Uno studio su KW-0761 in soggetti con mielopatia associata a HTLV-1 (HAM)

Criterio di inclusione:

1. Consenso informato scritto volontario per partecipare allo studio
2. Diagnosi come HAM secondo la seconda edizione di HAM Treatment Manual
3. Storia di almeno 1 anno di HAM

4. Terapia in corso*1 per HAM, senza modifiche nei 3 mesi precedenti l'arruolamento; o risposta inadeguata o intolleranza a farmaci precedenti,*2 che devono essere stati interrotti per almeno 3 mesi prima dell'arruolamento. I soggetti in terapia di mantenimento con steroidi devono aver ricevuto ≤ 10 mg/die di prednisolone equivalente continuativamente per almeno 3 mesi prima dell'arruolamento.

   • 1 Steroidi, salazosulfapiridina o ≥ 1,5 g/die di vitamina C
   • 2 Steroidi, interferone-α, salazosulfapiridina o ≥ 1,5 g/die di vitamina C
5. Nessun cambiamento nel grado di disfunzione motoria per almeno 3 mesi prima della data dello screening, come giudicato dallo sperimentatore o dal subinvestigatore
6. Un OMDS di ≥3 allo screening e in grado di camminare ≥10 m allo screening (è consentito l'uso di un bastone singolo o doppio)

Criteri di esclusione:

1. Una delle seguenti malattie concomitanti significative:

   Diabete mellito di tipo 1, diabete mellito di tipo 2 scarsamente controllato (HbA1c (NGSP) > 8,5%), insufficienza cardiaca congestizia (classe da II a IV della classificazione funzionale della New York Heart Association), infarto miocardico entro 1 anno prima dell'arruolamento, angina instabile entro 1 anno prima dell'arruolamento, Ipertensione scarsamente controllata (pressione arteriosa sistolica > 150 mm Hg e pressione arteriosa diastolica > 90 mm Hg allo screening), Malattia polmonare cronica grave che richiede ossigenoterapia, Sclerosi multipla o qualsiasi altra malattia demielinizzante, Epilessia che richiede trattamento con antiepilettici ( ad eccezione dell'epilessia controllata da antiepilettici, senza insorgenza di convulsioni per almeno 3 anni prima del consenso informato) e tumore maligno attivo (incluso ATL); o insorgenza di tumore maligno o precedente trattamento per tumore maligno (ad eccezione del carcinoma intraepiteliale resecato o curato chirurgicamente della cervice uterina, carcinoma a cellule basali della pelle, carcinoma a cellule squamose della pelle o carcinoma mammario duttale) entro 5 anni prima del consenso informato

2. Infezione attiva
3. Concomitante lesione da compressione del midollo spinale (ad es. Malattie del rachide cervicale, ernia del disco o ossificazione del legamento giallo), ad eccezione delle condizioni che non influirebbero sulla valutazione dell'efficacia nello studio, a giudizio dello sperimentatore o del subricercatore
4. Demenza concomitante
5. Disturbo psichiatrico concomitante, ad eccezione delle condizioni che non influirebbero sull'ottenimento del consenso informato o sulla valutazione dell'efficacia nello studio, come giudicato dallo sperimentatore o dal subinvestigatore
6. Storia o attuale dipendenza da alcol o droghe
7. Chirurgia pianificata durante il periodo di studio
8. Qualsiasi altra condizione non idonea alla partecipazione allo studio secondo l'opinione dello sperimentatore o del subinvestigatore