RGX-314遺伝子治療は、糖尿病性網膜症（DR）の参加者のために脈絡膜上腔に投与され、中心部に関与する糖尿病性黄斑浮腫（CI-DME）はありません (ALTITUDE®)
2026年8月17日 更新者：AbbVie
センターが関与しない糖尿病性網膜症（DR）の参加者における単一の脈絡膜上腔（SCS）注射を介して送達されるRGX-314遺伝子治療の有効性、安全性、および忍容性を評価するための第2相、無作為化、用量漸増、観察対照研究-糖尿病性黄斑浮腫（CI-DME）（ALTITUDE）
RGX-314は、糖尿病の慢性的かつ進行性の合併症である糖尿病性網膜症の治療のための新規の潜在的な1回限りの遺伝子治療として開発されています。
糖尿病性網膜症 (DR) は、視力を脅かす疾患で、初期段階では網膜の神経細胞と血管の機能不全が特徴であり、その後、血管新生によって機能的な視力がさらに低下します。
現在の治療法が利用可能であるにもかかわらず、糖尿病性網膜症は、20 歳から 74 歳までの労働年齢の成人における失明の主な原因であり続けています。
抗 VEGF 剤による既存の治療は、効果的であることが示されていますが、治療の半減期が短く、患者の生涯にわたって頻繁に硝子体内注射を行う必要があるため、関連する有害事象のリスクが高くなり、治療負担が大きくなります。
治療の負担が大きいため、患者は多くの場合、治療計画を厳密に順守せず、次善の結果や視力の低下を経験します。
RGX-314は、糖尿病性網膜症の1回限りの治療薬として開発されており、治療効果の持続期間が長くなり、疾患の初期段階で介入できる可能性があるなど、従来の治療法よりも優れた利点をもたらす可能性があります。
調査の概要
状態
積極的、募集していない
詳細な説明
この第 2 相無作為化用量漸増試験は、中心部に関与する糖尿病性黄斑浮腫 (CI-DME) のない DR の被験者における RGX-314 遺伝子治療の有効性、安全性、忍容性を評価するように設計されています。
包含/除外基準を満たす約100人の参加者は、5つのコホートの1つに登録されます。
参加者はコホート 1、2、4、および 5 で無作為化され、RGX-314 を受け取るか観察されます。コホート 3 に登録された参加者は RGX-314 を受け取ります。
コホート 1 は RGX-314 用量 1 を評価し、コホート 2 および 3 は RGX-314 用量 2 を評価し、コホート 4 および 5 は RGX-314 用量 3 を評価します。プロトコルで義務付けられている術後ステロイドレジメンを7週間。
コホート 1、2、4、および 5 で観察されるように無作為化された参加者には、研究の完了後に RGX-314 が提供されます。
有効性が研究の主な焦点となります。
参加者は、研究を通じてRGX-314の安全性と忍容性について評価されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
139
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- Barnet Dulaney Perkins Eye Center
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85014
- Retinal Research Institute, LLC
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California
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Bakersfield、California、アメリカ、93309
- California Retina Consultants
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Beverly Hills、California、アメリカ、90017
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
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Campbell、California、アメリカ、95008
- Retinal Diagnostic Center
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Mountain View、California、アメリカ、94040
- Northern California Retina Vitreous Associates Medical Group, Inc.
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Pasadena、California、アメリカ、91107
- California Eye Specialists Medical Group, Inc
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Poway、California、アメリカ、92064
- Retinal Consultants San Diego
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Santa Barbara、California、アメリカ、93103
- California Retina Consultants
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Georgia
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Augusta、Georgia、アメリカ、30909
- Southeast Retina Center, PC
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Illinois
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Oak Forest、Illinois、アメリカ、60452
- University Retina and Macula Associates, PC
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Springfield、Illinois、アメリカ、62702
- Springfield Clinic
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Wilmer Eye Institute/Johns Hopkins University School of Medicine
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Hagerstown、Maryland、アメリカ、21740
- Cumberland Valley Retina Consultants
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
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Nevada
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Reno、Nevada、アメリカ、89502
- Sierra Eye Associates
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New Jersey
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Teaneck、New Jersey、アメリカ、07666
- NJ Retina
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New Mexico
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Albuquerque、New Mexico、アメリカ、87109
- Vision Research Center Eye Associates of New Mexico
-
-
North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Duke University Eye Center
-
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Mid Atlantic Retina
-
-
Tennessee
-
Germantown、Tennessee、アメリカ、38138
- Charles Retina Institute, P.C.
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Texas
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Abilene、Texas、アメリカ、79606
- Retina Research Institute of Texas, LLC
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Austin、Texas、アメリカ、78750
- Austin Clinical Research, LLC
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Burleson、Texas、アメリカ、76028
- Star Retina
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The Woodlands、Texas、アメリカ、77384
- Retinal Consultants of Texas
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-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
25年～89年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 非増殖性糖尿病性網膜症（NPDR）および増殖性糖尿病性網膜症（PDR）の糖尿病性網膜症と診断された25〜89歳の患者 PRPまたは抗VEGF注射を安全に延期できる1型または2型糖尿病に続発する 少なくとも6月
- -最高矯正視力（BCVA）早期治療糖尿病性網膜症研究（ETDRS）の研究眼における69文字以上の文字スコア（おおよそ20/40以上のスネレン相当）
- -研究眼におけるCI-DMEの既往歴は許容されます。
- -書面による署名入りのインフォームドコンセントを喜んで提供できる必要があります。
除外基準:
- -DR以外の原因による研究眼の血管新生。
- アクティブな CI-DME の存在。
- -研究眼における網膜剥離の活動性または病歴。
- -調査眼におけるPRPまたは網膜レーザーの証拠または記録された履歴。
- -以前に硝子体切除手術を受けた患者。
- 出産の可能性のある女性。
注: その他の包含/除外基準が適用されます
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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介入なし：パート1：観測制御アーム
観察制御
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実験的：パート1：ABBV-RGX-314治療アーム（用量1）
ABBV-RGX-314用量1
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抗VEGFファブのための導入遺伝子を含むAAV8ベクター（用量1）
他の名前：
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実験的：パート1：ABBV-RGX-314治療群（用量2）
ABBV-RGX-314用量2
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抗Vegfファブのための導入遺伝子を含むAAV8ベクター（用量2）
他の名前：
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実験的：パート1：ABBV-RGX-314治療アーム（用量3）および局所ステロイド
ABBV-RGX-314用量3および局所ステロイド
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局所ステロイド
抗Vegfファブのための導入遺伝子を含むAAV8ベクター（用量3）
他の名前：
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実験的：パート2：ABBV-RGX-314治療アーム（用量4）および局所ステロイド
ABBV-RGX-314用量4および局所ステロイド
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局所ステロイド
抗Vegf Fabの導入遺伝子を含むAAV8ベクター（用量4）
他の名前：
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アクティブコンパレータ：パート2：afliberceptコントロール
コントロール治療アーム
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Aflibercept
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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パート1：48週目の4つのワイドフィールドデジタルステレオスコピック基底写真でETDRS-DRSSごとに、研究眼のDRの2段階以上の改善を達成した参加者の割合
時間枠：48週目
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48週目のETDRS DRSSによるDRに対するABBV-RGX-314の効果を評価します。
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48週目
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パート2：54週目の研究眼のベスト修正視力（BCVA）のベースラインからの平均変化。
時間枠：54週目
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54週目のBCVAに対するABBV-RGX-314の効果を評価します。
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54週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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パート1：4つのワイドフィールドデジタルステレオスコピック基底写真でETDRS DRSSごとに、研究眼のDRの改善を達成している参加者の割合。
時間枠：4週目、12週目、24週目、36週目
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時間の経過とともにDR（ETDRS-DRSS）に対するABBV-RGX-314の効果を評価します。
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4週目、12週目、24週目、36週目
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パート1：4ワイドフィールドデジタルステレオスピック眼底写真でETDRS DRSSごとに、研究眼のDRの0ステップ（変更なし）またはより大きな改善を達成した参加者の割合。
時間枠：4週目、12週目、24週目、36週目、48週目
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時間の経過とともにDR（ETDRS-DRSS）に対するABBV-RGX-314の効果を評価します。
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4週目、12週目、24週目、36週目、48週目
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パート1：4つのワイドフィールドデジタルステレオスコピック眼底写真のETDRS-DRSSごとに、研究眼のDRが悪化している参加者の割合。
時間枠：4週目、12週目、24週目、36週目、48週目
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時間の経過とともにDR（ETDRS-DRSS）に対するABBV-RGX-314の効果を評価します。
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4週目、12週目、24週目、36週目、48週目
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パート1：ベースラインのNPDRおよびPDRサブグループの参加者の割合は、4ワイドフィールドデジタルステレオスピック眼底写真でETDRS-DRSSごとに研究眼のDRの改善または悪化を達成します。
時間枠：4週目、12週目、24週目、36週目、48週目
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時間の経過とともにDR（ETDRS-DRSS）に対するABBV-RGX-314の効果を評価します。
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4週目、12週目、24週目、36週目、48週目
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パート1：ベースラインでの研究眼の増殖性糖尿病性網膜症（PDR）として等級付けされた参加者の割合は、研究眼の非栄養糖尿病性網膜症（NPDR）への回帰を達成します。
時間枠：24週目、36週目、48週目
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時間の経過とともにDR（ETDRS-DRSS）に対するABBV-RGX-314の効果を評価します。
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24週目、36週目、48週目
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パート1：4-Widefield Digital Stereoscopic Fundus PhotographyのETDRS-DRSSごとに、研究眼のDRの0ステップ（変更なし）またはより大きな改善を達成した参加者の割合
時間枠：54週目、62週目、74週目（クロスオーバー（CO）参加者）
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時間の経過とともにDR（ETDRS-DRSS）に対するABBV-RGX-314の効果を評価します。
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54週目、62週目、74週目（クロスオーバー（CO）参加者）
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パート1：4つのワイドフィールドデジタルステレオスコピック眼底写真のETDRS-DRSSごとに、研究眼のDRが悪化している参加者の割合。
時間枠：54週目、62週目、74週目（クロスオーバー参加者）
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時間の経過とともにDR（ETDRS-DRSS）に対するABBV-RGX-314の効果を評価します。
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54週目、62週目、74週目（クロスオーバー参加者）
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パート1：ETDRS-DRSSの研究眼のベースラインからの平均変化は、第12週、24週目、36週、および（48週目、および（CO参加者）の54週目、62週目、74週目の48週目から変化します。
時間枠：ベースラインから12週目、24週目、36週目、48週目。 54週目から54週目、62週目、74週目（クロスオーバー参加者）
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時間の経過とともにDR（ETDRS-DRSS）に対するABBV-RGX-314の効果を評価します。
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ベースラインから12週目、24週目、36週目、48週目。 54週目から54週目、62週目、74週目（クロスオーバー参加者）
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パート1：全体および眼の発生
時間枠：48週目まで。そして74週目まで（クロスオーバー参加者）
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ABBV-RGX-314の安全性と忍容性を評価します
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48週目まで。そして74週目まで（クロスオーバー参加者）
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パート1：血清、尿、裂傷のベクター排出分析
時間枠：48週目まで。そして74週目まで（クロスオーバー参加者）
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ABBV-RGX-314の安全性と忍容性を評価します
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48週目まで。そして74週目まで（クロスオーバー参加者）
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パート1：上脈腔外空間（SCS）ABBV-RGX-314投与後の研究眼で眼炎症を経験する参加者の割合。
時間枠：48週目まで。そして74週目まで（クロスオーバー参加者）
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SCS ABBV-RGX-314投与後の眼炎症の発生を評価する。
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48週目まで。そして74週目まで（クロスオーバー参加者）
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パート1：眼の糖尿病合併症のために研究の目に追加の介入を必要とする参加者の割合
時間枠：48週目または74週目まで（クロスオーバー参加者）
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眼の糖尿病合併症による追加の標準ケア（SOC）介入の必要性を評価する
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48週目または74週目まで（クロスオーバー参加者）
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パート1：視力の視力の開発までの視力の脅威に基づいて、視力を脅かす眼の糖尿病合併症を脅かす参加者の割合
時間枠：1日目から48日。 50週目から74週目（クロスオーバー参加者）
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眼の糖尿病合併症による追加の標準ケア（SOC）介入の必要性を評価する
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1日目から48日。 50週目から74週目（クロスオーバー参加者）
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パート1：受け取った治療数と介入から最初の治療までの期間に基づいて、SOCごとの治療を必要とする研究眼に眼糖尿病合併症を発症する参加者の割合
時間枠：1日目から48日。 50週目から74週目（クロスオーバー参加者）
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眼の糖尿病合併症による追加の標準ケア（SOC）介入の必要性を評価する
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1日目から48日。 50週目から74週目（クロスオーバー参加者）
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パート1：研究介入から最初の治療までの期間と1つ以上の治療を必要とする参加者の割合に基づいて、SOCごとの治療を必要とする研究眼に眼糖尿病合併症を発症する参加者の割合
時間枠：1日目から48日。または50週目から74週目（クロスオーバー参加者）
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眼の糖尿病合併症による追加の標準ケア（SOC）介入の必要性を評価する
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1日目から48日。または50週目から74週目（クロスオーバー参加者）
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パート1：研究介入から外科的介入までの期間に基づいて、SOCごとに外科的介入を必要とする研究眼に眼糖尿病合併症を発症する参加者の割合
時間枠：1日目から48日。または50週目から74週目（クロスオーバー参加者）
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眼の糖尿病合併症による追加の標準ケア（SOC）介入の必要性を評価する
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1日目から48日。または50週目から74週目（クロスオーバー参加者）
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パート1：評価された時点での水性ABBV-RGX-314 TP濃度
時間枠：48週目または74週目まで（クロスオーバー参加者）
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水性ABBV-RGX-314 TP濃度を測定します
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48週目または74週目まで（クロスオーバー参加者）
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パート1：評価された時点での血清ABBVV-RGX-314 TP濃度
時間枠：48週目または74週目まで（クロスオーバー参加者）
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血清ABBV-RGX-314 TP濃度を測定します
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48週目または74週目まで（クロスオーバー参加者）
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パート2：時間の経過に伴う研究の目のBCVAのベースラインからの平均変化
時間枠：54週目まで
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時間の経過とともにBCVAに対するABBV-RGX-314の効果を評価する
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54週目まで
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パート2：時間の経過とともに研究の目でBCVAが改善した参加者の割合
時間枠：54週目まで
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時間の経過とともにBCVAに対するABBV-RGX-314の効果を評価する
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54週目まで
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パート2：4つのワイドフィールドデジタルステレオスコピック眼底写真のETDRS-DRSSごとに、研究眼のDRが悪化している参加者の割合
時間枠：14週目、30週目、38週目、54週目
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時間の経過とともにDR（ETDRS-DRSS）に対するABBV-RGX-314の効果を評価する
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14週目、30週目、38週目、54週目
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パート2：4つのワイドフィールドデジタルステレオスコピック眼底写真で、ETDRS-DRSSごとに研究眼のDRの改善を達成している参加者の割合
時間枠：14週目、30週目、38週目、54週目
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時間の経過とともにDR（ETDRS-DRSS）に対するABBV-RGX-314の効果を評価する
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14週目、30週目、38週目、54週目
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パート2：4つのワイドフィールドデジタルステレオスピック眼底写真でETDRS-DRSSごとに、研究眼のDRの0ステップ（変更なし）または大幅な改善を達成した参加者の割合
時間枠：66週目と82週目（クロスオーバー参加者）
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時間の経過とともにDR（ETDRS-DRSS）に対するABBV-RGX-314の効果を評価する
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66週目と82週目（クロスオーバー参加者）
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パート2：4-Widefield Digital Stereoscopic Fundus PhotographyのETDRS-DRSSごとに、研究眼のDRが悪化している参加者の割合
時間枠：66週目と82週目（クロスオーバー参加者）
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時間の経過とともにDR（ETDRS-DRSS）に対するABBV-RGX-314の効果を評価する
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66週目と82週目（クロスオーバー参加者）
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パート2：ETDRS-DRSSの22週目、38週目、54週目の重大度ステップの研究眼のベースラインからの平均変化、および（CO参加者）は、74週目と82週目の56週目から変化します
時間枠：ベースラインから22週目、38週目、54週目。 56週目から74週目と82週（クロスオーバー参加者）
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時間の経過とともにDR（ETDRS-DRSS）に対するABBV-RGX-314の効果を評価する
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ベースラインから22週目、38週目、54週目。 56週目から74週目と82週（クロスオーバー参加者）
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パート2：調査目にCI-DMEがない参加者の割合
時間枠：54週目
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54週目のCSTに対するABBV-RGX-314の効果を評価します（SD-OCT測定によって決定）。
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54週目
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パート2：全体および眼のAEの発生
時間枠：54週目または82週目まで（クロスオーバー参加者）
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ABBV-RGX-314の安全性と忍容性を評価します
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54週目または82週目まで（クロスオーバー参加者）
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パート2：血清、尿、裂傷のベクター排出分析
時間枠：54週目または82週目まで（クロスオーバー参加者）
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ABBV-RGX-314の安全性と忍容性を評価します
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54週目または82週目まで（クロスオーバー参加者）
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パート2：SCS ABBV-RGX-314投与後の研究眼で眼炎症を経験する参加者の割合
時間枠：54週目または82週目まで（クロスオーバー参加者）
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SCS ABBV-RGX-314投与後の眼炎症の発生を評価する
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54週目または82週目まで（クロスオーバー参加者）
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パート2：54週目および（CO参加者）第82週目の眼糖尿病合併症のために研究の目に追加の介入を必要とする参加者の割合
時間枠：54週目または82週目まで（クロスオーバー参加者）
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眼糖尿病の合併症による追加のSOC介入の必要性を評価する
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54週目または82週目まで（クロスオーバー参加者）
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パート2：視力を脅かす眼条件の発達までの期間に基づいて、研究眼の視力を脅かす視力を脅かす参加者の割合
時間枠：54日目から54日。 56週目から82週目（クロスオーバー参加者）
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眼糖尿病の合併症による追加のSOC介入の必要性を評価する
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54日目から54日。 56週目から82週目（クロスオーバー参加者）
|
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パート2：研究介入から最初の治療までの治療数とSOCごとの最初の治療までの期間に基づいて、SOCごとに治療を必要とする研究眼に眼糖尿病合併症を発症する参加者の割合
時間枠：54日目から54日。 56週目から82週目（クロスオーバー参加者）
|
眼糖尿病の合併症による追加のSOC介入の必要性を評価する
|
54日目から54日。 56週目から82週目（クロスオーバー参加者）
|
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パート2：研究介入から最初の治療までの期間と1つ以上の治療を必要とする参加者の割合に基づいて、SOCごとの治療を必要とする研究眼に眼糖尿病合併症を発症する参加者の割合
時間枠：54日目から54日。 56週目から82週目（クロスオーバー参加者）
|
眼糖尿病の合併症による追加のSOC介入の必要性を評価する
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54日目から54日。 56週目から82週目（クロスオーバー参加者）
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パート2：SOCごとの外科的介入を必要とする研究の目で眼糖尿病合併症を発症する参加者の割合
時間枠：54日目から54日。 56週目から82週目（クロスオーバー参加者）
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眼糖尿病の合併症による追加のSOC介入の必要性を評価する
|
54日目から54日。 56週目から82週目（クロスオーバー参加者）
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パート2：30週目と54週目のSD OCTの調査目でのCSTのベースラインからの平均変化
時間枠：30週目と54週目
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すべてのABBV-RGX-314治療を受けた参加者でSD-OCTを使用して評価された解剖学的結果に対するABBV-RGX-314の効果を評価するために
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30週目と54週目
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パート2：82週目のSD OCTの調査目でCSTの54週目からの平均変化（クロスオーバー参加者）
時間枠：82週目
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すべてのABBV-RGX-314治療を受けた参加者でSD-OCTを使用して評価された解剖学的結果に対するABBV-RGX-314の効果を評価するために
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82週目
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パート2：30週目と54週目のSD-OCTの調査目でCSTの減少を達成した参加者の割合
時間枠：30週目と54週目
|
すべてのABBV-RGX-314治療を受けた参加者でSD-OCTを使用して評価された解剖学的結果に対するABBV-RGX-314の効果を評価するために
|
30週目と54週目
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パート2：評価された時点での水性ABBV-RGX-314 TP濃度
時間枠：54週目または82週目まで（クロスオーバー参加者）
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水性ABBV-RGX-314 TP濃度を測定します
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54週目または82週目まで（クロスオーバー参加者）
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パート2：評価された時点での血清ABBVV-RGX-314 TP濃度
時間枠：54週目または82週目まで（クロスオーバー参加者）
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血清ABBV-RGX-314 TP濃度を測定します
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54週目または82週目まで（クロスオーバー参加者）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
協力者
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年11月20日
一次修了 (実際)
2026年6月18日
研究の完了 (推定)
2026年12月1日
試験登録日
最初に提出
2020年9月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年9月23日
最初の投稿 (実際)
2020年9月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月17日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。