Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A DUOC-01 intratekális beadása primer progresszív sclerosis multiplexben szenvedő felnőtteknél (DUOC for MS)

2024. január 25. frissítette: Joanne Kurtzberg, MD

Elsődleges progresszív szklerózis multiplexben (PPMS) szenvedő felnőttek humán köldökzsinórvérből származó sejtterápia (DUOC-01) intratekális adagolásának IA fázisú vizsgálata

Ez a tanulmány egy prospektív, 1a fázisú nyílt elrendezésű, egyközpontú vizsgálat. Felméri a DUOC-01 sejtek intratekális beadásának biztonságosságát primer progresszív szklerózis multiplexben (PPMS) szenvedő felnőtteknél. A DUOC-01 egy adományozott humán köldökzsinórvérsejtekből származó sejtpopuláció, és neurodegeneratív és demielinizáló betegségek kezelésére szolgál. Körülbelül 20 résztvevő lesz. A feltáró célok közé tartozik az SM értékelési pontszámainak változása, az agyi MRI-leletekben és a vér biomarkereinek változásai.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a tanulmány egy prospektív fázis 1a nyílt elrendezésű, egyközpontú vizsgálat. Úgy tervezték, hogy értékelje a DUOC-01 növekvő dózisainak intratekálisan történő beadásának biztonságosságát PPMS-ben szenvedő felnőtteknél. A DUOC-01 adományozott humán köldökzsinórvér mononukleáris sejtekből tágított sejtpopuláció. Immundepléciós és szelekciós vizsgálatok kimutatták, hogy a DUOC-01 sejtek CB CD14+ monocitákból származnak. A preklinikai rágcsálómodellek alapján ez a sejttermék jelöltnek tekinthető a sérülés által kiváltott központi idegrendszer (CNS) demyelinizációjának és az ideggyulladás modulációjának kezelésére.

Körülbelül 20 résztvevőt neveznek be. A DUOC-01-et a cerebrospinális folyadékba kell beadni (intratekális infúzió). Az első 3 alany 10 millió sejtből álló egyszeri adagot kap (1. kohorsz). A következő 3 alany egyetlen intratekális adag >10-25 millió sejtet kap (2. kohorsz), ha ennek a hozamnak az előállítása megbízható. Az utolsó 14 beteg egyetlen intratekális dózisban kap >25-50 millió sejtet (3. kohorsz), ha ennek a hozamnak az előállítása megbízható. Az alanyokat a beadást követően 12 hónapig követik.

A résztvevőket azonosítják, és átvizsgálják, hogy alkalmasak-e a vizsgálatra. HLA-tipizálást végeznek a résztvevőn, és amint az eredmények elérhetővé válnak, több > 4/6 egyező köldökzsinórvér-egységet (CBU) választanak ki a Carolinas Cord Blood Bank (CCBB), az FDA által engedélyezett nyilvános köldökzsinórvér-bankból a Duke Egyetemen. Durhamben, NC. A köldökzsinórvér egységek teljes körű donorszűrést és -vizsgálatot végeznek a banki előírások szerint.

A lefagyasztott CBU-t a Duke University Medical Center GMP-gyártó üzemébe szállítják a szokásos gyakorlat szerint. A DUOC-01 előállítása, tesztelése és kiadása 19-21 napot vesz igénybe. A tervezett beadást megelőző 14 napon belül az alanyok agyi MRI-vizsgálatot kapnak, és újra szűrik őket SM-felmérés alapján. Az alanyok nem kapnak infúziót DUOC-01 sejtekkel, ha már nem felelnek meg a felvételi kritériumoknak, vagy ha nem állnak rendelkezésre megfelelő DUOC-01 sejtek. Ha a DUOC-01 gyártása meghibásodik, egy második köldökzsinórvér-egységet használnak, ha rendelkezésre áll, az ismételt gyártáshoz.

A DUOC-01 beadását képzett klinikus végzi. Lumbálpunkciót (tű szúrása a hát alsó részébe, a gerincvelői folyadékba (CSF)) végeznek, és alapvonali CSF-mintákat vesznek. A DUOC-01 terméket a CSF-be fecskendezik (intratekálisan), és megfelelő monitorozást végeznek.

A beadást követően minden alany a kórházban marad 24 órás megfigyelésre. A beadás után 2 héttel az alanyok virtuális látogatáson vesznek részt, hogy értékeljék a nemkívánatos eseményeket. Az alanyok 3, 6 és 12 hónapos korukban utóellenőrző látogatásokat kapnak funkcionális értékeléssel, biomarker-mintavétellel és agyi MRI-vel.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

20

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Toborzás
        • Duke University Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Beth Shaz, MD
        • Alkutató:
          • Christopher Eckstein, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Alkutató:
          • Joanne Kurtzberg, MD
        • Alkutató:
          • Jessica Sun, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A férfi és női alanyoknak 18-65 évesnek kell lenniük
  2. Az elsődleges progresszív SM diagnózisa a 2017-ben felülvizsgált McDonald-kritériumok szerint (26)
  3. EDSS-pontszám a szűréskor 3,0-6,5, amelyet nem szereztek meg az elmúlt 6 hónapban
  4. Stabil kórállapot, amit az EDSS szignifikáns változása (1 pont vagy több) bizonyít az elmúlt 3 hónapban
  5. A betegeknek rendelkezniük kell az 5.3. pont szerint megfelelő, banki UCB-vel
  6. Képes írásos beleegyező nyilatkozatot kitölteni bármilyen vizsgálati értékelés előtt
  7. A fogamzóképes korú betegeknek hatékony fogamzásgátlást kell gyakorolniuk a vizsgálat során, és hajlandónak kell lenniük a DUOC-01 adagolását követően legalább 6 hónapig folytatni a fogamzásgátlást, hogy a vizsgáló véleménye szerint ne eshessenek teherbe a vizsgálat során.
  8. A nyomozók véleménye szerint a páciens jó jelölt a tárgyalásra
  9. A betegséget módosító terápiában részesülő alanyoknak a vizsgálatba való belépéskor folytatniuk kell ezeket a terápiákat, mint egyidejű kezelést a vizsgálat során, hogy minimalizálják a további változókat. Mindazonáltal ezekben a betegségmódosító terápiákban a klinikus belátása szerint változhatnak, ha ennek klinikai okai vannak, és ezt dokumentálni kell.

Kizárási kritériumok:

  • 1. Korábbi szerv-, szövet- vagy őssejt-transzplantáció vagy sejtterápia a vizsgálatba való belépéstől számított 3 éven belül 2. Progresszív neurológiai rendellenesség diagnosztizálása, kivéve az SM-et 3. Az immunrendszer aktív, krónikus betegsége az SM-től eltérő a vizsgáló nem tartja megfelelőnek a terápiát 5. Képtelenség agy MRI vizsgálatra vagy lumbálpunkcióra (azaz klausztrofóbia, kontrasztallergia, vérzési rendellenesség vagy véralvadásgátló kezelés) 6. Nem kezelhető görcsrohamok 7. Krónikus aspiráció 8. Vérzési rendellenesség 9. HIV-fertőzés bizonyítéka vagy HIV-pozitív szerológia 10. Kontrollálatlan bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzés a DUOC-01 beadását követő 2 héten belül, megfelelő kezelés alatti progresszió alapján 11. Bármely szervrendszer rosszindulatú daganata a kórelőzményben az elmúlt két évben, kivéve a bazálissejtes karcinómát vagy a bőr laphámsejtes karcinómáját, amelyet tiszta szélekkel vágtak ki. 12. Légzőszervi támogatás szükségessége 13. Terhes vagy szoptató, illetve teherbeesési szándék a vizsgálat során 14. Aktív egyidejű rosszindulatú daganat, vagy egyidejű sugárkezelésben, immunszuppresszív gyógyszeres kezelésben részesülnek az SM-től eltérő állapotokra vagy citotoxikus kemoterápiát kapnak 15. Öngyilkossági gondolatokkal rendelkező betegek az elmúlt 6 hónapban C-SSRS szűrésenként; az elmúlt 2 évben öngyilkos magatartást tanúsító betegek, kivéve a nem öngyilkos önkárosító magatartást 16. Rendellenes laborértékek:
  • Összes bilirubin > 2,0 mg/dl, hacsak nem Gilbert-szindróma miatt
  • AST vagy ALT > 5-szöröse az ULN-nek
  • WBC <2,0x103/μL
  • ALC <0,5 x 103/μL
  • Szérum kreatinin > 2x ULN
  • eGFR <60 mg/mmol
  • CD4-szám <200 sejt/mm3

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: DUOC-01
DUOC-01 és hidrokortizon intratekális infúziója. 1. kohorsz: 10 millió sejt 2. kohorsz: több mint 10-25 millió sejt 3. kohorsz: több mint 25-50 millió sejt
Biológiai: DUOC-01
A DUOC-01 donor humán köldökzsinórvér mononukleáris sejtekből tágított sejtpopuláció. A DUOC-01 sejtek CB CD14+ monocitákból származnak. A DUOC-01-et hidrokortizonnal együtt intratekális injekció formájában adják be.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az informatikai adminisztrációs nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: 2 héttel az infúzió után
A DUOC-01 infúzióhoz kapcsolódó nemkívánatos események teljes száma
2 héttel az infúzió után
A vizsgálati készítménynek tulajdonított nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: 1 év az infúzió után
A DUOC-01-hez kapcsolódó nemkívánatos események összesített összefoglalása
1 év az infúzió után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Joanne Kurtzberg, MD

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Beth Shaz, MD, Duke University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. január 24.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. augusztus 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. augusztus 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. június 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. június 21.

Első közzététel (Tényleges)

2021. június 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. január 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 25.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Pro00107012

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a DUOC-01

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in El Salvador

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel