Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

RGX-314 génterápia a szuprachoroidális térben a diabéteszes retinopátiában (DR) szenvedő résztvevők számára a központ érintettsége nélkül – Diabetikus makulaödéma (CI-DME) (ALTITUDE)

2023. május 18. frissítette: AbbVie

Egy 2. fázisú, randomizált, dózis-eszkalációs, megfigyeléssel ellenőrzött vizsgálat az egyetlen szuprachoroidális térben (SCS) adott RGX-314 génterápia hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére diabéteszes retinopátiában (DR) szenvedő résztvevőknél központ nélkül - Diabetikus makulaödéma (CI-DME) (ALTITUDE)

Az RGX-314-et új, potenciálisan egyszeri génterápiás kezelésként fejlesztik a diabéteszes retinopátia, a diabetes mellitus krónikus és progresszív szövődménye kezelésére. A diabéteszes retinopátia (DR) egy látást veszélyeztető betegség, amelyet korai stádiumban a retina neuronális és érrendszeri diszfunkciója, majd később a funkcionális látás további romlásához vezető neovaszkularizáció jellemez. A jelenlegi kezelések elérhetősége ellenére a diabéteszes retinopátia továbbra is a látásvesztés fő oka a munkaképes korú, 20 és 74 év közötti felnőttek körében. A VEGF-ellenes szerekkel végzett jelenlegi kezelést, bár hatásosnak bizonyították, a rövid terápiás felezési idő korlátozza, ami azután gyakori intravitrealis injekciókat tesz szükségessé a beteg élete során, ami növeli a kapcsolódó nemkívánatos események kockázatát és jelentős kezelési terhet. A kezelés terhe miatt a betegek gyakran nem tartják be szorosan a kezelési rendet, és az optimálisnál alacsonyabb eredményeket és a látásromlást tapasztalják. Az RGX-314-et a diabéteszes retinopátia potenciális egyszeri kezelési módjaként fejlesztik, amely előnyökkel járhat a hagyományos kezelésekkel szemben, például potenciálisan hosszabb terápiás hatást biztosíthat, és beavatkozhat a betegség korábbi szakaszában.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a 2. fázisú, randomizált, dózis-eszkalációs vizsgálat célja az RGX-314 génterápia hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése DR-ben szenvedő alanyoknál, akiknek nincs központjában érintett diabéteszes makulaödéma (CI-DME). Körülbelül 100 résztvevőt, akik megfelelnek a felvételi/kizárási kritériumoknak, beíratják az 5 kohorsz egyikébe. A résztvevőket véletlenszerűen besorolják az 1., 2., 4. és 5. kohorszba, hogy megkapják az RGX-314-et vagy megfigyeljék őket, a 3. kohorszba beiratkozott résztvevők pedig RGX-314-et kapnak. Az 1. kohorsz az RGX-314 1. dózisát, a 2. és 3. kohorsz az RGX-314 2. dózisát, a 4. és 5. kohorsz az RGX-314 3. dózist értékeli. Az SCS RGX-314 beadását követően a 4. és 5. kohorsz résztvevői egy protokoll által kötelezően előírt műtét utáni szteroid kezelés 7 hétig. Azok a résztvevők, akiket véletlenszerűen az 1., 2., 4. és 5. kohorszban megfigyelnek, a vizsgálat befejezése után felajánlják az RGX-314-et. A vizsgálat elsődleges célja a hatékonyság lesz. A vizsgálat során a résztvevőket az RGX-314 biztonságossága és tolerálhatósága szempontjából értékelik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

100

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85014
        • Toborzás
        • Retinal Research Institute, LLC
        • Kutatásvezető:
          • Phoenix Site PI
    • California
      • Bakersfield, California, Egyesült Államok, 93309
        • Toborzás
        • California Retina Consultants
        • Kutatásvezető:
          • Bakersfield Site PI
      • Beverly Hills, California, Egyesült Államok, 90017
        • Toborzás
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
        • Kutatásvezető:
          • Beverly Hills Site PI
      • Campbell, California, Egyesült Államok, 95008
        • Toborzás
        • Retinal Diagnostic Center
        • Kutatásvezető:
          • Campbell Site PI
      • Mountain View, California, Egyesült Államok, 94040
        • Toborzás
        • Northern California Retina Vitreous Associates Medical Group, Inc.
        • Kutatásvezető:
          • Mountain View Site PI
      • Pasadena, California, Egyesült Államok, 91107
        • Toborzás
        • California Eye Specialists Medical Group, Inc
        • Kutatásvezető:
          • Pasadena Site PI
      • Poway, California, Egyesült Államok, 92064
        • Toborzás
        • Retinal Consultants San Diego
        • Kutatásvezető:
          • Poway Site PI
      • Santa Barbara, California, Egyesült Államok, 93103
        • Toborzás
        • California Retina Consultants
        • Kutatásvezető:
          • Santa Barbara Site PI
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30909
        • Toborzás
        • Southeast Retina Center, PC
        • Kutatásvezető:
          • Augusta Site PI
    • Illinois
      • Oak Forest, Illinois, Egyesült Államok, 60452
        • Toborzás
        • University Retina and Macula Associates, PC
        • Kutatásvezető:
          • Oak Forest Site PI
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Toborzás
        • Wilmer Eye Institute/Johns Hopkins University School of Medicine
        • Kutatásvezető:
          • Baltimore Site PI
      • Hagerstown, Maryland, Egyesült Államok, 21740
        • Toborzás
        • Cumberland Valley Retina Consultants
        • Kutatásvezető:
          • Hagerstown Site PI
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Toborzás
        • Ophthalmic Consultants of Boston
        • Kutatásvezető:
          • Boston Site PI
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Egyesült Államok, 89502
        • Toborzás
        • Sierra Eye Associates
        • Kutatásvezető:
          • Reno Site PI
    • New Jersey
      • Teaneck, New Jersey, Egyesült Államok, 07666
        • Toborzás
        • NJ Retina
        • Kutatásvezető:
          • Teaneck Site PI
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Egyesült Államok, 87109
        • Toborzás
        • Vision Research Center Eye Associates of New Mexico
        • Kutatásvezető:
          • Albuquerque Site PI
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Toborzás
        • Duke University Eye Center
        • Kutatásvezető:
          • Durham Site PI
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
        • Toborzás
        • Mid Atlantic Retina
        • Kutatásvezető:
          • Philadelphia Site PI
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Egyesült Államok, 38138
        • Toborzás
        • Charles Retina Institute, P.C.
        • Kutatásvezető:
          • Germantown Site PI
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78750
        • Toborzás
        • Austin Clinical Research, LLC
        • Kutatásvezető:
          • Austin Site PI
      • The Woodlands, Texas, Egyesült Államok, 77384
        • Toborzás
        • Retinal Consultants of Texas
        • Kutatásvezető:
          • Woodlands Site PI

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

25 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 25-89 éves betegek, akiknél diabéteszes retinopátiával diagnosztizáltak nonproliferatív diabéteszes retinopátia (NPDR) és proliferatív diabéteszes retinopátia (PDR) az 1-es vagy 2-es típusú diabetes mellitus miatt, akiknél a PRP vagy az anti-VEGF injekció biztonságosan elhalasztható legalább 6 évvel hónapok
  • Legjobb korrigált látásélesség (BCVA) A korai kezelésű diabéteszes retinopátia vizsgálat (ETDRS) betűpontszáma a vizsgált szemben ≥ 69 betű (a Snellen-nek megfelelő 20/40 vagy jobb)
  • A CI-DME korábbi anamnézisében a vizsgált szem elfogadható.
  • Hajlandónak és képesnek kell lennie írásos, aláírt, tájékozott hozzájárulás megadására.

Kizárási kritériumok:

  • A vizsgált szem neovaszkularizációja a DR-től eltérő okból.
  • Bármely aktív CI-DME jelenléte.
  • Aktív vagy anamnézisben szereplő retinaleválás a vizsgált szemen.
  • Bármilyen bizonyíték vagy dokumentált anamnézis PRP vagy retinalézer jelenlétére a vizsgált szemen.
  • Olyan betegek, akiknek korábban vitrectomiás műtétje volt.
  • Fogamzóképes korú nők.

Megjegyzés: Egyéb felvételi/kizárási kritériumok érvényesek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: RGX-314 kezelőkar (1. adag)
RGX-314 1. adag
Genetikai: RGX-314 1. adag
AAV8 vektor, amely transzgént tartalmaz az anti-VEGF fab számára (1. dózis)
Más nevek:
  • Kombinált termék
Kísérleti: RGX-314 kezelőkar (2. adag)
RGX-314 2. adag
Genetikai: RGX-314 2. adag
AAV8 vektor, amely transzgént tartalmaz az anti-VEGF fab számára (2. dózis)
Más nevek:
  • Kombinált termék
Kísérleti: RGX-314 kezelőkar (3. adag) és helyi szteroid
RGX-314 3. dózis és helyi szteroid
Genetikai: RGX-314 3. adag
AAV8 vektor, amely transzgént tartalmaz az anti-VEGF fab számára (3. dózis)
Más nevek:
  • Kombinált termék
Drog: Aktuális szteroid
Aktuális szteroid
Nincs beavatkozás: Megfigyelő vezérlőkar
Megfigyelés ellenőrzése

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az RGX-314 DR-re gyakorolt ​​hatásának értékelése az Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) – Diabetic Retinopathia Súlyossági Skála (-DRSS) segítségével a 48. héten
Időkeret: 48 hét
Azon résztvevők aránya, akik a korai kezelési diabéteszes retinopátia vizsgálat (ETDRS)-diabetikus retinopátia súlyossági skálája (-DRSS) alapján kétlépcsős vagy nagyobb javulást értek el a DR-ben a 48. héten, 10-85.
48 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az RGX-314 DR-re (ETDRS-DRSS) kifejtett hatásának időbeli értékelése
Időkeret: 48 hét
A DR-ben javulást vagy romlást elérő résztvevők aránya ETDRS-DRSS besorolásonként a 48. hétig
48 hét
Az RGX-314 biztonságának és tolerálhatóságának felmérésére
Időkeret: 48 hét
Értékelje az általános és a szemmel kapcsolatos mellékhatások (AE) előfordulását
48 hét
Annak felmérése, hogy szükség van-e további Standard of Care (SOC) beavatkozásra a szemlátást veszélyeztető diabéteszes szövődmények miatt
Időkeret: 48 hét
Azon résztvevők aránya, akiknek látást veszélyeztető, további SOC beavatkozást (anti-VEGF, Pan-Retinal Photocoagulation (PRP), lézer, szteroidok vagy sebészeti beavatkozást igénylő) okuláris diabéteszes szövődményei szenvednek.
48 hét
Az SCS RGX-314 beadását követő szemgyulladás előfordulásának értékelése
Időkeret: 48 hét
Azon résztvevők aránya, akik szemgyulladást tapasztalnak az SCS RGX-314 beadását követően.
48 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

AbbVie

Együttműködők

AbbVie

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. november 20.

Elsődleges befejezés (Várható)

2024. május 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2024. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. szeptember 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. szeptember 23.

Első közzététel (Tényleges)

2020. szeptember 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. május 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. május 18.

Utolsó ellenőrzés

2023. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RGX-314-2202

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Diabetikus retinopátia (DR)

Klinikai vizsgálatok a RGX-314 1. adag

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Vietnam

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel