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Terapia basata sul rischio nel trattamento di pazienti più giovani con carcinoma epatico di nuova diagnosi

1 maggio 2026 aggiornato da: National Cancer Institute (NCI)

Trattamento di bambini con tutti gli stadi dell'epatoblastoma con temsirolimus (NSC#683864) aggiunto al trattamento dello strato ad alto rischio

Questo studio di fase III studia gli effetti collaterali e l'efficacia della terapia basata sul rischio nel trattamento di pazienti più giovani con cancro al fegato di nuova diagnosi. Chirurgia, farmaci chemioterapici (medicinali antitumorali) e, quando necessario, trapianto di fegato, sono i principali trattamenti attuali per l'epatoblastoma. Lo stadio del cancro è un fattore utilizzato per decidere il miglior trattamento. Trattare i pazienti in base al gruppo a rischio in cui si trovano può aiutare a sbarazzarsi del cancro, impedirne la ricomparsa e ridurre gli effetti collaterali della chemioterapia.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVI PRIMARI:

I. Per stimare la sopravvivenza libera da eventi (EFS) nei bambini con epatoblastoma di stadio I (istologia fetale non pura [PFH], indifferenziato non a piccole cellule [SCU]) e stadio II (non SCU) trattati con resezione chirurgica seguita da 2 cicli di cisplatino, fluorouracile e vincristina solfato (C5V).

II. Per determinare la fattibilità e la tossicità dell'aggiunta di doxorubicina (doxorubicina cloridrato) al regime chemioterapico di C5V per i bambini con epatoblastoma a rischio intermedio.

III. Per stimare il tasso di risposta a vincristina (vincristina solfato), irinotecan (irinotecan cloridrato) e temsirolimus in bambini precedentemente non trattati con epatoblastoma metastatico ad alto rischio.

IV. Per determinare se la consultazione tempestiva (tra la diagnosi e la fine del secondo ciclo di chemioterapia) con un centro di trattamento con esperienza chirurgica nella resezione e nel trapianto epatici pediatrici maggiori può essere raggiunta nel 70% dei pazienti con epatoblastoma potenzialmente non resecabile.

V. Promuovere la raccolta di tessuto tumorale e campioni biologici per facilitare la ricerca traslazionale e fornire dati che possano aiutare negli approcci adattati al rischio per i successivi studi clinici.

OBIETTIVI SECONDARI:

I. Stimare l'EFS di pazienti con PFH in stadio I trattati con la sola chirurgia. II. Per determinare se il trapianto di fegato ortotopico (OLT) può essere eseguito dopo il successo del rinvio e il completamento di 4 cicli di chemioterapia iniziale.

III. Per stimare l'EFS a 2 anni per i pazienti una volta identificati come candidati per un possibile OLT, l'EFS a 2 anni per i pazienti indirizzati a un centro trapianti che vengono resecati senza OLT e l'EFS a 2 anni per i pazienti indirizzati a un centro trapianti che ricevono OLT.

IV. Registrare i bambini con epatoblastoma che ricevono OLT con PLUTO (Pediatric Liver Unresectable Tumor Observatory), un registro cooperativo internazionale per i bambini trapiantati per tumori del fegato.

V. Determinare se il raggruppamento dell'estensione della malattia pretrattamento (PRETEXT) può prevedere la resecabilità del tumore.

VI. Monitorare la concordanza tra la valutazione istituzionale del raggruppamento PRETEXT e il raggruppamento PRETEXT eseguita dalla revisione del gruppo di esperti.

VII. Per stimare la percentuale di pazienti in stadio IV sottoposti a resezione chirurgica di lesioni polmonari metastatiche.

VIII. Per determinare la proporzione e stimare l'EFS di pazienti con fattori prognostici potenzialmente sfavorevoli tra cui alfa fetoproteina (AFP) < 100 ng/mL alla diagnosi, margini chirurgici microscopici positivi, complicanze chirurgiche, tumori multifocali, invasione vascolare microscopica, sottotipo istologico macrotrabecolare e SCU sottotipo istologico.

SCHEMA: I pazienti sono assegnati a 1 dei 4 gruppi di trattamento in base al gruppo di rischio.

GRUPPO A RISCHIO MOLTO BASSO: i pazienti vengono sottoposti a intervento chirurgico e non ricevono ulteriori trattamenti.

GRUPPO A BASSO RISCHIO: (regime T) I pazienti vengono sottoposti a intervento chirurgico e quindi ricevono cisplatino adiuvante per via endovenosa (IV) per 6 ore al giorno 1, fluorouracile IV per 2-4 minuti al giorno 2 e vincristina solfato IV per 1 minuto al giorno 2, 9 e 16. Il trattamento si ripete ogni 21 giorni per 2 cicli in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.

GRUPPO A RISCHIO INTERMEDIO: (regime F) (chiuso al 3/12/2012) I pazienti ricevono chemioterapia C5VD comprendente cisplatino IV per 6 ore il giorno 1, fluorouracile IV per 2-4 minuti il giorno 2, vincristina solfato IV per 1 minuto nei giorni 2, 9 e 16 e doxorubicina cloridrato EV in 15 minuti nei giorni 1-2. Il trattamento si ripete ogni 21 giorni per 6 cicli in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. I pazienti vengono sottoposti anche a resezione chirurgica dopo il corso 2 OPPURE a resezione chirurgica o trapianto di fegato dopo il corso 4 di C5VD. I pazienti possono anche ricevere dexrazoxano IV per 5-15 minuti nei giorni 1-2 dei cicli 5 e 6.

GRUPPO AD ALTO RISCHIO: (regime W) (regime W sostituito dal regime H in base all'emendamento 3B) I pazienti ricevono chemioterapia VI iniziale comprendente vincristina solfato IV nei giorni 1 e 8 e irinotecan cloridrato IV per 90 minuti nei giorni 1-5. Il trattamento con VI si ripete ogni 21 giorni per 2 cicli in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. I pazienti con risposta alla malattia ricevono quindi 6 cicli di C5VD con 1 ciclo di VI tra ogni blocco di 2 corsi. I pazienti senza risposta alla malattia ricevono 6 cicli di C5VD in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.

GRUPPO AD ALTO RISCHIO: (regime H) I pazienti ricevono chemioterapia VIT iniziale comprendente vincristina solfato IV per 1 minuto nei giorni 1 e 8 e irinotecan cloridrato IV per 90 minuti nei giorni 1-5 e temsirolimus IV per 30 minuti nei giorni 1 e 8. Il trattamento con VIT si ripete ogni 21 giorni per 2 cicli in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. I pazienti con risposta alla malattia ricevono quindi 6 cicli di C5VD con 4 cicli di VIT tra ogni blocco di 2 cicli. I pazienti senza risposta alla malattia ricevono 6 cicli di C5VD in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. I pazienti vengono sottoposti a resezione tumorale o trapianto di fegato dopo il corso 4 di C5VD seguito da 2 cicli di C5VD adiuvante. I pazienti possono anche ricevere dexrazoxano IV per 5-15 minuti nei giorni 1-2 dei cicli 5 e 6.

Dopo il completamento della terapia in studio, i pazienti sottoposti a chemioterapia vengono seguiti periodicamente per almeno 4 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

236

Fase

Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Australia
- New South Wales
  - Hunter Regional Mail Centre, New South Wales, Australia, 2310
    - John Hunter Children's Hospital
  - Westmead, New South Wales, Australia, 2145
    - The Children's Hospital at Westmead
- South Australia
  - North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
    - Women's and Children's Hospital-Adelaide
- Western Australia
  - Perth, Western Australia, Australia, 6008
    - Princess Margaret Hospital for Children
Brasile
- - São Paulo, Brasile, 04023-062
    - Instituto De Oncologia Pediatrica
Canada
- - Québec, Canada, G1V 4G2
    - CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
- Alberta
  - Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
    - Alberta Children's Hospital
- British Columbia
  - Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
    - British Columbia Children's Hospital
- Manitoba
  - Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
    - CancerCare Manitoba
- Nova Scotia
  - Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
    - IWK Health Centre
- Ontario
  - Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
    - McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
  - Kingston, Ontario, Canada, K7L 2V7
    - Kingston Health Sciences Centre
  - Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
    - Children's Hospital of Eastern Ontario
  - Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
    - Hospital for Sick Children
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
    - The Montreal Children's Hospital of the MUHC
  - Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
    - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
- Saskatchewan
  - Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7N 4H4
    - Saskatoon Cancer Centre
Giappone
- - Hiroshima, Giappone, 734-8551
    - Hiroshima University Hospital
  - Tokyo, Giappone, 104 0045
    - National Cancer Center Hospital
- Fukushima
  - Fukushima, Fukushima, Giappone, 960-1295
    - Fukushima Medical University Hospital
- Kagoshima-ken
  - Kagoshima, Kagoshima-ken, Giappone, 890-8520
    - Kagoshima University Medical Dental Hospital
- Suntou
  - Shizuoka, Suntou, Giappone, 411-8777
    - Shizuoka Cancer Center
- Tokyo
  - Itabashi-ku, Tokyo, Giappone, 173-8610
    - Nihon University Itabashi Hospital
Porto Rico
- - San Juan, Porto Rico, 00926
    - University Pediatric Hospital
  - San Juan, Porto Rico, 00912
    - San Jorge Children's Hospital
Stati Uniti
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
    - University of Alabama at Birmingham Cancer Center
  - Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
    - Children's Hospital of Alabama
  - Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36604
    - USA Health Strada Patient Care Center
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
    - Phoenix Childrens Hospital
  - Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85719
    - Banner University Medical Center - Tucson
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
    - University of Arkansas for Medical Sciences
  - Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202-3591
    - Arkansas Children's Hospital
- California
  - Downey, California, Stati Uniti, 90242
    - Kaiser Permanente Downey Medical Center
  - Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
    - Loma Linda University Medical Center
  - Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
    - Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
  - Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
    - Cedars-Sinai Medical Center
  - Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
    - Children's Hospital Los Angeles
  - Madera, California, Stati Uniti, 93636
    - Valley Children's Hospital
  - Oakland, California, Stati Uniti, 94609
    - UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  - Oakland, California, Stati Uniti, 94611
    - Kaiser Permanente-Oakland
  - Orange, California, Stati Uniti, 92868
    - Children's Hospital of Orange County
  - Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
    - Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
  - Sacramento, California, Stati Uniti, 95816
    - Sutter Medical Center Sacramento
  - Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
    - University of California Davis Comprehensive Cancer Center
  - San Diego, California, Stati Uniti, 92123
    - Rady Children's Hospital - San Diego
  - San Diego, California, Stati Uniti, 92134
    - Naval Medical Center -San Diego
  - San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
    - UCSF Medical Center-Mission Bay
  - San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
    - UCSF Medical Center-Parnassus
  - Santa Barbara, California, Stati Uniti, 93102
    - Santa Barbara Cottage Hospital
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
    - Children's Hospital Colorado
  - Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218
    - Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
- Connecticut
  - Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
    - Connecticut Children's Medical Center
  - New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
    - Yale University
- Delaware
  - Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
    - Alfred I duPont Hospital for Children
- District of Columbia
  - Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
    - Children's National Medical Center
  - Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20007
    - MedStar Georgetown University Hospital
- Florida
  - Fort Lauderdale, Florida, Stati Uniti, 33316
    - Broward Health Medical Center
  - Fort Myers, Florida, Stati Uniti, 33908
    - Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
  - Fort Myers, Florida, Stati Uniti, 33901
    - Lee Memorial Health System
  - Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
    - UF Health Cancer Institute - Gainesville
  - Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
    - Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
  - Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
    - Nemours Children's Clinic-Jacksonville
  - Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
    - Nicklaus Children's Hospital
  - Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
    - University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
  - Miami, Florida, Stati Uniti, 33176
    - Miami Cancer Institute
  - Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
    - Orlando Health Cancer Institute
  - Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
    - Nemours Children's Clinic - Orlando
  - Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
    - Nemours Children's Hospital
  - Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
    - AdventHealth Orlando
  - Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
    - Arnold Palmer Hospital for Children
  - Pensacola, Florida, Stati Uniti, 32504
    - Nemours Children's Clinic - Pensacola
  - St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
    - Johns Hopkins All Children's Hospital
  - Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
    - Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
  - West Palm Beach, Florida, Stati Uniti, 33407
    - Saint Mary's Medical Center
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
    - Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
  - Savannah, Georgia, Stati Uniti, 31404
    - Memorial Health University Medical Center
- Hawaii
  - Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96813
    - University of Hawaii Cancer Center
  - Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96826
    - Kapiolani Medical Center for Women and Children
  - Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96859
    - Tripler Army Medical Center
- Idaho
  - Boise, Idaho, Stati Uniti, 83712
    - Saint Luke's Cancer Institute - Boise
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
    - University of Chicago Comprehensive Cancer Center
  - Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
    - University of Illinois
  - Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
    - Lurie Children's Hospital-Chicago
  - Maywood, Illinois, Stati Uniti, 60153
    - Loyola University Medical Center
  - Oak Lawn, Illinois, Stati Uniti, 60453
    - Advocate Children's Hospital-Oak Lawn
  - Park Ridge, Illinois, Stati Uniti, 60068
    - Advocate Lutheran General Hospital
  - Park Ridge, Illinois, Stati Uniti, 60068
    - Advocate Children's Hospital-Park Ridge
  - Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61637
    - Saint Jude Midwest Affiliate
  - Springfield, Illinois, Stati Uniti, 62702
    - Southern Illinois University School of Medicine
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
    - Riley Hospital for Children
  - Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
    - Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
- Iowa
  - Des Moines, Iowa, Stati Uniti, 50309
    - Blank Children's Hospital
  - Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
    - University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
- Kentucky
  - Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
    - University of Kentucky/Markey Cancer Center
  - Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
    - Norton Children's Hospital
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
    - Tulane University School of Medicine
  - New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
    - Ochsner Medical Center Jefferson
  - New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
    - Children's Hospital New Orleans
- Maine
  - Bangor, Maine, Stati Uniti, 04401
    - Eastern Maine Medical Center
  - Scarborough, Maine, Stati Uniti, 04074
    - Maine Children's Cancer Program
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21215
    - Sinai Hospital of Baltimore
  - Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20889-5600
    - Walter Reed National Military Medical Center
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
    - Dana-Farber Cancer Institute
  - Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
    - Massachusetts General Hospital Cancer Center
  - Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
    - UMass Memorial Medical Center - University Campus
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
    - C S Mott Children's Hospital
  - Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
    - Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
  - Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48236
    - Henry Ford Health Saint John Hospital
  - East Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48823
    - Michigan State University
  - Flint, Michigan, Stati Uniti, 48503
    - Hurley Medical Center
  - Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
    - Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
  - Kalamazoo, Michigan, Stati Uniti, 49007
    - Bronson Methodist Hospital
  - Kalamazoo, Michigan, Stati Uniti, 49008
    - Kalamazoo Center for Medical Studies
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
    - Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
  - Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
    - University of Minnesota/Masonic Cancer Center
  - Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
    - Mayo Clinic in Rochester
- Mississippi
  - Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
    - University of Mississippi Medical Center
- Missouri
  - Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
    - University of Missouri Children's Hospital
  - Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
    - Children's Mercy Hospitals and Clinics
  - St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
    - Washington University School of Medicine
  - St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
    - Mercy Hospital Saint Louis
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
    - University of Nebraska Medical Center
  - Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68114
    - Children's Hospital and Medical Center of Omaha
- Nevada
  - Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89144
    - Summerlin Hospital Medical Center
  - Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89109
    - Sunrise Hospital and Medical Center
  - Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89135
    - Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
  - Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89102
    - University Medical Center of Southern Nevada
  - Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89120
    - Nevada Cancer Research Foundation NCORP
- New Hampshire
  - Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
    - Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
    - Hackensack University Medical Center
  - Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
    - Morristown Medical Center
  - New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
    - Saint Peter's University Hospital
  - New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08903
    - Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
  - Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07112
    - Newark Beth Israel Medical Center
  - Paterson, New Jersey, Stati Uniti, 07503
    - Saint Joseph's Regional Medical Center
  - Summit, New Jersey, Stati Uniti, 07902
    - Overlook Hospital
- New Mexico
  - Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87106
    - University of New Mexico Cancer Center
- New York
  - Albany, New York, Stati Uniti, 12208
    - Albany Medical Center
  - Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263
    - Roswell Park Cancer Institute
  - Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
    - NYU Langone Hospital - Long Island
  - New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
    - The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
  - New York, New York, Stati Uniti, 10065
    - Memorial Sloan Kettering Cancer Center
  - New York, New York, Stati Uniti, 10029
    - Mount Sinai Hospital
  - New York, New York, Stati Uniti, 10032
    - NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
  - New York, New York, Stati Uniti, 10016
    - Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
  - Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
    - University of Rochester
  - Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
    - State University of New York Upstate Medical University
  - The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
    - Montefiore Medical Center - Moses Campus
  - Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
    - New York Medical College
- North Carolina
  - Asheville, North Carolina, Stati Uniti, 28801
    - Mission Hospital
  - Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
    - UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
  - Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
    - Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
  - Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
    - Novant Health Presbyterian Medical Center
  - Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
    - Duke University Medical Center
  - Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
    - East Carolina University
  - Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
    - Wake Forest University Health Sciences
- Ohio
  - Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
    - Children's Hospital Medical Center of Akron
  - Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
  - Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
    - Cleveland Clinic Foundation
  - Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
    - Rainbow Babies and Childrens Hospital
  - Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
    - Nationwide Children's Hospital
  - Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45404
    - Dayton Children's Hospital
  - Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43608
    - Mercy Children's Hospital
- Oklahoma
  - Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
    - University of Oklahoma Health Sciences Center
- Oregon
  - Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
    - Oregon Health and Science University
  - Portland, Oregon, Stati Uniti, 97227
    - Legacy Emanuel Children's Hospital
  - Portland, Oregon, Stati Uniti, 97227
    - Legacy Emanuel Hospital and Health Center
- Pennsylvania
  - Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
    - Penn State Children's Hospital
  - Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
    - Children's Hospital of Philadelphia
  - Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134
    - Saint Christopher's Hospital for Children
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
    - Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
- Rhode Island
  - Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
    - Rhode Island Hospital
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
    - Medical University of South Carolina
  - Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29203
    - Prisma Health Richland Hospital
  - Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
    - BI-LO Charities Children's Cancer Center
  - Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
    - Greenville Cancer Treatment Center
- South Dakota
  - Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57117-5134
    - Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
- Tennessee
  - Chattanooga, Tennessee, Stati Uniti, 37403
    - T C Thompson Children's Hospital
  - Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37916
    - East Tennessee Childrens Hospital
  - Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
    - Saint Jude Children's Research Hospital
  - Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
    - Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
  - Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
    - The Children's Hospital at TriStar Centennial
- Texas
  - Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
    - Dell Children's Medical Center of Central Texas
  - Corpus Christi, Texas, Stati Uniti, 78411
    - Driscoll Children's Hospital
  - Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
    - UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
  - Dallas, Texas, Stati Uniti, 75230
    - Medical City Dallas Hospital
  - El Paso, Texas, Stati Uniti, 79905
    - El Paso Children's Hospital
  - Fort Sam Houston, Texas, Stati Uniti, 78234
    - Brooke Army Medical Center
  - Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
    - Cook Children's Medical Center
  - Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
    - Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
  - Lubbock, Texas, Stati Uniti, 79415
    - UMC Cancer Center / UMC Health System
  - San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
    - University of Texas Health Science Center at San Antonio
  - San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78207
    - Children's Hospital of San Antonio
  - San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
    - Methodist Children's Hospital of South Texas
  - Temple, Texas, Stati Uniti, 76508
    - Scott and White Memorial Hospital
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
    - Primary Children's Hospital
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
    - University of Virginia Cancer Center
  - Falls Church, Virginia, Stati Uniti, 22042
    - Inova Fairfax Hospital
  - Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
    - Children's Hospital of The King's Daughters
  - Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
    - VCU Massey Comprehensive Cancer Center
  - Roanoke, Virginia, Stati Uniti, 24014
    - Carilion Children's
- Washington
  - Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
    - Seattle Children's Hospital
  - Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
    - Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
  - Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
    - Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
  - Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98431
    - Madigan Army Medical Center
- West Virginia
  - Charleston, West Virginia, Stati Uniti, 25304
    - West Virginia University Charleston Division
  - Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
    - West Virginia University Healthcare
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
    - University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
  - Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
    - Children's Hospital of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

Descrizione

Criterio di inclusione:

I pazienti devono essere di nuova diagnosi con epatoblastoma istologicamente provato
In situazioni di emergenza quando un paziente soddisfa tutti gli altri criteri di ammissibilità e ha avuto le osservazioni richieste al basale, ma è troppo malato per sottoporsi a una biopsia in sicurezza, il paziente può essere arruolato su AHEP0731 senza biopsia
- Le situazioni cliniche in cui tale trattamento emergente può essere indicato includono, ma non sono limitate a, le seguenti circostanze:
  - Compromissione anatomica o meccanica della funzione d'organo critica da parte del tumore (ad es. Distress/insufficienza respiratoria, sindrome del compartimento addominale, ostruzione urinaria, ecc.)
  - Coagulopatia non correggibile
- Affinché un paziente mantenga l'idoneità per AHEP0731 quando viene somministrato un trattamento di emergenza, deve verificarsi quanto segue:
  - Il paziente deve avere una diagnosi clinica di epatoblastoma, inclusa una fetoproteina alfa elevata, e deve soddisfare tutti i criteri di ammissibilità AHEP0731 al momento del trattamento emergente
  - Il paziente deve essere arruolato in AHEP0731 prima di iniziare la terapia del protocollo; un paziente non sarà idoneo se viene somministrata una chemioterapia prima dell'arruolamento in AHEP0731
  - Se il paziente riceve la chemioterapia AHEP0731 PRIMA di sottoporsi a una biopsia diagnostica, la revisione patologica del materiale ottenuto in futuro durante la biopsia o la resezione chirurgica deve confermare la diagnosi di epatoblastoma o non rivelare un'altra diagnosi patologica da includere nell'analisi degli obiettivi dello studio
I pazienti saranno stadiati per la classificazione del rischio e il trattamento alla diagnosi utilizzando le linee guida di stadiazione del Children's Oncology Group (COG).
Al momento dell'arruolamento nello studio, deve essere identificato il regime terapeutico del paziente; se il tumore primario del paziente è stato asportato prima del giorno dell'arruolamento e non è stato ottenuto un campione di sangue per la determinazione dell'alfa fetoproteina sierica prima di tale intervento chirurgico, il paziente sarà considerato avere un'alfa fetoproteina superiore a 100 ng/mL per il finalità del conferimento del trattamento; se i campioni di tumore ottenuti prima della data di arruolamento non erano sufficienti per determinare se fosse presente un'istologia indifferenziata a piccole cellule (SCU), l'assegnazione del trattamento verrà effettuata supponendo che SCU non sia presente nel tumore
Per i pazienti con malattia in stadio I o II, sono stati inviati i campioni per la revisione centrale rapida e devono essere disponibili la diagnosi e la stadiazione della revisione centrale rapida da fornire sul modulo di segnalazione del caso di ammissibilità AHEP0731 (CRF)
I pazienti devono avere un performance status corrispondente ai punteggi 0, 1 o 2 dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG); utilizzare Karnofsky per pazienti > 16 anni e Lansky per pazienti = < 16 anni
I pazienti possono aver subito la resezione chirurgica di alcuni o tutti i siti di epatoblastoma prima dell'arruolamento
I requisiti di funzionalità degli organi non sono richiesti per i pazienti arruolati che sono in stadio I, PFH e che non riceveranno chemioterapia
Clearance della creatinina o velocità di filtrazione glomerulare del radioisotopo (VFG) >= 70 mL/min/1,73 m^2 OPPURE creatinina sierica in base all'età/sesso come segue:
- Da 1 mese a < 6 mesi: 0,4 mg/dL
- Da 6 mesi a < 1 anno: 0,5 mg/dL
- da 1 a < 2 anni: 0,6 mg/dL
- da 2 a < 6 anni: 0,8 mg/dL
- da 6 a < 10 anni: 1 mg/dL
- da 10 a < 13 anni: 1,2 mg/dL
- da 13 a < 16 anni: 1,5 mg/dL (maschi) o 1,4 mg/dL (femmine)
- >= 16 anni: 1,7 mg/dL (maschi) o 1,4 mg/dL (femmine)
Bilirubina totale < 1,5 x limite superiore della norma (ULN) per età
Transaminasi glutammico-ossalacetica sierica (SGOT) (aspartato aminotransferasi [AST]) o glutammato piruvato transaminasi sierica (SGPT) (alanina aminotransferasi [ALT]) < 10 x ULN per età
Conta assoluta dei neutrofili (ANC) > 750/uL
Conta piastrinica > 75.000/ul
Frazione di accorciamento >= 27% mediante ecocardiogramma
Frazione di eiezione >= 47% mediante angiogramma con radionuclidi (scansione di acquisizione multi gated [MUGA]); Nota: l'ecocardiogramma (o MUGA) può essere eseguito entro 28 giorni prima dell'arruolamento
Livello sierico di trigliceridi =< 300 mg/dL (=< 3,42 mmol/L)
Livello di colesterolo nel siero =< 300 mg/dL (7,75 mmol/L)
Glicemia casuale oa digiuno entro i limiti normali superiori per età; se la glicemia iniziale è un campione casuale che è al di fuori dei limiti normali, è possibile ottenere una glicemia a digiuno di follow-up e deve essere entro i limiti normali superiori per l'età
Normali test di funzionalità polmonare (inclusa la capacità di diffusione dei polmoni per il monossido di carbonio [DLCO]) se esiste un'indicazione clinica per la determinazione (ad es. dispnea a riposo, richiesta nota di ossigeno supplementare); Nota: per i pazienti che non presentano sintomi respiratori o necessità di ossigeno supplementare, i test di funzionalità polmonare (PFT) NON sono richiesti
I pazienti con disturbo convulsivo possono essere arruolati se in trattamento con anticonvulsivanti non induttori enzimatici e se le convulsioni sono ben controllate
Tempo di protrombina (PT) < 1,2 x ULN
Tutti i pazienti e/o i loro genitori o tutori legali devono firmare un consenso informato scritto
Devono essere soddisfatti tutti i requisiti istituzionali, della Food and Drug Administration (FDA) e del National Cancer Institute (NCI) per gli studi sull'uomo

Criteri di esclusione:

Pazienti con malattia in stadio I o II che non hanno campioni sottoposti a revisione patologica centrale rapida entro il giorno 14 dopo la resezione chirurgica iniziale
I pazienti che sono stati precedentemente trattati con chemioterapia per epatoblastoma o altre terapie mirate all'epatoblastoma (ad es. radioterapia, agenti biologici, terapia locale [embolizzazione, ablazione con radiofrequenza, laser]) non sono ammissibili
I pazienti che hanno ricevuto una precedente chemioterapia non sono ammissibili
I pazienti che stanno attualmente ricevendo un altro farmaco sperimentale non sono idonei
I pazienti che stanno attualmente ricevendo altri agenti antitumorali non sono idonei
I pazienti che hanno ricevuto in precedenza un trapianto di organo solido non sono idonei
I pazienti che hanno un'infezione incontrollata non sono ammissibili
Le donne in gravidanza o in allattamento non sono idonee per questo studio
Le pazienti di sesso femminile in età fertile non sono idonee a meno che non sia stato ottenuto un risultato negativo del test di gravidanza
I maschi e le femmine in età fertile non sono ammissibili a meno che non abbiano accettato di utilizzare un metodo contraccettivo efficace
I pazienti che ricevono corticosteroidi non sono ammissibili; i pazienti devono essere stati senza corticosteroidi per 7 giorni prima dell'inizio della chemioterapia
I pazienti che stanno attualmente ricevendo anticonvulsivanti induttori enzimatici non sono idonei
I pazienti non devono ricevere nessuno dei seguenti potenti induttori o inibitori del citocromo P450, famiglia 3, sottofamiglia A, polipeptide 4 (CYP3A4): eritromicina, claritromicina, azitromicina, ketoconazolo, itraconazolo, voriconazolo, posaconazolo, succo di pompelmo o erba di San Giovanni
I pazienti che stanno attualmente ricevendo anticoagulanti terapeutici (tra cui aspirina, eparina a basso peso molecolare, warfarin e altri) non sono ammissibili
I pazienti che stanno attualmente ricevendo inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE) non sono idonei
I pazienti non devono aver subito un intervento chirurgico maggiore nelle 6 settimane precedenti l'arruolamento nello strato ad alto rischio; saranno ammissibili pazienti con anamnesi di interventi chirurgici minori recenti (posizionamento di catetere vascolare, valutazione del midollo osseo, chirurgia laparoscopica, biopsia del tumore al fegato)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Scopo principale: Trattamento
Assegnazione: Non randomizzato
Modello interventistico: Assegnazione parallela
Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Numero di armi

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm	Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo ad alto rischio (regime H) I pazienti ricevono chemioterapia VIT iniziale comprendente vincristina solfato IV per 1 minuto nei giorni 1 e 8 e irinotecan cloridrato IV per 90 minuti nei giorni 1-5 e temsirolimus IV per 30 minuti nei giorni 1 e 8. Il trattamento con VIT si ripete ogni 21 giorni per 2 cicli in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. I pazienti con risposta alla malattia ricevono quindi 6 cicli di C5VD con 4 cicli di VIT tra ogni blocco di 2 cicli. I pazienti senza risposta alla malattia ricevono 6 cicli di C5VD in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. I pazienti vengono sottoposti a resezione tumorale o trapianto di fegato dopo il corso 4 di C5VD seguito da 2 cicli di C5VD adiuvante. I pazienti possono anche ricevere dexrazoxano IV per 5-15 minuti nei giorni 1-2 dei cicli 5 e 6.	Altro: Analisi dei biomarcatori di laboratorio Studi correlati Droga: Cisplatino Dato IV Altri nomi: CDDP Cis-diamminedicloridoroplatino Cismaplat Cisplatino Neoplatino Platinolo Abiplatino Blastolem Briplatino Cis-diammina-dicloroplatino Cis-diamminodicloro Platino (II) Cis-diamminedicloroplatino Cis-dicloroammina Platino (II) Diammina dicloruro di cis-platino Cis-platino Cis-platino II Diammina dicloruro di cis-platino II Cisplatile Citoplatino Citosina DDP Lederplatino Metaplatino Cloruro di Peyrone Sale di Peyrone Placis Plastistil Platamina Platiblastina Platiblastin-S Platinex Platinol-AQ Platinol-AQ VHA Plus Platinoxan Platino Diamminodicloruro di platino Platirano Platistin Platosina Droga: Vincristina solfato Dato IV Altri nomi: Oncovin Kyocristina Leurocristina solfato Leurocristina, solfato Vincasar Vincosid Vincrex Vincristina, solfato Procedura: Chirurgia terapeutica convenzionale Sottoporsi ad intervento chirurgico Droga: Doxorubicina cloridrato Dato IV Altri nomi: Adriamicina 5,12-naftacenedione, 10-[(3-ammino-2,3,6-trideossi-alfa-L-lisso-esopiranosil)ossi]-7,8, 9,10-tetraidro-6,8,11-triidrossi -8-(idrossiacetil)-1-metossi-, cloridrato, (8S-cis)- (9CI) ADM Adriacin Adriamicina cloridrato Adriamicina PFS Adriamicina RDF ADRIAMICINA, CLORIDRATO Adriblastina Adrimedac Cloridrato di Doxorrubicina DOX DOXO-CELL Doxolem Doxorubicina cloridrato Doxorubicina.HCl Doxorubina Farmiblastina FI 106 FI-106 idrossidaunorubicina Rubex FI106 Droga: Fluorouracile Dato IV Altri nomi: 5-Fluracile Fluracil 5 Fluorouracile 5FU 5-Fluoro-2,4(1H, 3H)-pirimidinedione 5-Fluorouracile 5-Fu Accu Site Carac Fluorouracile Fluuracile Flurablastina Fluracedil Fluril Fluroblastina Ribofluor Ro 2-9757 Ro-2-9757 Droga: Temsirolimus Dato IV Altri nomi: Torisel CCI-779 Analogo della rapamicina CCI-779 Inibitore del ciclo cellulare 779 Analogo della rapamicina CCI779 Droga: Irinotecan cloridrato Dato IV Altri nomi: Campto Camptosar U-101440E CPT-11 Camptotecina 11 Camptotecina-11 CPT 11 Irinomedac Irinotecan cloridrato triidrato Irinotecan monocloridrato triidrato CPT11 U101440E Procedura: Trapianto di fegato Sottoponiti a trapianto di fegato Altri nomi: Trapianto epatico Innesto di fegato Trapianto di fegato
Sperimentale: Gruppo ad alto rischio (regime W) (regime W sostituito dal regime H in base all'emendamento 3B) I pazienti ricevono chemioterapia VI iniziale comprendente vincristina solfato IV nei giorni 1 e 8 e irinotecan cloridrato IV per 90 minuti nei giorni 1-5. Il trattamento con VI si ripete ogni 21 giorni per 2 cicli in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. I pazienti con risposta alla malattia ricevono quindi 6 cicli di C5VD con 1 ciclo di VI tra ogni blocco di 2 corsi. I pazienti senza risposta alla malattia ricevono 6 cicli di C5VD in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.	Altro: Analisi dei biomarcatori di laboratorio Studi correlati Droga: Cisplatino Dato IV Altri nomi: CDDP Cis-diamminedicloridoroplatino Cismaplat Cisplatino Neoplatino Platinolo Abiplatino Blastolem Briplatino Cis-diammina-dicloroplatino Cis-diamminodicloro Platino (II) Cis-diamminedicloroplatino Cis-dicloroammina Platino (II) Diammina dicloruro di cis-platino Cis-platino Cis-platino II Diammina dicloruro di cis-platino II Cisplatile Citoplatino Citosina DDP Lederplatino Metaplatino Cloruro di Peyrone Sale di Peyrone Placis Plastistil Platamina Platiblastina Platiblastin-S Platinex Platinol-AQ Platinol-AQ VHA Plus Platinoxan Platino Diamminodicloruro di platino Platirano Platistin Platosina Droga: Vincristina solfato Dato IV Altri nomi: Oncovin Kyocristina Leurocristina solfato Leurocristina, solfato Vincasar Vincosid Vincrex Vincristina, solfato Procedura: Chirurgia terapeutica convenzionale Sottoporsi ad intervento chirurgico Droga: Doxorubicina cloridrato Dato IV Altri nomi: Adriamicina 5,12-naftacenedione, 10-[(3-ammino-2,3,6-trideossi-alfa-L-lisso-esopiranosil)ossi]-7,8, 9,10-tetraidro-6,8,11-triidrossi -8-(idrossiacetil)-1-metossi-, cloridrato, (8S-cis)- (9CI) ADM Adriacin Adriamicina cloridrato Adriamicina PFS Adriamicina RDF ADRIAMICINA, CLORIDRATO Adriblastina Adrimedac Cloridrato di Doxorrubicina DOX DOXO-CELL Doxolem Doxorubicina cloridrato Doxorubicina.HCl Doxorubina Farmiblastina FI 106 FI-106 idrossidaunorubicina Rubex FI106 Droga: Fluorouracile Dato IV Altri nomi: 5-Fluracile Fluracil 5 Fluorouracile 5FU 5-Fluoro-2,4(1H, 3H)-pirimidinedione 5-Fluorouracile 5-Fu Accu Site Carac Fluorouracile Fluuracile Flurablastina Fluracedil Fluril Fluroblastina Ribofluor Ro 2-9757 Ro-2-9757 Droga: Irinotecan cloridrato Dato IV Altri nomi: Campto Camptosar U-101440E CPT-11 Camptotecina 11 Camptotecina-11 CPT 11 Irinomedac Irinotecan cloridrato triidrato Irinotecan monocloridrato triidrato CPT11 U101440E
Sperimentale: Gruppo a rischio intermedio (regime F) I pazienti ricevono chemioterapia C5VD comprendente cisplatino IV per 6 ore il giorno 1, fluorouracile IV per 2-4 minuti il giorno 2, vincristina solfato IV per 1 minuto nei giorni 2, 9 e 16 e doxorubicina cloridrato IV per 15 minuti nei giorni 1 -2. Il trattamento si ripete ogni 21 giorni per 6 cicli in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. I pazienti vengono sottoposti anche a resezione chirurgica dopo il corso 2 OPPURE a resezione chirurgica o trapianto di fegato dopo il corso 4 di C5VD. I pazienti possono anche ricevere dexrazoxano IV per 5-15 minuti nei giorni 1-2 dei corsi 5 e 6. (Chiuso per maturazione dal 3/12/2012)	Altro: Analisi dei biomarcatori di laboratorio Studi correlati Droga: Cisplatino Dato IV Altri nomi: CDDP Cis-diamminedicloridoroplatino Cismaplat Cisplatino Neoplatino Platinolo Abiplatino Blastolem Briplatino Cis-diammina-dicloroplatino Cis-diamminodicloro Platino (II) Cis-diamminedicloroplatino Cis-dicloroammina Platino (II) Diammina dicloruro di cis-platino Cis-platino Cis-platino II Diammina dicloruro di cis-platino II Cisplatile Citoplatino Citosina DDP Lederplatino Metaplatino Cloruro di Peyrone Sale di Peyrone Placis Plastistil Platamina Platiblastina Platiblastin-S Platinex Platinol-AQ Platinol-AQ VHA Plus Platinoxan Platino Diamminodicloruro di platino Platirano Platistin Platosina Droga: Vincristina solfato Dato IV Altri nomi: Oncovin Kyocristina Leurocristina solfato Leurocristina, solfato Vincasar Vincosid Vincrex Vincristina, solfato Procedura: Chirurgia terapeutica convenzionale Sottoporsi ad intervento chirurgico Droga: Doxorubicina cloridrato Dato IV Altri nomi: Adriamicina 5,12-naftacenedione, 10-[(3-ammino-2,3,6-trideossi-alfa-L-lisso-esopiranosil)ossi]-7,8, 9,10-tetraidro-6,8,11-triidrossi -8-(idrossiacetil)-1-metossi-, cloridrato, (8S-cis)- (9CI) ADM Adriacin Adriamicina cloridrato Adriamicina PFS Adriamicina RDF ADRIAMICINA, CLORIDRATO Adriblastina Adrimedac Cloridrato di Doxorrubicina DOX DOXO-CELL Doxolem Doxorubicina cloridrato Doxorubicina.HCl Doxorubina Farmiblastina FI 106 FI-106 idrossidaunorubicina Rubex FI106 Droga: Fluorouracile Dato IV Altri nomi: 5-Fluracile Fluracil 5 Fluorouracile 5FU 5-Fluoro-2,4(1H, 3H)-pirimidinedione 5-Fluorouracile 5-Fu Accu Site Carac Fluorouracile Fluuracile Flurablastina Fluracedil Fluril Fluroblastina Ribofluor Ro 2-9757 Ro-2-9757 Procedura: Trapianto di fegato Sottoponiti a trapianto di fegato Altri nomi: Trapianto epatico Innesto di fegato Trapianto di fegato Droga: Dexrazoxano Dato IV Altri nomi: ADR-529 ICRF-187 Razoxano (+) -forma Solubile ICRF (L-isomero) 2,6-Piperazinedione, 4,4'-propilendi-, (P)- (8CI) 2,6-Piperazinedione, 4, 4'-(1-metil-1,2-etandiil)bis-, (S)- (9CI) ADR 529 ADR529 ICRF 187 ICRF187
Sperimentale: Gruppo a basso rischio (regime T) I pazienti vengono sottoposti a intervento chirurgico e quindi ricevono adiuvante cisplatino IV per 6 ore il giorno 1, fluorouracile IV per 2-4 minuti il giorno 2 e vincristina solfato IV per 1 minuto nei giorni 2, 9 e 16. Il trattamento si ripete ogni 21 giorni per 2 cicli in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.	Altro: Analisi dei biomarcatori di laboratorio Studi correlati Droga: Cisplatino Dato IV Altri nomi: CDDP Cis-diamminedicloridoroplatino Cismaplat Cisplatino Neoplatino Platinolo Abiplatino Blastolem Briplatino Cis-diammina-dicloroplatino Cis-diamminodicloro Platino (II) Cis-diamminedicloroplatino Cis-dicloroammina Platino (II) Diammina dicloruro di cis-platino Cis-platino Cis-platino II Diammina dicloruro di cis-platino II Cisplatile Citoplatino Citosina DDP Lederplatino Metaplatino Cloruro di Peyrone Sale di Peyrone Placis Plastistil Platamina Platiblastina Platiblastin-S Platinex Platinol-AQ Platinol-AQ VHA Plus Platinoxan Platino Diamminodicloruro di platino Platirano Platistin Platosina Droga: Vincristina solfato Dato IV Altri nomi: Oncovin Kyocristina Leurocristina solfato Leurocristina, solfato Vincasar Vincosid Vincrex Vincristina, solfato Procedura: Chirurgia terapeutica convenzionale Sottoporsi ad intervento chirurgico Droga: Fluorouracile Dato IV Altri nomi: 5-Fluracile Fluracil 5 Fluorouracile 5FU 5-Fluoro-2,4(1H, 3H)-pirimidinedione 5-Fluorouracile 5-Fu Accu Site Carac Fluorouracile Fluuracile Flurablastina Fluracedil Fluril Fluroblastina Ribofluor Ro 2-9757 Ro-2-9757
Sperimentale: Gruppo a rischio molto basso I pazienti vengono sottoposti a intervento chirurgico e quindi non ricevono ulteriori trattamenti.	Altro: Analisi dei biomarcatori di laboratorio Studi correlati Procedura: Chirurgia terapeutica convenzionale Sottoporsi ad intervento chirurgico

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Sopravvivenza senza eventi Lasso di tempo: Tempo dall'arruolamento del paziente alla progressione, fallimento del trattamento, morte per qualsiasi causa, diagnosi di una seconda neoplasia maligna o ultimo follow-up, valutato fino a 5 anni	EFS stimata a 5 anni dove l'EFS è calcolata come il tempo dall'arruolamento nello studio alla progressione della malattia, recidiva della malattia, insorgenza di una seconda neoplasia maligna, decesso per qualsiasi causa o ultimo follow-up a seconda di quale evento si verifichi per primo. Per la stima viene utilizzato il metodo di Kaplan-Meier. I pazienti senza un evento vengono censurati all'ultimo contatto.	Tempo dall'arruolamento del paziente alla progressione, fallimento del trattamento, morte per qualsiasi causa, diagnosi di una seconda neoplasia maligna o ultimo follow-up, valutato fino a 5 anni
Numero di cicli in cui sono stati osservati eventi avversi di grado 3 o superiore codificati secondo CTC AE versione 5 Lasso di tempo: Durante la terapia del protocollo fino a 1 anno dopo l'arruolamento	Tutte le tossicità non ematologiche di grado 3 o 4 o superiore. La frequenza di ciascun tipo di tossicità sarà quantificata come il numero di periodi di riferimento in cui è riportata la tossicità del grado pertinente. Questa misura non si applica ai pazienti arruolati nel gruppo a RISCHIO MOLTO BASSO.	Durante la terapia del protocollo fino a 1 anno dopo l'arruolamento
Numero di decessi Lasso di tempo: Durante la terapia del protocollo o entro 30 giorni dalla fine della terapia del protocollo fino a 1 anno dopo l'arruolamento	Numero di pazienti che hanno avuto morte in terapia durante il protocollo possibilmente, probabilmente o probabilmente correlata alla chemioterapia sistemica. Questa misura di esito si applica solo ai pazienti a RISCHIO INTERMEDIO.	Durante la terapia del protocollo o entro 30 giorni dalla fine della terapia del protocollo fino a 1 anno dopo l'arruolamento
Stato di malattia al termine di 2 cicli di terapia Lasso di tempo: Primi due cicli di terapia - fino a 42 giorni dopo l'arruolamento	Le risposte RECIST v 1.1 e l'alfafetoproteina sierica sono valutate separatamente. RECIST v 1.1 risposta completa (CR) è definita come la scomparsa di tutte le lesioni bersaglio e risposta parziale (PR) è definita come riduzione di almeno il 30% della somma della dimensione più lunga di tutte le lesioni bersaglio (CR e PR misurate da CT o MRI) tra l'arruolamento. La risposta dell'alfafetoproteina sierica è una diminuzione di almeno il 90% dall'ultima misurazione dell'alfafetoproteina sierica dal basale prima dell'inizio della chemioterapia alla fine del ciclo 2. Questo viene calcolato solo per il regime ad ALTO RISCHIO W e per il regime ad ALTO RISCHIO H.	Primi due cicli di terapia - fino a 42 giorni dopo l'arruolamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Fattibilità del rinvio per il trapianto di fegato Lasso di tempo: 3 cicli di terapia - fino a 3 mesi dopo l'arruolamento	Un paziente per il quale il rinvio è considerato appropriato che riceve una consultazione dopo l'arruolamento sarà considerato un successo rispetto alla fattibilità.	3 cicli di terapia - fino a 3 mesi dopo l'arruolamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Investigatori

Investigatore principale: Howard M Katzenstein, Children's Oncology Group

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Data Available: Select individual patient-level data from this trial can be requested from the NCTN/NCORP Data Archive.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 settembre 2009

Completamento primario (Effettivo)

30 giugno 2020

Completamento dello studio (Stimato)

31 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 settembre 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 settembre 2009

Primo Inserito (Stimato)

21 settembre 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 maggio 2026

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

NCI-2011-01975 (Identificatore di registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
U10CA180886 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
U10CA098543 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
AHEP0731 (Altro identificatore: CTEP)
10-00098
COG-AHEP0731
CDR0000654889

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Analisi dei biomarcatori di laboratorio

Konya Necmettin Erbakan Üniversitesi

Attivo, non reclutante

Lookmaxxing Ai per il rilevamento della deviazione del mento

Asimmetria mandibolare

Turchia (Türkiye)
ORIOL BESTARD

Completato

Studio prospettico randomizzato per la previsione dell'infezione da citomegalovirus umano (hCMV) in base alla risposta delle cellule T specifica per hCMV al basale nel trapianto di rene (RESPECT)

Trapianto di rene | Infezione da CMV

Spagna, Belgio
Central and North West London NHS Foundation Trust
British HIV Association (BHIVA)

Non ancora reclutamento

Validità e accettabilità dell'analisi del sangue per piccoli volumi per HIV-1 ed epatite B (TINIES per BBV) (TINIES)

Infezioni da HIV | Epatite B
Vanderbilt University Medical Center
4DMedical

Completato

4DX per la diagnosi di bronchiolite costrittiva

Bronchiolite costrittiva

Stati Uniti
Progenity, Inc.

Completato

Valutazione medica genomica non invasiva ampliata: lo studio Enigma

Sindrome di Down | Aneuploidia | Sindrome di DiGeorge | Sindrome di Turner | Sindrome di Klinefelter | Delezione cromosomica | Sindrome di Edwards | Sindrome di Patau

Stati Uniti
RWTH Aachen University

Sconosciuto

Il ruolo del biomarcatore nel siero, nel liquido cerebrospinale e nel parenchima nel contesto dell'emorragia subaracnoidea aneurismatica. (bioSAB)

Emorragia subaracnoidea aneurismatica

Germania
National University Hospital, Singapore
National Medical Research Council (NMRC), Singapore; Genome Institute of Singapore e altri collaboratori

Reclutamento

Screening per la diagnosi precoce del cancro al naso

Carcinoma rinofaringeo

Singapore
Poznan University of Medical Sciences

Iscrizione su invito

Variazioni Demografiche e Interpopolazionali nella Valutazione e nei Risultati del TAVI (DIVER-TAVI)

Infiammazione | Stenosi aortica | Tomografia computerizzata | Risposta infiammatoria durante la cardiochirurgia | TAVI (impianto transcatetere di valvola aortica)

Polonia, Italia, Serbia, Tailandia, Turchia (Türkiye)
University of Miami

Attivo, non reclutante

Studio sull'apprendimento e lo sviluppo degli oggetti per bambini

Sviluppo infantile

Stati Uniti
Bakirkoy Dr. Sadi Konuk Research and Training Hospital

Completato

Danno renale acuto in pazienti sottoposti a chirurgia a cuore aperto

Danno renale, acuto

Tacchino

Terapia basata sul rischio nel trattamento di pazienti più giovani con carcinoma epatico di nuova diagnosi

Trattamento di bambini con tutti gli stadi dell'epatoblastoma con temsirolimus (NSC#683864) aggiunto al trattamento dello strato ad alto rischio

Panoramica dello studio

Stato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Tipo di studio

Iscrizione (Effettivo)

Fase

Contatti e Sedi

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Accetta volontari sani

Descrizione

Piano di studio

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Numero di armi

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Intervento / Trattamento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato

Misura Descrizione

Lasso di tempo

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato

Misura Descrizione

Lasso di tempo

Collaboratori e investigatori

Sponsor

Investigatori

Pubblicazioni e link utili

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Completamento primario (Effettivo)

Completamento dello studio (Stimato)

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo Inserito (Stimato)

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo verificato

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

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