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RGX-314遺伝子治療は、糖尿病性網膜症（DR）の参加者のために脈絡膜上腔に投与され、中心部に関与する糖尿病性黄斑浮腫（CI-DME）はありません (ALTITUDE)

2023年5月18日 更新者：AbbVie

センターが関与しない糖尿病性網膜症（DR）の参加者における単一の脈絡膜上腔（SCS）注射を介して送達されるRGX-314遺伝子治療の有効性、安全性、および忍容性を評価するための第2相、無作為化、用量漸増、観察対照研究-糖尿病性黄斑浮腫（CI-DME）（ALTITUDE）

RGX-314は、糖尿病の慢性的かつ進行性の合併症である糖尿病性網膜症の治療のための新規の潜在的な1回限りの遺伝子治療として開発されています。 糖尿病性網膜症 (DR) は、視力を脅かす疾患で、初期段階では網膜の神経細胞と血管の機能不全が特徴であり、その後、血管新生によって機能的な視力がさらに低下します。 現在の治療法が利用可能であるにもかかわらず、糖尿病性網膜症は、20 歳から 74 歳までの労働年齢の成人における失明の主な原因であり続けています。 抗 VEGF 剤による既存の治療は、効果的であることが示されていますが、治療の半減期が短く、患者の生涯にわたって頻繁に硝子体内注射を行う必要があるため、関連する有害事象のリスクが高くなり、治療負担が大きくなります。 治療の負担が大きいため、患者は多くの場合、治療計画を厳密に順守せず、次善の結果や視力の低下を経験します。 RGX-314は、糖尿病性網膜症の1回限りの治療薬として開発されており、治療効果の持続期間が長くなり、疾患の初期段階で介入できる可能性があるなど、従来の治療法よりも優れた利点をもたらす可能性があります。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

この第 2 相無作為化用量漸増試験は、中心部に関与する糖尿病性黄斑浮腫 (CI-DME) のない DR の被験者における RGX-314 遺伝子治療の有効性、安全性、忍容性を評価するように設計されています。 包含/除外基準を満たす約100人の参加者は、5つのコホートの1つに登録されます。 参加者はコホート 1、2、4、および 5 で無作為化され、RGX-314 を受け取るか観察されます。コホート 3 に登録された参加者は RGX-314 を受け取ります。 コホート 1 は RGX-314 用量 1 を評価し、コホート 2 および 3 は RGX-314 用量 2 を評価し、コホート 4 および 5 は RGX-314 用量 3 を評価します。プロトコルで義務付けられている術後ステロイドレジメンを7週間。 コホート 1、2、4、および 5 で観察されるように無作為化された参加者には、研究の完了後に RGX-314 が提供されます。 有効性が研究の主な焦点となります。 参加者は、研究を通じてRGX-314の安全性と忍容性について評価されます。

研究の種類

介入

入学 (予想される)

100

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85014
        • 募集
        • Retinal Research Institute, LLC
        • 主任研究者：
          • Phoenix Site PI
    • California
      • Bakersfield、California、アメリカ、93309
        • 募集
        • California Retina Consultants
        • 主任研究者：
          • Bakersfield Site PI
      • Beverly Hills、California、アメリカ、90017
        • 募集
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
        • 主任研究者：
          • Beverly Hills Site PI
      • Campbell、California、アメリカ、95008
        • 募集
        • Retinal Diagnostic Center
        • 主任研究者：
          • Campbell Site PI
      • Mountain View、California、アメリカ、94040
        • 募集
        • Northern California Retina Vitreous Associates Medical Group, Inc.
        • 主任研究者：
          • Mountain View Site PI
      • Pasadena、California、アメリカ、91107
        • 募集
        • California Eye Specialists Medical Group, Inc
        • 主任研究者：
          • Pasadena Site PI
      • Poway、California、アメリカ、92064
        • 募集
        • Retinal Consultants San Diego
        • 主任研究者：
          • Poway Site PI
      • Santa Barbara、California、アメリカ、93103
        • 募集
        • California Retina Consultants
        • 主任研究者：
          • Santa Barbara Site PI
    • Georgia
      • Augusta、Georgia、アメリカ、30909
        • 募集
        • Southeast Retina Center, PC
        • 主任研究者：
          • Augusta Site PI
    • Illinois
      • Oak Forest、Illinois、アメリカ、60452
        • 募集
        • University Retina and Macula Associates, PC
        • 主任研究者：
          • Oak Forest Site PI
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • 募集
        • Wilmer Eye Institute/Johns Hopkins University School of Medicine
        • 主任研究者：
          • Baltimore Site PI
      • Hagerstown、Maryland、アメリカ、21740
        • 募集
        • Cumberland Valley Retina Consultants
        • 主任研究者：
          • Hagerstown Site PI
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • 募集
        • Ophthalmic Consultants of Boston
        • 主任研究者：
          • Boston Site PI
    • Nevada
      • Reno、Nevada、アメリカ、89502
        • 募集
        • Sierra Eye Associates
        • 主任研究者：
          • Reno Site PI
    • New Jersey
      • Teaneck、New Jersey、アメリカ、07666
        • 募集
        • NJ Retina
        • 主任研究者：
          • Teaneck Site PI
    • New Mexico
      • Albuquerque、New Mexico、アメリカ、87109
        • 募集
        • Vision Research Center Eye Associates of New Mexico
        • 主任研究者：
          • Albuquerque Site PI
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • 募集
        • Duke University Eye Center
        • 主任研究者：
          • Durham Site PI
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • 募集
        • Mid Atlantic Retina
        • 主任研究者：
          • Philadelphia Site PI
    • Tennessee
      • Germantown、Tennessee、アメリカ、38138
        • 募集
        • Charles Retina Institute, P.C.
        • 主任研究者：
          • Germantown Site PI
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78750
        • 募集
        • Austin Clinical Research, LLC
        • 主任研究者：
          • Austin Site PI
      • The Woodlands、Texas、アメリカ、77384
        • 募集
        • Retinal Consultants of Texas
        • 主任研究者：
          • Woodlands Site PI

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

25年～89年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 非増殖性糖尿病性網膜症（NPDR）および増殖性糖尿病性網膜症（PDR）の糖尿病性網膜症と診断された25〜89歳の患者 PRPまたは抗VEGF注射を安全に延期できる1型または2型糖尿病に続発する 少なくとも6月
  • -最高矯正視力（BCVA）早期治療糖尿病性網膜症研究（ETDRS）の研究眼における69文字以上の文字スコア（おおよそ20/40以上のスネレン相当）
  • -研究眼におけるCI-DMEの既往歴は許容されます。
  • -書面による署名入りのインフォームドコンセントを喜んで提供できる必要があります。

除外基準:

  • -DR以外の原因による研究眼の血管新生。
  • アクティブな CI-DME の存在。
  • -研究眼における網膜剥離の活動性または病歴。
  • -調査眼におけるPRPまたは網膜レーザーの証拠または記録された履歴。
  • -以前に硝子体切除手術を受けた患者。
  • 出産の可能性のある女性。

注: その他の包含/除外基準が適用されます

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：独身

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：RGX-314 治療アーム (1 回分)
RGX-314 ドーズ 1
遺伝的：RGX-314 ドーズ 1
抗 VEGF fab のトランスジーンを含む AAV8 ベクター (Dose 1)
他の名前：
  • コンビネーション製品
実験的：RGX-314 治療アーム (2 回分)
RGX-314 ドーズ 2
遺伝的：RGX-314 ドーズ 2
抗 VEGF fab のトランスジーンを含む AAV8 ベクター (Dose 2)
他の名前：
  • コンビネーション製品
実験的：RGX-314 治療アーム (3 回投与) および局所ステロイド
RGX-314 用量 3 および局所ステロイド
遺伝的：RGX-314 ドーズ 3
抗 VEGF fab のトランスジーンを含む AAV8 ベクター (Dose 3)
他の名前：
  • コンビネーション製品
薬：局所ステロイド
局所ステロイド
介入なし：観測制御アーム
観測制御

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
RGX-314のDRに対する効果を早期治療糖尿病性網膜症研究（ETDRS）-糖尿病性網膜症重症度スケール（-DRSS）によって48週で評価する
時間枠：48週間
早期治療糖尿病性網膜症研究 (ETDRS) - 糖尿病性網膜症重症度スケール (-DRSS) により、第 48 週で DR の 2 段階以上の改善を達成した参加者の割合は、レベル 10 ～ 85 から採点され、レベルが高いほど DR 重症度が高いことを示します。
48週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
DR (ETDRS-DRSS) に対する RGX-314 の効果を経時的に評価するには
時間枠：48週間
48週までのETDRS-DRSSグレーディングごとのDRの改善または悪化を達成した参加者の割合
48週間
RGX-314の安全性と忍容性を評価する
時間枠：48週間
全体的および眼の有害事象 (AE) の発生率を評価する
48週間
眼の視力を脅かす糖尿病合併症による追加の標準治療（SOC）介入の必要性を評価する
時間枠：48週間
追加のSOC介入（抗VEGF、汎網膜光凝固（PRP）、レーザー、ステロイド、または外科的介入）を必要とする視力を脅かす眼の糖尿病合併症を有する参加者の割合
48週間
SCS RGX-314投与後の眼の炎症の発生率を評価する
時間枠：48週間
SCS RGX-314投与後に眼の炎症を経験した参加者の割合。
48週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

AbbVie

協力者

AbbVie

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年11月20日

一次修了 (予想される)

2024年5月1日

研究の完了 (予想される)

2024年10月1日

試験登録日

最初に提出

2020年9月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年9月23日

最初の投稿 (実際)

2020年9月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年5月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年5月18日

最終確認日

2023年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • RGX-314-2202

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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