben ismertek HBV-oltás, nem szükséges PCR-rel HBV DNS-tesztet végezni.
• Azok az alanyok, akik szeropozitívak a hepatitis C-re, kivéve a tartós virológiai választ (SVR), amelyet avirémiaként határoznak meg, legalább 12 héttel az antivirális terápia befejezése után.