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Terapia génica RGX-314 administrada en el espacio supracoroideo para participantes con retinopatía diabética (DR) sin compromiso del centro: edema macular diabético (CI-DME) (ALTITUDE)

18 de mayo de 2023 actualizado por: AbbVie

Un estudio de fase 2, aleatorizado, de escalada de dosis, controlado por observación para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de la terapia génica RGX-314 administrada a través de inyecciones de espacio supracoroideo único (SCS) en participantes con retinopatía diabética (RD) sin centro involucrado -Edema Macular Diabético (CI-DME)(ALTITUD)

RGX-314 se está desarrollando como un nuevo tratamiento potencial de terapia génica de una sola vez para el tratamiento de la retinopatía diabética, una complicación crónica y progresiva de la diabetes mellitus. La retinopatía diabética (RD) es una enfermedad que amenaza la vista caracterizada en las primeras etapas por una disfunción neuronal y vascular en la retina, y más tarde por una neovascularización que conduce a un mayor deterioro de la visión funcional. A pesar de la disponibilidad de tratamientos actuales, la retinopatía diabética sigue siendo la principal causa de pérdida de visión en adultos en edad laboral, entre 20 y 74 años. El tratamiento existente con agentes anti-VEGF, aunque ha demostrado ser efectivo, está limitado por vidas medias terapéuticas cortas, que luego requieren inyecciones intravítreas frecuentes durante la vida del paciente, lo que resulta en un mayor riesgo de eventos adversos asociados y una carga de tratamiento significativa. Debido a la carga del tratamiento, los pacientes a menudo no se adhieren estrictamente a los regímenes de tratamiento y experimentan resultados subóptimos y una disminución de la visión. RGX-314 se está desarrollando como un posible tratamiento único para la retinopatía diabética, que puede ofrecer ventajas sobre los tratamientos convencionales, como proporcionar potencialmente una mayor duración del efecto terapéutico e intervenir en una etapa más temprana de la enfermedad.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio de fase 2, aleatorizado y de escalada de dosis está diseñado para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de la terapia génica RGX-314 en sujetos con RD sin edema macular diabético afectado por el centro (CI-DME). Aproximadamente 100 participantes que cumplan con los criterios de inclusión/exclusión se inscribirán en una de las 5 cohortes. Los participantes serán aleatorizados en las Cohortes 1, 2, 4 y 5 para recibir RGX-314 o para ser observados, y los participantes inscritos en las Cohortes 3 recibirán RGX-314. La cohorte 1 evaluará la dosis 1 de RGX-314, las cohortes 2 y 3 evaluarán la dosis 2 de RGX-314, las cohortes 4 y 5 evaluarán la dosis 3 de RGX-314. Después de la administración de SCS RGX-314, los participantes de las cohortes 4 y 5 recibirán un régimen de esteroides posterior al procedimiento obligatorio por protocolo durante 7 semanas. A los participantes que se asignan al azar para ser observados en las cohortes 1, 2, 4 y 5 se les ofrecerá RGX-314 después de completar el estudio. La eficacia será el enfoque principal del estudio. Los participantes serán evaluados por la seguridad y tolerabilidad de RGX-314 a lo largo del estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

100

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85014
        • Reclutamiento
        • Retinal Research Institute, LLC
        • Investigador principal:
          • Phoenix Site PI
    • California
      • Bakersfield, California, Estados Unidos, 93309
        • Reclutamiento
        • California Retina Consultants
        • Investigador principal:
          • Bakersfield Site PI
      • Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90017
        • Reclutamiento
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
        • Investigador principal:
          • Beverly Hills Site PI
      • Campbell, California, Estados Unidos, 95008
        • Reclutamiento
        • Retinal Diagnostic Center
        • Investigador principal:
          • Campbell Site PI
      • Mountain View, California, Estados Unidos, 94040
        • Reclutamiento
        • Northern California Retina Vitreous Associates Medical Group, Inc.
        • Investigador principal:
          • Mountain View Site PI
      • Pasadena, California, Estados Unidos, 91107
        • Reclutamiento
        • California Eye Specialists Medical Group, Inc
        • Investigador principal:
          • Pasadena Site PI
      • Poway, California, Estados Unidos, 92064
        • Reclutamiento
        • Retinal Consultants San Diego
        • Investigador principal:
          • Poway Site PI
      • Santa Barbara, California, Estados Unidos, 93103
        • Reclutamiento
        • California Retina Consultants
        • Investigador principal:
          • Santa Barbara Site PI
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30909
        • Reclutamiento
        • Southeast Retina Center, PC
        • Investigador principal:
          • Augusta Site PI
    • Illinois
      • Oak Forest, Illinois, Estados Unidos, 60452
        • Reclutamiento
        • University Retina and Macula Associates, PC
        • Investigador principal:
          • Oak Forest Site PI
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Reclutamiento
        • Wilmer Eye Institute/Johns Hopkins University School of Medicine
        • Investigador principal:
          • Baltimore Site PI
      • Hagerstown, Maryland, Estados Unidos, 21740
        • Reclutamiento
        • Cumberland Valley Retina Consultants
        • Investigador principal:
          • Hagerstown Site PI
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Reclutamiento
        • Ophthalmic Consultants of Boston
        • Investigador principal:
          • Boston Site PI
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Estados Unidos, 89502
        • Reclutamiento
        • Sierra Eye Associates
        • Investigador principal:
          • Reno Site PI
    • New Jersey
      • Teaneck, New Jersey, Estados Unidos, 07666
        • Reclutamiento
        • NJ Retina
        • Investigador principal:
          • Teaneck Site PI
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87109
        • Reclutamiento
        • Vision Research Center Eye Associates of New Mexico
        • Investigador principal:
          • Albuquerque Site PI
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Reclutamiento
        • Duke University Eye Center
        • Investigador principal:
          • Durham Site PI
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Reclutamiento
        • Mid Atlantic Retina
        • Investigador principal:
          • Philadelphia Site PI
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Estados Unidos, 38138
        • Reclutamiento
        • Charles Retina Institute, P.C.
        • Investigador principal:
          • Germantown Site PI
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78750
        • Reclutamiento
        • Austin Clinical Research, LLC
        • Investigador principal:
          • Austin Site PI
      • The Woodlands, Texas, Estados Unidos, 77384
        • Reclutamiento
        • Retinal Consultants of Texas
        • Investigador principal:
          • Woodlands Site PI

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

25 años a 89 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes de 25 a 89 años de edad con diagnóstico de retinopatía diabética de retinopatía diabética no proliferativa (NPDR) y retinopatía diabética proliferativa (PDR) secundaria a diabetes mellitus tipo 1 o 2 para los cuales las inyecciones de PRP o anti-VEGF se pueden diferir de manera segura durante al menos 6 meses
  • Puntuación de letras del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS) de mejor agudeza visual corregida (BCVA) en el ojo del estudio de ≥69 letras (equivalente aproximado de Snellen de 20/40 o mejor)
  • El historial previo de CI-DME en el ojo del estudio es aceptable.
  • Debe estar dispuesto y ser capaz de proporcionar un consentimiento informado por escrito y firmado.

Criterio de exclusión:

  • Neovascularización en el ojo del estudio por una causa distinta a la RD.
  • Presencia de cualquier CI-DME activo.
  • Activo o antecedentes de desprendimiento de retina en el ojo del estudio.
  • Cualquier evidencia o historial documentado de PRP o láser retiniano en el ojo del estudio.
  • Pacientes que hayan tenido una vitrectomía previa.
  • Mujeres en edad fértil.

Nota: Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo de tratamiento RGX-314 (Dosis 1)
RGX-314 Dosis 1
Genético: RGX-314 Dosis 1
Vector AAV8 que contiene un transgén para anti-VEGF fab (Dosis 1)
Otros nombres:
  • Producto combinado
Experimental: Brazo de tratamiento RGX-314 (dosis 2)
RGX-314 Dosis 2
Genético: RGX-314 Dosis 2
Vector AAV8 que contiene un transgén para anti-VEGF fab (Dosis 2)
Otros nombres:
  • Producto combinado
Experimental: Brazo de tratamiento RGX-314 (dosis 3) y esteroide tópico
RGX-314 Dosis 3 y esteroide tópico
Genético: RGX-314 Dosis 3
Vector AAV8 que contiene un transgén para anti-VEGF fab (Dosis 3)
Otros nombres:
  • Producto combinado
Droga: Esteroide tópico
Esteroide tópico
Sin intervención: Brazo de control de observación
Control de observación

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar el efecto de RGX-314 en la RD mediante el Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS)-Escala de gravedad de la retinopatía diabética (-DRSS) en la semana 48
Periodo de tiempo: 48 semanas
Proporción de participantes que lograron una mejora de 2 pasos o más en la RD según la Escala de gravedad de la retinopatía diabética (-DRSS) del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS) en la semana 48 puntuados entre los niveles 10 y 85, donde los niveles más altos indican una mayor gravedad de la RD.
48 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar el efecto de RGX-314 en DR (ETDRS-DRSS) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 48 semanas
Proporción de participantes que lograron una mejora o un empeoramiento en DR por calificación ETDRS-DRSS hasta la semana 48
48 semanas
Para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de RGX-314
Periodo de tiempo: 48 semanas
Evaluar la incidencia de eventos adversos (EA) oculares y generales
48 semanas
Evaluar la necesidad de una intervención estándar de atención (SOC) adicional debido a complicaciones diabéticas que amenazan la visión ocular
Periodo de tiempo: 48 semanas
Proporción de participantes con complicaciones diabéticas oculares que amenazan la vista que requieren una intervención SOC adicional (anti-VEGF, fotocoagulación panrretiniana [PRP], láser, esteroides o intervención quirúrgica)
48 semanas
Evaluar las incidencias de inflamación ocular después de la administración de SCS RGX-314
Periodo de tiempo: 48 semanas
Proporción de participantes que experimentan inflamación ocular después de la administración de SCS RGX-314.
48 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Colaboradores

AbbVie

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de noviembre de 2020

Finalización primaria (Anticipado)

1 de mayo de 2024

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de octubre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de septiembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de septiembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

28 de septiembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de mayo de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de mayo de 2023

Última verificación

1 de mayo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RGX-314-2202

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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