Tratamento de hemangioblastoma relacionado a Von Hippel-Lindau (VHL) com PTK787/ZK 222584

Critério de inclusão:

• Diagnóstico confirmado de doença de VHL
• Um ou mais hemangioblastomas mensuráveis ​​do SNC, se sintomáticos, devem ser refratários ou não passíveis de terapia padrão; se assintomáticos, devem ter passado por pelo menos um tratamento/procedimento neurocirúrgico anterior; e/ou: pelo menos um hemangioblastoma retiniano intratável ou refratário ao tratamento que está causando função visual prejudicada
• Status de desempenho de Karnofsky >=60
• Expectativa de vida > 3 meses
• Capaz de assinar o consentimento informado
• Estado hematológico adequado, função hepática e renal

Critério de exclusão:

• Pacientes com outros tumores relacionados à VHL que requerem ou são passíveis de tratamento padrão
• Doenças concomitantes graves ou descontroladas que possam comprometer a participação no estudo
• Proteína urinária total em coleta de 24 horas > 500 mg
• Mulheres grávidas ou amamentando, adultos com potencial reprodutivo que não usam contracepção eficaz (métodos hormonais não considerados eficazes devido à possível diminuição da eficácia secundária à interação medicamentosa com PTK787). As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste sérico de gravidez negativo antes do início do tratamento.
• Doença hepática aguda ou crônica
• Diagnóstico da infecção pelo HIV
• Função GI que pode alterar a absorção de PTK787
• Pacientes tomando coumadin (varfarina sódica)
• Terapias anteriores (medicamentos em investigação, quimioterapia) dentro de 4 semanas antes da entrada no estudo
• Terapias anteriores (biológicas, hormonais, imunoterapia, radioterapia, cirurgia) dentro de duas semanas antes da entrada no estudo.
• Pacientes relutantes ou incapazes de cumprir os requisitos do protocolo
• Pacientes com malignidades concomitantes não relacionadas à VHL, exceto câncer de pele não melanoma
• Pacientes com contra-indicação para ressonância magnética