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Lo studio per la LMC che ha fallito precedenti TKI o con mutazione T315I o LLA Ph+ che ha fallito precedenti TKI o con mutazione T315I

1 aprile 2025 aggiornato da: Otsuka Beijing Research Institute

Uno studio di Fase II multicentrico, randomizzato, in aperto su Ponatinib in pazienti cinesi con leucemia mieloide cronica che hanno fallito precedenti TKI o con mutazione T315I, o Ph+LL che hanno fallito precedenti TKI o con mutazione T315I

Questo protocollo consentirà a ponatinib con leucemia mieloide cronica refrattaria o leucemia linfoblastica acuta Ph+

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio è determinare la sicurezza e l'efficacia di ponatinib in pazienti con leucemia mieloide cronica (LMC) in fase cronica (CP), fase accelerata (AP) o fase blastica (BP) o con malattia linfoblastica acuta Ph positiva (Ph+) leucemia (ALL) che sono resistenti o intolleranti a dasatinib o nilotinib o hanno la mutazione T315I.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

93

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina
        • 1st affiliated hospital, Peking University
      • Tianjin, Cina
        • Hematology Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Cina
        • Anhui Provincial Hospital
      • Hefei, Anhui, Cina
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina
        • Tongji Hospital Affiliated to Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Cina
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Cina
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Cina
        • Shengjing Hospital of China Medical University
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Cina
        • Qilu Hospital of Shandong University
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Cina
        • Second Hospital of Shanxi Medical University
    • Shenzhen
      • Shenzhen, Shenzhen, Cina
        • Shenzhen Second People's Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina
        • West China Hospital, Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina
        • The First Affiliated Hospital of Medical School of Zhejiang University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Per i pazienti con LMC-FC:

  1. Pazienti con LMC-FC

    I pazienti devono soddisfare il criterio 2 o 3:

  2. Essere precedentemente trattati con e resistenti o intolleranti a Dasatinib o Nilotinib:
  3. Sviluppare la mutazione T315I dopo qualsiasi terapia TKI;
  4. Deve avere ≥18 anni.
  5. Fornire il consenso informato scritto.
  6. Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group ≤ 2.
  7. Aspettativa di vita minima di 3 mesi o più.
  8. Adeguata funzionalità renale
  9. Adeguata funzionalità epatica
  10. Stato pancreatico normale
  11. Intervallo QTc normale alla valutazione dell'elettrocardiogramma di screening (ECG) in stato di riposo, definito come QTc di ≤ 450 ms nei maschi o ≤ 470 ms nelle femmine.

Per i pazienti AP/BP-LMC e TUTTI：

  1. Pazienti con LMC-FA e LMC-FB o LLA Ph+
  2. Altre inclusioni sono le stesse con n.2-n.11 dei pazienti con LMC-FC

Criteri di esclusione:

Per i pazienti con LMC-FC:

  1. - Ricevuta terapia con TKI entro 7 giorni prima di ricevere la prima dose di Ponatinib, o non essersi ripresi (> grado 2 secondo NCI CTCAE v5.0) da eventi avversi (tranne l'alopecia) a causa di agenti precedentemente somministrati.

  2. Ha ricevuto altre terapie (esclusa l'idrossiurea) come segue:

    - Ha ricevuto interferone, citarabina o immunoterapia entro 14 giorni o qualsiasi altra chemioterapia citotossica, radioterapia o terapia sperimentale entro 28 giorni prima di ricevere la prima dose di Ponatinib.

  3. Sottoposto a trapianto autologo o allogenico di cellule staminali < 60 giorni prima di ricevere la prima dose di Ponatinib;
  4. Assumere farmaci noti per essere associati a torsioni di punta o al prolungamento dell'intervallo QT.
  5. Richiedere un trattamento concomitante con agenti immunosoppressori, diversi dai corticosteroidi prescritti per un breve ciclo di terapia.
  6. Sono stati precedentemente trattati con Ponatinib o suoi analoghi (compreso il farmaco).
  7. I pazienti con LMC-FC sono esclusi se sono in CCyR.
  8. Avere una malattia del sistema nervoso centrale (SNC) attiva, come evidenziato dalla citologia o dalla patologia.
  9. Avere malattie vascolari cardiache / cerebrali / periferiche significative, incontrollate o attive
  10. Avere un disturbo emorragico significativo non correlato alla LMC
  11. Avere una storia di pancreatite o abuso di alcol
  12. Ipertrigliceridemia gravemente aumentata (trigliceridi ≥ 5,6 mmol/L).
  13. Soffre di sindrome da malassorbimento o altra malattia gastrointestinale che potrebbe influenzare l'assorbimento di Ponatinib somministrato per via orale.
  14. È stato diagnosticato un altro tumore maligno primario negli ultimi 3 anni (ad eccezione del cancro della pelle non melanoma, del cancro cervicale in situ o del cancro alla prostata controllato, che sono consentiti entro 3 anni).
  15. Sono in gravidanza o in allattamento.
  16. Sottoposto a intervento chirurgico maggiore (ad eccezione di interventi chirurgici minori, come il posizionamento del catetere o la biopsia del midollo osseo) entro 14 giorni prima della prima dose di Ponatinib.
  17. Il test delle malattie infettive ha mostrato anti-HIV (+) o anti-HCV (+) o HbsAg (+) o TP (+).
  18. Soffrire di qualsiasi condizione o malattia che, a parere dello sperimentatore, possa compromettere la sicurezza del paziente o interferire con la valutazione della sicurezza del farmaco oggetto dello studio.
  19. Soffre di ipertensione (pressione arteriosa diastolica ≥ 90 mmHg e/o pressione arteriosa sistolica ≥ 140 mm Hg).
  20. Assunzione di preparazioni a base di erbe o relative preparazioni da banco contenenti ingredienti a base di erbe cinesi entro 2 settimane prima della prima dose di Ponatinib.
  21. Qualsiasi soggetto che non sia adatto allo studio secondo l'opinione dello sperimentatore.

Per i pazienti AP/BP-LMC e TUTTI：

  1. - Ricevuta terapia con TKI entro 7 giorni prima di ricevere la prima dose di Ponatinib, o non essersi ripresi (> grado 2 da NCI CTCAE v.5.0) da eventi avversi (tranne l'alopecia) a causa di agenti precedentemente somministrati.

  2. Ha ricevuto altre terapie (esclusa l'idrossiurea) come segue:

    Per i pazienti con LMC-FA, hanno ricevuto interferone, citarabina o immunoterapia entro 14 giorni o qualsiasi altra chemioterapia citotossica, radioterapia o terapia sperimentale entro 28 giorni prima di ricevere la prima dose di Ponatinib.

    Per i pazienti con LMC-BP, hanno ricevuto chemioterapia entro 7 giorni prima della prima dose di Ponatinib. In caso contrario, si applica 2a.

    Per i pazienti con LLA Ph+, hanno ricevuto corticosteroidi entro 24 ore prima della prima dose di Ponatinib; in caso contrario, si applica 2a.

  3. Trapianto autologo o allogenico di cellule staminali < 60 giorni prima di ricevere la prima dose di Ponatinib.
  4. Assumere farmaci noti per essere associati a torsioni di punta o al prolungamento dell'intervallo QT.
  5. Richiedere un trattamento concomitante con agenti immunosoppressori, diversi dai corticosteroidi prescritti per un breve ciclo di terapia.
  6. Sono stati precedentemente trattati con Ponatinib o suoi analoghi (compreso il farmaco).
  7. I pazienti con LMC-FA, LMC-FB o LLA Ph+ sono esclusi se sono in MaHR.
  8. I pazienti con LMC-FA, LMC-FA o LLA Ph+ sono esclusi se non è disponibile un aspirato del midollo osseo al basale adeguato per la conta cellulare e il referto differenziale.
  9. Avere una malattia attiva del sistema nervoso centrale (SNC) come evidenziato dalla citologia o dalla patologia per LMC-FA, LMC-FB o LLA Ph+.
  10. Avere una malattia cardiovascolare significativa, incontrollata o attiva.
  11. Avere un disturbo emorragico significativo non correlato a LMC o LLA Ph+.
  12. Altre esclusioni sono le stesse con n.11-n.21 di CP-CML.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ponatinib 30mg
I pazienti con CML al 50% saranno trattati con ponatinib 30 mg/giorno ， il trattamento sarà fino a 60 mesi
Droga: Ponatinib 30mg od
Ponatinib 30mg od
Sperimentale: Ponatinib 45mg
I pazienti con cp-CML al 50% saranno randomizzati 45 mg di gruppo di dose. Altri pazienti (con AP-CML, BP-CML, PH+ All) saranno assegnati solo a 45 mg di gruppo di dose (30 pazienti). Il trattamento sarà fino a 60 mesi.
Droga: Ponatinib 45mg OD
Ponatinib 45mg OD

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
MCyR (Major Cytogenetic Response) di pazienti affetti da LMC-FC
Lasso di tempo: 12 mesi
Per confermare l'efficacia di Ponatinib nei pazienti cinesi con LMC che hanno fallito con Dasatinib o Nilotinib o con mutazione T315I, o LLA Ph+ che hanno fallito precedenti TKI o con mutazione T315I come evidenziato dalle risposte citogenetiche
12 mesi
MaHR (risposta ematologica maggiore) di pazienti con LMC-FA, LMC-FB e LLA Ph+ entro 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
Per confermare l'efficacia di Ponatinib nei pazienti cinesi con LMC che hanno fallito con Dasatinib o Nilotinib o con mutazione T315I, o LLA Ph+ che hanno fallito precedenti TKI o con mutazione T315I come evidenziato dalle risposte ematologiche
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Durata della risposta
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Valutazione nella popolazione totale dei pazienti
Fino a 5 anni
Sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Valutazione nella popolazione totale dei pazienti
Fino a 5 anni
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Valutazione nella popolazione totale dei pazienti
Fino a 5 anni
Tempo di risposta (TTR)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Valutazione nella popolazione totale dei pazienti
Fino a 5 anni
Eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Numero di partecipanti con eventi avversi come valutato da CTCAE v5.0
Fino a 5 anni
EORTC QLQ-C30 (versione 3)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Il punteggio EORTC QLQ-C30 (versione 3) varia da 1 a 4 o da 1 a 7, un punteggio più alto rappresenta un'impressione più severa o una migliore applicazione dei pazienti.
Fino a 5 anni
Concentrazione plasmatica massima [Cmax]
Lasso di tempo: Fino a 3 mesi
Dati di concentrazione plasmatica nel tempo per lo studio farmacocinetico di popolazione
Fino a 3 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Otsuka Beijing Research Institute

Investigatori

  • Direttore dello studio: Juma Paty, Director, OBRI

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 luglio 2020

Completamento primario (Effettivo)

22 luglio 2022

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 dicembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 gennaio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

18 gennaio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 aprile 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 297-403-00003

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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