- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT06304103
Az AND017 hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata myelodysplasiás szindrómában szenvedő betegeknél
2024. március 13. frissítette: Kind Pharmaceuticals LLC
Az AND017 hatékonysági és biztonsági tanulmánya az alacsonyabb kockázatú mielodiszpláziás szindrómák (MDS) miatti vérszegénység kezelésére
Ez egy 2. fázisú, többközpontú, randomizált, nyitott vizsgálat a luspatercept (ACE-536) hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére az alacsonyabb kockázatú myelodysplasiás szindrómák (MDS) miatti vérszegénység kezelésére olyan betegeknél, akik vörösvérsejt- VVT) nem transzfúziófüggő (NTD) és alacsony transzfúziós teher (LTB).
A tanulmány áttekintése
Állapot
Még nincs toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
63
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Yusha Zhu, MD, PhD
- Telefonszám: 6467252552
- E-mail: yushazhu@kindpharmaceutical.com
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Primer myelodysplasiás szindrómát diagnosztizáltak nagyon alacsony, alacsony vagy közepes kockázatú PISS-R besorolással, és a csontvelői primitív sejtszám < 5%, ennek a minősítésnek az időkeretének legalább 12 héttel az első adag beadása előtt kell lennie.
- Nem 5q(del)-asszociált myelodysplasiás szindróma.
- Két nem transzfundált hemoglobin ≥ 6,0 g/dl és < 10,0 g/dl, átlagban a szűrési időszak alatt, legalább egy hét különbséggel, és a két Hb közötti különbség nem haladja meg az 1,3 g/dl-t.
- Nem transzfundált alanyok (NTD kohorsz): a randomizációt megelőző 16 hétben nem volt vörösvérsejt-transzfúzió, vagy alacsony transzfúziós terhelésű alanyok, akik 3-7 pRBC-egységet kaptak a randomizálást megelőző 16 hét során, és legalább két különböző időpontban ( LTB-1 kohorsz) vagy 1-2 pRBC egységet a randomizációt megelőző 16 hét során egy időpontban (LTB-2 kohorsz) (kivéve az egyéb társbetegségek, például vérveszteség, műtét stb. kezelésére szolgáló transzfúziót). );
- Kiindulási EPO-szint ≤ 500 mU/ml
- A vérlemezkék száma ≥ 30 000 /mm3 és az abszolút neutrofilszám ≥ 800/mm3
Megfelelő májműködés:
- Az összbilirubin a normálérték felső határának kétszerese (ULN) (Gilbert-szindrómás, azaz nem konjugált hiperbilirubinémiában szenvedő alanyok összbilirubinszintje a normálérték felső határának 3-szorosa)
- Aszpartát-aminotranszferáz (AST) <3 x ULN
- Alanin aminotranszferáz (ALT) <3 × ULN
Kizárási kritériumok:
- Másodlagos mielodiszpláziás szindrómát vagy egyidejű vérszegénységet diagnosztizáltak, amely nem az elsődleges mielodiszpláziás szindrómától származik.
- Jelentős myelofibrosis (fibrózis ≥ 2+).
- Tervezett tisztító kemoterápia vagy teljes agyi gerincvelő radioterápia a vizsgálati időszak alatt.
- Az MDS IPSS-R korábbi diagnózisa magas vagy nagyon magas kockázattal.
- Előzetes vagy tervezett hematopoietikus őssejt-transzplantáció a vizsgálati időszakban.
- granulocita kolónia-stimuláló faktor (G-CSF) vagy thrombopoietin vagy thrombopoietin receptor agonista terápiában részesült az első adagot megelőző 8 héten belül;
- Antitimocita globulinnal, azacitidinnel, decitabinnal, ciklosporinnal, talidomiddal vagy lenalidomiddal végzett kezelés az első adagot megelőző 12 héten belül.
- Aktív fertőzés vagy gyulladásos betegség jelenléte, amely szisztémás fertőzésellenes terápiát igényel, beleértve a gyulladásos tünetekkel járó egyidejű autoimmun betegséget (pl. generalizált bőrpír, spondylitis ankylopoetica, rheumatoid arthritis, psoriaticus ízületi gyulladás, száraz szindróma, cöliákia stb.)
- Egyidejű kezelést igénylő retina neovaszkularizáció (diabetikus proliferatív retinopátia, időskori exudatív makuladegeneráció, retinavéna elzáródás, makula ödéma stb.)
- Orális gyógyszerek szedésének képtelensége, gastrectomia, egyidejű gastroparesis vagy egyéb olyan állapotok, amelyek befolyásolhatják a gyomor-bélrendszeri gyógyszerek felszívódását (kivéve a gyomorpolipokat vagy a vastagbél polypectomiát)
- Klinikailag jelentős vérzés (beleértve a vérzés kezelésére szükséges transzfúziókat vagy a hemoglobinszint ≥ 2 g/dl-es csökkenését eredményező vérzést) az első adag beadását megelőző 4 héten belül, vagy olyan konstitucionális vagy vérzési kockázat, amelyet orvosilag vagy sebészetileg nem korrigáltak.
- Nem kontrollált magas vérnyomás (az azonosítható diasztolés vérnyomásértékek több mint egyharmada ≥ 100 Hgmm és/vagy szisztolés vérnyomás ≥ 160 Hgmm a szűrővizsgálatot megelőző 16 hétben, beleértve a szűrővizsgálatot is)
- Komorbid szívelégtelenség (New York Heart Association [NYHA] III. osztály vagy magasabb)
- Jelentős májbetegség vagy aktív májbetegség kórtörténete a szűrővizsgálat során
- Bármilyen más hipoxiát kiváltó faktor-prolil-hidroxiláz gátlóval (HIF-PHI) kezelték az első adagot megelőző 8 hétben
- Az első adag beadását megelőző 8 héten belül eritropoetikus ESA-val kezelték
- androgén anabolikus szteroiddal, tesztoszteron enantáttal vagy methandrosztenolonnal kezelték az első adagot megelőző 8 héten belül
- Az első adag beadását megelőző 8 héten belül vaskelátképzővel kezelték
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Kísérleti: AND017 kapszula 12 mg
|
Adja be az AND017-et naponta egyszer (QD)
|
Kísérleti: AND017 kapszula 4 mg
|
Adja be az AND017-et naponta egyszer (QD)
|
Kísérleti: AND017 kapszula 30 mg
|
Adja be az AND017-et naponta egyszer (QD)
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
A HI-E/RBC-TI-re reagáló alanyok százalékos aránya
Időkeret: Az alaphelyzettől egészen a 25. hétig
|
|
Az alaphelyzettől egészen a 25. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
A nem transzfundált Hb átlagos szintje és változása a kiindulási értékhez képest a kezelés első 8 hetében
Időkeret: Alapállapot, 3., 5., 7. és 9. hét
|
A nem transzfundált Hb átlagos szintje és változása a kiindulási értékhez képest a kezelés első 8 hetében
|
Alapállapot, 3., 5., 7. és 9. hét
|
Átlagos szint és változás a kiindulási értékhez képest a nem transzfundált Hb-ben minden vizit alkalmával a kezelési időszak alatt és
Időkeret: Alapállapot, 3., 5., 7., 9., 11., 13., 15., 17., 19., 21., 23. és 25. hét
|
Átlagos szint és változás a kiindulási értékhez képest a nem transzfundált Hb-ben minden vizit alkalmával a kezelési időszak alatt és
|
Alapállapot, 3., 5., 7., 9., 11., 13., 15., 17., 19., 21., 23. és 25. hét
|
Azon vizitek százalékos aránya, amelyek során a transzfúzió nélküli Hb ebben a tartományban maradt, miután a kezelési időszak során két egymást követő ≥1,5 g/dl-es, illetve ≥1,0 g/dl-es növekedést értek el a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Alapállapot, 3., 5., 7., 9., 11., 13., 15., 17., 19., 21., 23. és 25. hét
|
Azon vizitek százalékos aránya, amelyek során a transzfúzió nélküli Hb ebben a tartományban maradt, miután a kezelési időszak során két egymást követő ≥1,5 g/dl-es, illetve ≥1,0 g/dl-es növekedést értek el a kiindulási értékhez képest
|
Alapállapot, 3., 5., 7., 9., 11., 13., 15., 17., 19., 21., 23. és 25. hét
|
Átlagosan szükséges idő a nem transzfundált Hb két egymást követő, ≥1,5 g/dl-rel, illetve ≥1,0 g/dl-rel történő növelése után a kezelési időszak alatt.
Időkeret: Alapállapot, 3., 5., 7., 9., 11., 13., 15., 17., 19., 21., 23. és 25. hét
|
Átlagosan szükséges idő a nem transzfundált Hb két egymást követő, ≥1,5 g/dl-rel, illetve ≥1,0 g/dl-rel történő növelése után a kezelési időszak alatt.
|
Alapállapot, 3., 5., 7., 9., 11., 13., 15., 17., 19., 21., 23. és 25. hét
|
Az átlagos transzfúziós egységek változásaira a kezelési időszak során a kiindulási értékhez képest (átlagos transzfúziós egységek az első adag előtt 16 héttel)
Időkeret: Alapállapot, 3., 5., 7., 9., 11., 13., 15., 17., 19., 21., 23. és 25. hét
|
Az átlagos transzfúziós egységek változásaira a kezelési időszak során a kiindulási értékhez képest (átlagos transzfúziós egységek az első adag előtt 16 héttel)
|
Alapállapot, 3., 5., 7., 9., 11., 13., 15., 17., 19., 21., 23. és 25. hét
|
Az LTB kohorszok esetében az első transzfúziós függetlenség eléréséhez szükséges átlagos idő a kezelési időszak során
Időkeret: Alapállapot, 3., 5., 7., 9., 11., 13., 15., 17., 19., 21., 23. és 25. hét
|
Az LTB kohorszok esetében az első transzfúziós függetlenség eléréséhez szükséges átlagos idő a kezelési időszak során
|
Alapállapot, 3., 5., 7., 9., 11., 13., 15., 17., 19., 21., 23. és 25. hét
|
A retikulocitaszám szintje minden látogatáskor, és az alapértékhez képest változik
Időkeret: Alapállapot, 3., 5., 7., 9., 11., 13., 15., 17., 19., 21., 23. és 25. hét
|
A retikulocitaszám szintje minden látogatáskor, és az alapértékhez képest változik
|
Alapállapot, 3., 5., 7., 9., 11., 13., 15., 17., 19., 21., 23. és 25. hét
|
A hematokrit szintje minden vizit alkalmával, és az alapértékhez képest változik
Időkeret: Alapállapot, 3., 5., 7., 9., 11., 13., 15., 17., 19., 21., 23. és 25. hét
|
A hematokrit szintje minden vizit alkalmával, és az alapértékhez képest változik
|
Alapállapot, 3., 5., 7., 9., 11., 13., 15., 17., 19., 21., 23. és 25. hét
|
Az átlagos corpuscularis térfogat szintjei minden vizit alkalmával és változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Alapállapot, 3., 5., 7., 9., 11., 13., 15., 17., 19., 21., 23. és 25. hét
|
Az átlagos corpuscularis térfogat szintjei minden vizit alkalmával és változása a kiindulási értékhez képest
|
Alapállapot, 3., 5., 7., 9., 11., 13., 15., 17., 19., 21., 23. és 25. hét
|
Az átlagos corpuscularis hemoglobin szintje minden vizit alkalmával és változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Alapállapot, 3., 5., 7., 9., 11., 13., 15., 17., 19., 21., 23. és 25. hét
|
Az átlagos corpuscularis hemoglobin szintje minden vizit alkalmával és változása a kiindulási értékhez képest
|
Alapállapot, 3., 5., 7., 9., 11., 13., 15., 17., 19., 21., 23. és 25. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Yusha Zhu, MD, PhD, Kind Pharmaceuticals LLC
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
2024. december 1.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. december 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. május 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. március 22.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 4.
Első közzététel (Tényleges)
2024. március 12.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. március 15.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 13.
Utolsó ellenőrzés
2024. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AND017-MDS-206
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Mielodiszpláziás szindrómák
-
Jasper Therapeutics, Inc.ToborzásMYELODYSPLASTIC SYNDROME; MDS | AKUT MYELOID LEUKÉMIA; AMLEgyesült Államok
Klinikai vizsgálatok a ÉS017
-
Kind Pharmaceuticals LLCMég nincs toborzás
-
Kind Pharmaceuticals LLCBefejezve
-
Kind Pharmaceuticals LLCAktív, nem toborzóVesevérszegénységEgyesült Államok