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Clobetasol per la malattia del trapianto contro l'ospite orale

5 giugno 2025 aggiornato da: Najla El Jurdi, National Cancer Institute (NCI)

Uno studio pilota randomizzato in doppio cieco sul risciacquo orale topico di Clobetasol 0,05% per la malattia del trapianto contro l'ospite cronica orale

Sfondo:

- La malattia del trapianto contro l'ospite orale (GVHD) è una possibile complicanza dei trapianti di midollo osseo. È il risultato delle cellule del donatore che cercano di attaccare il corpo del ricevente. I sintomi includono secchezza delle fauci, sensibilità e dolore durante la degustazione di determinate spezie e sapori e deglutizione dolorosa. Gli steroidi sono un possibile trattamento efficace per GHVD, ma possono causare effetti collaterali se somministrati sotto forma di pillole o iniezioni. Gli steroidi somministrati sotto forma di crema o risciacquo, applicati direttamente sulla sede dei sintomi, possono avere meno effetti collaterali. Tuttavia, la loro efficacia come risciacquo non è stata testata in bocca. I ricercatori vogliono vedere se uno steroide chiamato clobetasol può essere usato come collutorio per trattare la GHVD orale.

Obiettivi:

- Per vedere se un risciacquo con clobetasolo è un trattamento sicuro ed efficace per la malattia del trapianto contro l'ospite orale.

Eleggibilità:

- Individui di almeno 12 anni di età che hanno GHVD orale e non sono allergici al clobetasolo.

Design:

  • I partecipanti saranno selezionati con un esame fisico e una storia medica. Saranno raccolti campioni di sangue e urina. Avranno anche un esame orale, una biopsia del tessuto orale e altri test prima di iniziare il farmaco in studio.
  • I partecipanti saranno divisi in due gruppi. Un gruppo riceverà clobetasol; l'altro avrà un liquido placebo.
  • I partecipanti si sciacqueranno la bocca con il liquido dello studio tre volte al giorno dopo i pasti per 2 settimane.
  • Dopo 2 settimane, i partecipanti avranno un'altra visita di studio con esami del sangue e altri esami.
  • Dopo la visita di studio, tutti i partecipanti inizieranno a utilizzare il risciacquo con clobetasol. Coloro che originariamente avevano clobetasol useranno il risciacquo per altre 2 settimane. Coloro che originariamente avevano un placebo useranno il risciacquo per 4 settimane.
  • I partecipanti avranno un esame di follow-up dopo la fine del trattamento....

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

SFONDO:

  • La malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD) è una delle principali complicanze tardive del trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.
  • La cavità orale è la seconda area più comunemente colpita dalla cGVHD ed è una delle principali cause di morbilità.
  • Clobetasol è un corticosteroide topico ad alta potenza ampiamente utilizzato per una varietà di disturbi infiammatori della pelle e della mucosa orale.
  • Il trattamento della cGVHD orale con agenti topici è una strategia interessante per evitare potenzialmente effetti avversi associati all'immunosoppressione sistemica.

OBIETTIVI:

- Per studiare l'efficacia del risciacquo orale topico con clobetasolo 0,05% per la malattia cronica del trapianto contro l'ospite orale (cGVHD)

ELEGGIBILITÀ:

- Pazienti di età compresa tra 12 e 99 anni con cGVHD orale clinicamente significativo.

DESIGN:

  • Questo è uno studio pilota randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, con clobetasolo 0,05% per uso topico orale con un periodo di estensione in aperto.
  • I pazienti risciacqueranno la cavità orale con 10 cc di clobetasol 0,05% o placebo risciacquo orale per 2 minuti 3 volte al giorno.
  • La durata del trattamento sarà di 2 settimane nella fase randomizzata e di 2-4 settimane nella fase in aperto.
  • Fino a 40 pazienti saranno arruolati in questo studio pilota fino a quando non saranno valutati 34 pazienti valutabili.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

40

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 99 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

  • CRITERIO DI INCLUSIONE:
  • Età: 12 anni 99 anni.
  • Diagnosi: malattia del trapianto contro l'ospite cronica orale clinicamente significativa (cGVHD) dopo trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) con punteggio di gravità di almeno 2 nel sottogruppo di eritema e/o almeno 1 nel sottogruppo di ulcerazioni e un punteggio composito maggiore o uguale a 20 della scala di valutazione della mucosite orale (OMRS) confermata dal ricercatore principale (PI), dal presidente dello studio clinico (CSC) o dal ricercatore associato principale (LAI).
  • Funzione ematologica: i pazienti devono avere una conta piastrinica maggiore o uguale a 20.000/microL al momento della valutazione iniziale.
  • Consenso informato: tutti i pazienti o il loro rappresentante legale (per i pazienti
  • I pazienti devono essere in grado di sciacquare ed espettorare il farmaco in studio piuttosto che ingoiarlo. Le pazienti di sesso femminile devono essere disposte a praticare il controllo delle nascite (compresa l'astinenza) durante e per due mesi dopo il trattamento, se in età fertile.
  • I pazienti devono avere la capacità e la volontà di venire al Centro Clinico per appuntamenti bisettimanali di follow-up.
  • Nessun cambiamento nella terapia immunosoppressiva sistemica (tipo o livello di intensità) entro 2 settimane prima dell'arruolamento.
  • È necessario un periodo di sospensione di 7 giorni se i pazienti stanno attualmente utilizzando un altro trattamento topico orale per le lesioni della bocca. I pazienti che attualmente utilizzano il trattamento topico orale con clobetasolo non sono eleggibili per questo studio.

CRITERI DI ESCLUSIONE:

  • Ipersensibilità documentata al clobetasolo.
  • Uso di pomata al clobetasolo per via orale in qualsiasi momento durante l'ultimo periodo di 6 mesi.
  • Donne in gravidanza o che allattano a causa della possibile tossicità per il feto o il bambino.
  • Incapacità di comprendere la natura sperimentale dello studio per fornire il consenso informato.
  • Pazienti che, per motivi medici o di altra natura, non sono in grado di rispettare le procedure dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Clobetasolo
I pazienti risciacqueranno la cavità orale con 10 cc di clobetasol 0,05% per 2 minuti 3 volte al giorno.
Droga: Risciacquo orale Clobetasol
Ciclo = fino a 4 settimane I pazienti risciacqueranno la cavità orale con 10 cc di clobetasol 0,05% di risciacquo orale per 2 minuti 3 volte al giorno.
Comparatore placebo: Placebo
I pazienti risciacqueranno la cavità orale con 10 cc di risciacquo orale placebo per 2 minuti 3 volte al giorno.
Droga: Risciacquo orale placebo
I pazienti risciacqueranno la cavità orale con 10 cc di risciacquo orale placebo per 2 minuti 3 volte al giorno.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con una risposta valutata dalla scala di valutazione della mucosite orale a 273 punti (OMRS) che ha ricevuto clobetasolo topico 0,05% di risciacquo orale per la malattia del trapianto contro l'ospite cronico orale (cGVHD) durante un periodo di trattamento di quattro settimane
Lasso di tempo: A 4 settimane in trattamento attivo
I cambiamenti della mucosa sono stati valutati dalla scala di valutazione della mucosa orale. L'endpoint primario è stato valutato utilizzando l'OMRS. I cambiamenti del tessuto orale sono valutati su una scala da 0 a 3 rispetto al tessuto orale normale (0-normale/nessun cambiamento, 1-lieve cambiamento, 2-moderato cambiamento e 3-grave cambiamento). Il punteggio totale è la somma di tutti gli elementi OMRS con un possibile intervallo pari a 0. Il punteggio totale è la somma di tutti gli elementi OMRS con un possibile intervallo compreso tra 0 e 273. Punteggio inferiore=mucosa orale più normale. Non esiste una definizione standard di risposta in questo campo. Le definizioni che abbiamo utilizzato in questo studio pilota per valutare la risposta all'intervento dello studio sono: Avanzamento del 25% del punteggio iniziale (arrotondato al numero più vicino) sulla scala OMRS. Il completamento (PD) è definito come un aumento del 25% del punteggio iniziale (arrotondato al numero più vicino). La risposta parziale (PR) è definita come una diminuzione La risposta (CR) è definita come PR più un punteggio pari a 0 sulle componenti dell'eritema e dell'ulcerazione. La malattia stabile (SD) non soddisfa i criteri per la progressione o la risposta.
A 4 settimane in trattamento attivo

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale del punteggio grezzo dei partecipanti sul dolore correlato alla cGVHD orale su una scala di valutazione 0-10
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 14 e dal basale al giorno 28
Il dolore della cavità orale è stato valutato da un questionario specifico sulla qualità della vita della cavità orale. Il dolore è stato valutato sulla base di una scala di valutazione da 0 a 10 in cui i soggetti hanno selezionato un singolo numero intero. 0 = nessun dolore e 10 = dolore peggiore. Un valore negativo indica un aumento del dolore orale. Un valore positivo indica un miglioramento del dolore orale percepito dal paziente.
Dal basale al giorno 14 e dal basale al giorno 28
Variazione percentuale del punteggio grezzo dei partecipanti sulla sensibilità correlata alla cGVHD orale su una scala di valutazione 0-10
Lasso di tempo: Baseline e 4 settimane di trattamento attivo
La sensibilità della cavità orale è stata valutata mediante un questionario specifico sulla qualità della vita della cavità orale. La sensibilità è stata valutata in base a una scala di valutazione da 0 a 10 in cui i soggetti hanno selezionato un singolo numero intero. 0 = nessuna sensibilità e 10 = peggiore sensibilità. Un valore negativo indica un aumento della sensibilità orale. Un valore positivo indica un miglioramento della sensibilità orale percepita dal paziente.
Baseline e 4 settimane di trattamento attivo
Variazione percentuale del punteggio grezzo dei partecipanti sulla secchezza orale correlata alla cGVHD su una scala di valutazione 0-10
Lasso di tempo: Baseline e 4 settimane di trattamento attivo
La secchezza della cavità orale è stata valutata mediante un questionario specifico sulla qualità della vita della cavità orale. La secchezza è stata valutata sulla base di una scala di valutazione da 0 a 10 in cui i soggetti hanno selezionato un singolo numero intero. 0 = nessuna secchezza e 10 = peggiore secchezza. Un valore negativo indica un aumento della secchezza orale percepita dal paziente. Un valore positivo indica un miglioramento della secchezza orale percepita dal paziente.
Baseline e 4 settimane di trattamento attivo
Concentrazione plasmatica massima (Cmax) di Clobetasol durante i test di farmacocinetica
Lasso di tempo: pre-risciacquo, 15-45 min post-risciacquo e 90-120 min post-risciacquo
La farmacocinetica allo stato stazionario del clobetasolo sistemico è stata valutata dopo un singolo lavaggio orale di 2 minuti con clobetasolo allo 0,05% il giorno 14 (1 paziente raccolto il giorno 12). È stata eseguita una valutazione farmacocinetica non compartimentale utilizzando WinNonlin v5 (Pharsight Corp, Mountain View, CA) da tre tempi di campionamento (pre-risciacquo, 15-45 min post-risciacquo e 90-120 min post-risciacquo). Le concentrazioni plasmatiche di clobetasolo sono state misurate utilizzando un test LC-MS/MS di nuova concezione e convalidato, con un limite inferiore di quantificazione di 0,05 ng/mL. Le concentrazioni plasmatiche massime (CMAX) sono state registrate come valori osservati e l'area sotto la curva del tempo di concentrazione plasmatica utilizzando tutti e tre i punti temporali di campionamento (AUCALL) è stata calcolata utilizzando la regola del trapezio lineare.
pre-risciacquo, 15-45 min post-risciacquo e 90-120 min post-risciacquo
Concentrazioni plasmatiche di clobetasolo collutorio nei pazienti con cGVHD al basale (giorno 0) e al giorno 28
Lasso di tempo: Basale Giorno 0 e Giorno 28
Il sangue periferico è stato prelevato al basale e al giorno 28 dell'uso del risciacquo con clobetasolo e i livelli di clobetasolo sono stati misurati nel campione di sangue. Le concentrazioni plasmatiche di clobetasolo sono state misurate utilizzando un test LC-MS/MS convalidato con un limite inferiore di quantificazione di 0,05 ng/mL. Tutti i valori al di sotto del limite rilevabile o senza picco sono stati regolati su 0.
Basale Giorno 0 e Giorno 28
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi e non gravi valutati dai criteri terminologici comuni negli eventi avversi (CTCAE v4.0)
Lasso di tempo: Data di firma del consenso al trattamento fino alla fine dello studio, circa 62 mesi e 12 giorni.
Ecco il conteggio dei partecipanti con eventi avversi gravi e non gravi valutati dai Common Terminology Criteria in Adverse Events (CTCAE v4.0). Un evento avverso non grave è qualsiasi evento medico sfavorevole. Un evento avverso grave è un evento avverso o una sospetta reazione avversa che provoca la morte, un'esperienza avversa al farmaco potenzialmente letale, il ricovero in ospedale, l'interruzione della capacità di condurre le normali funzioni vitali, un'anomalia congenita/difetto alla nascita o eventi medici importanti che mettono a rischio il paziente o soggetto e può richiedere un intervento medico o chirurgico per prevenire uno dei precedenti esiti menzionati.
Data di firma del consenso al trattamento fino alla fine dello studio, circa 62 mesi e 12 giorni.
Tempo alla massima concentrazione plasmatica (Cmax) di Clobetasol
Lasso di tempo: pre-risciacquo, 15-45 min post-risciacquo e 90-120 min post-risciacquo
La farmacocinetica allo stato stazionario del clobetasolo sistemico è stata valutata dopo un singolo lavaggio orale di 2 minuti con clobetasolo allo 0,05% il giorno 14 (1 paziente raccolto il giorno 12). È stata eseguita una valutazione farmacocinetica non compartimentale utilizzando WinNonlin v5 (Pharsight Corp, Mountain View, CA) da tre tempi di campionamento (pre-risciacquo, 15-45 min post-risciacquo e 90-120 min post-risciacquo). Le concentrazioni plasmatiche di clobetasolo sono state misurate utilizzando un test LC-MS/MS di nuova concezione e convalidato, con un limite inferiore di quantificazione di 0,05 ng/mL. Le concentrazioni plasmatiche massime (CMAX) sono state registrate come valori osservati e l'area sotto la curva del tempo di concentrazione plasmatica utilizzando tutti e tre i punti temporali di campionamento (AUCALL) è stata calcolata utilizzando la regola del trapezio lineare.
pre-risciacquo, 15-45 min post-risciacquo e 90-120 min post-risciacquo
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo per tutti i punti temporali
Lasso di tempo: pre-risciacquo, 15-45 min post-risciacquo e 90-120 min post-risciacquo
La farmacocinetica allo stato stazionario del clobetasolo sistemico è stata valutata dopo un singolo lavaggio orale di 2 minuti con clobetasolo allo 0,05% il giorno 14 (1 paziente raccolto il giorno 12). È stata eseguita una valutazione farmacocinetica non compartimentale utilizzando WinNonlin v5 (Pharsight Corp, Mountain View, CA) da tre tempi di campionamento (pre-risciacquo, 15-45 min post-risciacquo e 90-120 min post-risciacquo). Le concentrazioni plasmatiche di clobetasolo sono state misurate utilizzando un test LC-MS/MS di nuova concezione e convalidato, con un limite inferiore di quantificazione di 0,05 ng/mL. Le concentrazioni plasmatiche massime (CMAX) sono state registrate come valori osservati e l'area sotto la curva del tempo di concentrazione plasmatica utilizzando tutti e tre i punti temporali di campionamento (AUCALL) è stata calcolata utilizzando la regola del trapezio lineare.
pre-risciacquo, 15-45 min post-risciacquo e 90-120 min post-risciacquo

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Investigatori

  • Investigatore principale: Najla El Jurdi, M.D., National Cancer Institute (NCI)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 marzo 2012

Completamento primario (Effettivo)

9 giugno 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

24 agosto 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 marzo 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 marzo 2012

Primo Inserito (Stimato)

19 marzo 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 giugno 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 giugno 2025

Ultimo verificato

1 giugno 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 120068 (University of Connecticut)
  • 12-C-0068

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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