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(-)- Distrofia muscolare epicatechina Becker

22 novembre 2021 aggiornato da: Craig McDonald, MD

UCD0115B: uno studio di estensione in aperto sull'epicatechina purificata per migliorare la funzione mitocondriale, la forza e la risposta all'esercizio del muscolo scheletrico nella distrofia muscolare di Becker

Questa è un'estensione in aperto di 48 settimane del nostro studio proof-of-concept iniziale (UCD0113) in pazienti con distrofia muscolare di Becker che hanno partecipato allo studio precedente. Questo studio a centro singolo arruolerà fino a 10 adulti che riceveranno l'estratto nutrizionale purificato (-)-epicatechina 100 mg/giorno per via orale per 8 settimane. Dopo le visite di screening, i partecipanti verranno arruolati nello studio se soddisfano tutti i criteri di inclusione. Saranno valutati allo screening, al basale e alle settimane 4, 8, 12, 24, 16 e 48. Il criterio principale per il successo dello studio sarà la presenza di una o più misure di esito biologico o di forza e prestazioni che producano un'ampiezza di risposta che consenta una potenza sufficiente in uno studio di fase II B con una dimensione del campione di 30 individui.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
2

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Precedente partecipazione allo studio pilota di epicatechina BMD UCD0113
  • Maschio
  • Età da 18 anni a 70 anni
  • Attività fisica giornaliera da media a bassa
  • Capacità di deambulare per 75 metri senza ausili
  • Diagnosi di BMD confermata da almeno uno dei seguenti:
  • Immunofluorescenza della distrofina e/o immunoblot che mostrano un deficit parziale di distrofina e un quadro clinico coerente con la BMD tipica, o
  • Le delezioni geniche risultano positive (mancano uno o più esoni) del gene della distrofina, dove il frame di lettura può essere previsto come "in-frame" e il quadro clinico è coerente con la BMD tipica, o
  • Sequenziamento completo del gene della distrofina che mostra un'alterazione (mutazione puntiforme, duplicazione o altra mutazione risultante in una mutazione del codone di stop) che può essere sicuramente associata alla BMD, con un quadro clinico tipico della BMD, o
  • Storia familiare positiva di BMD confermata da uno dei criteri sopra elencati in un fratello o zio materno e quadro clinico tipico di BMD.
  • Profilo ematologico nella norma
  • Profilo chimico di sicurezza del laboratorio al basale entro il range normale
  • Nessun piano per modificare il regime di esercizio durante la partecipazione allo studio
  • Gli integratori nutrizionali, erboristici e antiossidanti assunti con l'intento di mantenere o migliorare la forza muscolare scheletrica o la mobilità funzionale sono stati interrotti almeno 2 settimane prima dello screening (l'uso quotidiano di multivitaminici è accettabile).

Criteri di esclusione:

  • Attualmente arruolato in un altro studio clinico di trattamento.
  • Storia di malattia concomitante significativa o compromissione significativa della funzione renale o epatica.
  • Uso quotidiano regolare di aspirina o altri farmaci con effetti antipiastrinici entro 3 settimane dalla prima dose del farmaco in studio.
  • Partecipazione regolare a esercizi vigorosi.
  • Scompenso cardiaco sintomatico con frazione di eiezione cardiaca

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Trattamento
(-)-epicatechina 50 mg due volte al giorno (dose totale di 100 mg al giorno)
Droga: (-)- Epicatechina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Follistatina plasmatica
Lasso di tempo: 48 settimane
concentrazione di biomarcatori nel sangue
48 settimane
Miostatina plasmatica
Lasso di tempo: 48 settimane
concentrazione di biomarcatori nel sangue
48 settimane
Nitrati plasmatici/ SNO
Lasso di tempo: 48 settimane
concentrazione di biomarcatori nel sangue
48 settimane
BNP plasmatico
Lasso di tempo: 48 settimane
concentrazione di biomarcatori nel sangue
48 settimane
Creatina chinasi plasmatica
Lasso di tempo: 48 settimane
concentrazione di biomarcatori nel sangue
48 settimane
MMP-9 al plasma
Lasso di tempo: 48 settimane
concentrazione di biomarcatori nel sangue
48 settimane
TNF-alfa plasmatico
Lasso di tempo: 48 settimane
concentrazione di biomarcatori nel sangue
48 settimane
Plasma TGF-Beta
Lasso di tempo: 48 settimane
concentrazione di biomarcatori nel sangue
48 settimane
Follistatina plasmatica: Rapporto miostania
Lasso di tempo: 48 settimane
Rapporto tra follistatina plasmatica e miostatina plasmatica
48 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Test di esercizio graduato utilizzando un cicloergometro reclinato
Lasso di tempo: basale e a intervalli di 2 minuti
misurato il lattato nel sangue
basale e a intervalli di 2 minuti
Test di camminata di 6 minuti
Lasso di tempo: 48 settimane
Le misurazioni registrate includeranno i tempi parziali di 25 metri e la distanza totale percorsa.
48 settimane

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proteomica esplorativa
Lasso di tempo: 48 settimane
Raccolta di campioni di plasma per analisi di proteomica.
48 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Craig McDonald, MD

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Cardero Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 novembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 novembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
7 novembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 luglio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
2 agosto 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
24 novembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 novembre 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 767161

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Becker

Prove cliniche su (-)- Epicatechina

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