Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

DUOC-01:n intratekaalinen anto aikuisille, joilla on primaarinen progressiivinen multippeliskleroosi (DUOC for MS)

torstai 25. tammikuuta 2024 päivittänyt: Joanne Kurtzberg, MD

Vaiheen IA koe ihmisen napanuoraverestä johdetun soluterapian (DUOC-01) intratekaalisesta antamisesta aikuisille, joilla on primaarinen progressiivinen multippeliskleroosi (PPMS)

Tämä tutkimus on prospektiivinen vaiheen 1a avoin yksikeskustutkimus. Se arvioi DUOC-01-solujen intratekaalisen annon turvallisuutta aikuisille, joilla on primaarinen progressiivinen multippeliskleroosi (PPMS). DUOC-01 on solupopulaatio, joka on laajennettu luovutetuista ihmisen napanuoran verisoluista ja on tarkoitettu neurodegeneratiivisten ja demyelinisoivien sairauksien hoitoon. Mukaan otetaan noin 20 osallistujaa. Tutkivia tavoitteita ovat muutokset MS-arviointipisteissä, muutokset aivojen MRI-löydöksissä ja muutokset veren biomarkkereissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on prospektiivinen vaihe 1a avoin, yhden keskuksen koe. Se on suunniteltu arvioimaan kasvavien DUOC-01-annosten intratekaalisen annon turvallisuutta aikuisille, joilla on PPMS. DUOC-01 on solupopulaatio, joka on laajennettu luovutetuista ihmisen napanuoraveren mononukleaarisista soluista. Immunodepletio- ja valintatutkimukset osoittivat, että DUOC-01-solut ovat peräisin CB CD14+ -monosyyteistä. Prekliinisten jyrsijämallien perusteella tätä solutuotetta pidetään ehdokkaana vamman aiheuttaman keskushermoston (CNS) demyelinaation hoitoon ja hermotulehduksen modulaatioon.

Mukaan otetaan noin 20 osallistujaa. DUOC-01 infusoidaan aivo-selkäydinnesteeseen (intratekaalinen infuusio). Ensimmäiset 3 koehenkilöä saavat yhden 10 miljoonan solun annoksen (kohortti 1). Seuraavat 3 koehenkilöä saavat yhden >10-25 miljoonan solun intratekaalisen annoksen (kohortti 2), jos tämän saannon valmistus on luotettavaa. Viimeiset 14 potilasta saavat yhden >25-50 miljoonan solun intratekaalisen annoksen (kohortti 3), jos tämän saannon valmistus on luotettavaa. Koehenkilöitä seurataan 12 kuukauden ajan antamisen jälkeen.

Osallistujat tunnistetaan ja seulotaan kelpoisuuden osalta tutkimukseen. Osallistujalle suoritetaan HLA-tyypitys, ja kun tulokset ovat saatavilla, useita > 4/6 vastaavaa napanuoraveriyksikköä (CBU) valitaan Carolinas Cord Blood Bankista (CCBB), FDA:n lisensoidusta julkisesta napanuoraveripankista Duken yliopistossa. Durhamissa, NC. Napanuoraveriyksiköissä on täydellinen luovuttajaseulonta ja -testaus pankkimääräysten mukaisesti.

Jäädytetty CBU siirretään Duke University Medical Centerin GMP-tuotantolaitokseen normaalin käytännön mukaisesti. DUOC-01:n tuotanto, testaus ja julkaisu kestää 19-21 päivää. 14 päivän sisällä ennen suunniteltua antoa koehenkilöt saavat lähtötilanteen aivojen MRI:n ja ne seulotaan uudelleen MS-arvioinneilla. Koehenkilöille ei infusoita DUOC-01-soluja, jos he eivät enää täytä sisällyttämiskriteerejä tai jos kelvollisia DUOC-01-soluja ei ole saatavilla. Jos DUOC-01:n valmistus epäonnistuu, toista napanuoraveriyksikköä, jos sellainen on, käytetään toistuvaan valmistukseen.

DUOC-01:n antamisen antaa koulutettu kliinikko. Lannepunktio (neulan työntäminen alaselkään aivo-selkäydinnesteeseen (CSF)) suoritetaan ja aivo-selkäydinnesteestä otetaan perusnäytteet. DUOC-01-tuote ruiskutetaan aivo-selkäydinnesteeseen (intratekaalisesti) ja asianmukainen seuranta suoritetaan.

Annon jälkeen kaikki tutkittavat jäävät sairaalaan 24 tunnin tarkkailua varten. Kaksi viikkoa annon jälkeen koehenkilöt osallistuvat virtuaalivierailulle arvioidakseen haittatapahtumia. Koehenkilöt saavat seurantakäyntejä toiminnallisen arvioinnin, biomarkkerinäytteiden ja aivojen MRI:n kanssa 3, 6 ja 12 kuukauden iässä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

20

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Rekrytointi
        • Duke University Medical Center
        • Päätutkija:
          • Beth Shaz, MD
        • Alatutkija:
          • Christopher Eckstein, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Alatutkija:
          • Joanne Kurtzberg, MD
        • Alatutkija:
          • Jessica Sun, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Miesten ja naisten tulee olla 18-65-vuotiaita
  2. Primaarisen etenevän MS-taudin diagnoosi vuoden 2017 tarkistettujen McDonald-kriteerien mukaan (26)
  3. EDSS-pisteet seulonnassa 3,0–6,5, joita ei ole saatu viimeisen 6 kuukauden aikana
  4. Stabiili sairaustila, josta käy ilmi, ettei EDSS:ssä ole merkittävää muutosta (1 piste tai enemmän) viimeisen 3 kuukauden aikana
  5. Potilailla on oltava sopivasti sovitettu, talletettu UCB kohdan 5.3 mukaisesti
  6. Pystyy täyttämään kirjallisen tietoisen suostumuksen ennen tutkimusarviointia
  7. Hedelmällisessä iässä olevien potilaiden on käytettävä tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana ja oltava valmiita jatkamaan ehkäisyä vähintään 6 kuukauden ajan DUOC-01-annoksen jälkeen, jotta he eivät tutkijan näkemyksen mukaan tule raskaaksi tutkimuksen aikana.
  8. Potilas on tutkijoiden mielestä hyvä ehdokas tutkimukseen
  9. Koehenkilöiden, jotka saavat sairautta modifioivia hoitoja tutkimukseen tullessa, on jatkettava näitä hoitoja samanaikaisena hoitona koko tutkimuksen ajan lisämuuttujien minimoimiseksi. Kuitenkin muutoksia näissä sairautta modifioivissa hoidoissa voi tapahtua kliinikon harkinnan mukaan, jos siihen on kliinisiä syitä, jotka dokumentoitaisiin.

Poissulkemiskriteerit:

  • 1. Aiempi elin-, kudos- tai kantasolusiirto tai soluhoito 3 vuoden sisällä tutkimukseen osallistumisesta 2. Etenevän neurologisen häiriön diagnoosi, muu kuin MS 3. Aktiivinen, krooninen immuunijärjestelmän sairaus, muu kuin MS 4. Mikä tahansa sairaus, joka tutkijan mielestä hoitoon soveltumaton 5. Kyvyttömyys tehdä aivojen MRI-kuvausta tai lannepunktio (eli klaustrofobia, varjoaineallergia, verenvuotohäiriö tai antikoagulaatiohoito) 6. Käsittämättömät kohtaukset 7. Krooninen aspiraatio 8. Verenvuotohäiriö 9. Todisteet HIV-infektiosta tai HIV-positiivisesta serologiasta 10. Hallitsematon bakteeri-, virus- tai sieni-infektio 2 viikon sisällä DUOC-01:n antamisesta, mikä määritellään asianmukaisen hoidon aikana tapahtuvan etenemisen perusteella 11. Minkä tahansa elinjärjestelmän pahanlaatuinen kasvain viimeisten kahden vuoden aikana, lukuun ottamatta tyvisolusyöpää tai ihon levyepiteelisyöpää, joka on leikattu selkeästi. 12. Hengitystuen tarve 13. Raskaana tai imetyksen aikana tai aikomus tulla raskaaksi tutkimuksen aikana 14. Aktiivinen samanaikainen pahanlaatuisuus tai saa samanaikaista sädehoitoa, immunosuppressiivisia lääkkeitä muihin tiloihin kuin MS-tautiin tai sytotoksista kemoterapiaa 15. Potilaat, joilla on itsemurha-ajatuksia viimeisten 6 kuukauden aikana per seulonta C-SSRS:llä; potilaat, joilla on ollut itsemurhakäyttäytyminen viimeisen 2 vuoden aikana, paitsi ei-itsemurhasta itsetuhoista käyttäytymistä 16. Epänormaalit laboratorioarvot:
  • Kokonaisbilirubiini > 2,0 mg/dl, ellei se johdu Gilbertin oireyhtymästä
  • AST tai ALT > 5 kertaa ULN
  • WBC <2,0 x 103/μl
  • ALC <0,5 x 103/μl
  • Seerumin kreatiniini > 2x ULN
  • eGFR <60 mg/mmol
  • CD4-määrä <200 solua/mm3

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: DUOC-01
DUOC-01:n ja hydrokortisonin intratekaalinen infuusio. Kohortti 1: 10 miljoonaa solua Kohortti 2: yli 10 - 25 miljoonaa solua Kohortti 3: yli 25 - 50 miljoonaa solua
Biologinen: DUOC-01
DUOC-01 on solupopulaatio, joka on kasvatettu luovuttajan ihmisen napanuoraveren mononukleaarisista soluista. DUOC-01-solut ovat peräisin CB CD14+ -monosyyteistä. DUOC-01 annetaan yhdessä hydrokortisonin kanssa intratekaalisella injektiolla.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
IT-hallinnon haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 2 viikkoa infuusion jälkeen
DUOC-01-infuusioon liittyvien haittatapahtumien kokonaismäärä
2 viikkoa infuusion jälkeen
Tutkimustuotteesta johtuvien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 1 vuosi infuusion jälkeen
Kumulatiivinen yhteenveto DUOC-01:een liittyvistä haittatapahtumista
1 vuosi infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Joanne Kurtzberg, MD

Tutkijat

  • Päätutkija: Beth Shaz, MD, Duke University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 24. tammikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 30. elokuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 30. elokuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 21. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 21. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 29. kesäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 29. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 25. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Pro00107012

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset DUOC-01

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Togo

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa