Trattamento dell'emangioblastoma correlato a Von Hippel-Lindau (VHL) con PTK787/ZK 222584

Criterio di inclusione:

• Diagnosi confermata di malattia VHL
• Uno o più emangioblastomi del SNC misurabili, se sintomatici, devono essere refrattari o non suscettibili di terapia standard, se asintomatici, devono aver subito almeno un precedente trattamento/procedura neurochirurgica; e/o: almeno un emangioblastoma retinico non trattabile o refrattario al trattamento che causa compromissione della funzione visiva
• Karnofsky Performance Status >=60
• Aspettativa di vita > 3 mesi
• In grado di firmare il consenso informato
• Adeguato stato ematologico, funzionalità epatica e renale

Criteri di esclusione:

• Pazienti con altri tumori correlati a VHL che richiedono o sono suscettibili di trattamento standard
• Malattie concomitanti gravi o incontrollate che potrebbero compromettere la partecipazione allo studio
• Proteine ​​urinarie totali nella raccolta delle 24 ore > 500 mg
• Donne in gravidanza o che allattano, adulti con potenziale riproduttivo che non usano metodi contraccettivi efficaci (metodi ormonali non considerati efficaci a causa della possibile riduzione dell'efficacia secondaria all'interazione farmacologica con PTK787). Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo prima dell'inizio del trattamento.
• Malattia epatica acuta o cronica
• Diagnosi di infezione da HIV
• Funzione gastrointestinale che può alterare l'assorbimento di PTK787
• Pazienti che assumono Coumadin (warfarin sodico)
• Terapie precedenti (farmaci sperimentali, chemioterapia) entro 4 settimane prima dell'ingresso nello studio
• Terapie precedenti (biologico, ormonale, immunoterapia, radioterapia, chirurgia) entro due settimane prima dell'ingresso nello studio.
• Pazienti che non vogliono o non sono in grado di rispettare i requisiti del protocollo
• Pazienti con tumori maligni concomitanti non correlati a VHL diversi dal cancro della pelle non melanoma
• Pazienti con controindicazione alla risonanza magnetica