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Uno studio pilota sulla N-acetilcisteina nella porpora trombotica da trombocitopenia (NACinTTP)

18 settembre 2017 aggiornato da: Bloodworks

Uno studio pilota sulla N-acetilcisteina nella sospetta porpora trombotica da trombocitopenia

In questo studio, i ricercatori vogliono determinare se la N-acetilcisteina (NAC), somministrata per via endovenosa, ridurrà le complicanze nei pazienti con porpora trombotica da trombocitopenia (TTP) che stanno ricevendo un trattamento con plasmaferesi terapeutica (TPE). I ricercatori vogliono determinare, attraverso l'attività antiossidante, se la NAC avrà un'efficacia aggiuntiva nella TTP migliorando la scissione del VWF dei pazienti da parte di ADAMTS13 e prevenendo la propagazione delle stringhe piastriniche/VWF. Ciò si manifesterà con un più rapido miglioramento della conta piastrinica del paziente, diminuzione del numero di giorni che richiedono TPE e diminuzione delle complicanze trombotiche microvascolari. Gli investigatori inoltre: 1) Valuteranno la sicurezza del NAC valutando i soggetti per eventi avversi e eventi avversi significativi 2) Determinano gli effetti sul TTP misurando i valori clinici e di laboratorio di ricerca 3) Determinano gli effetti del farmaco misurando i valori clinici e di laboratorio di ricerca.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La porpora trombotica trombocitopenica (TTP) è una rara malattia emostatica con conseguenze potenzialmente letali secondarie alla trombosi microvascolare. Sebbene l'uso della plasmaferesi terapeutica (TPE) abbia notevolmente migliorato la sopravvivenza, in molti pazienti si verificano danni agli organi terminali, resistenza alla terapia e recidive. I multimeri del fattore di von Willebrand ultra-grandi (ULVWF) sono patogeni nella TTP. I ricercatori hanno scoperto che la N-acetilcisteina (NAC) scinde l'ULVWF in vitro e in vivo nei topi carenti di ADAMTS13 che sono a maggior rischio di TTP. NAC è ben tollerato nell'uomo a dosi endovenose utilizzate per il trattamento del sovradosaggio da paracetamolo. Questo dosaggio è correlato a quello che produce un effetto negli studi murini sopra indicati, e quindi è un trattamento interessante per i pazienti con TTP. Scindendo il VWF e prevenendo la propagazione delle stringhe piastriniche/VWF, i ricercatori ipotizzano che il trattamento con NAC ridurrà le complicanze nei pazienti con TTP che ricevono un trattamento con TPE. Ciò si manifesterà con un più rapido miglioramento della conta piastrinica, diminuzione del numero di giorni che richiedono uno scambio plasmatico e diminuzione delle complicanze trombotiche microvascolari. Per prepararsi a uno studio più ampio, i ricercatori propongono uno studio pilota su 3 pazienti con sospetta TTP presso il Medical Center dell'Università di Washington (UW). Lo studio sarà approvato dall'UW IRB prima dell'inizio dello studio. I pazienti che acconsentono allo studio riceveranno infusioni giornaliere di NAC a partire dal primo TPE, nelle dosi utilizzate per il sovradosaggio da paracetamolo. Saranno raccolti campioni di sangue per le analisi di laboratorio per determinare i tempi ottimali per la raccolta dei campioni nella più ampia sperimentazione multicentrica e per pilotare i moduli di raccolta dei dati. Gli investigatori valuteranno anche la sicurezza e la tollerabilità del paziente.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

3

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Puget Sound Blood Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età >= 18 anni
  2. Diagnosi di sospetta TTP (prove di laboratorio di emolisi, conta piastrinica
  3. Piani per o appena iniziato scambio plasmatico terapeutico (TPE) e prima del 3o TPE
  4. Tempo di protrombina (PT) al basale normale e tempo di tromboplastina parziale attivata (aPTT)
  5. TPE previsto per > 5 giorni

Criteri di esclusione:

  1. Asma
  2. Aspettativa di vita < 1 settimana
  3. Test di funzionalità epatica anormali (ALT, bilirubina diretta > tre volte il limite normale superiore)
  4. Disturbo emorragico sottostante noto
  5. Gravidanza o allattamento
  6. Allergia nota al NAC
  7. Uso corrente di inibitori della fosfodiesterasi di tipo 5, nitroglicerina o carbamazepina

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: N-acetilcisteina
Somministrazione endovenosa di N-acetilcisteina (acetadoto) a 150 mg/Kg in bolo di carico per 60 minuti, seguita da 150 mg/Kg per 17 ore se la dose di carico è stata ben tollerata.
Droga: N-acetilcisteina
Prima somministrazione endovenosa di N-acetilcisteina a 150 mg/kg per 60 minuti, quindi, se ben tollerata, 150 mg/kg per 17 ore
Altri nomi:
  • Acetadoto

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nella conta piastrinica
Lasso di tempo: Quotidianamente per 7 giorni e alla dimissione ospedaliera, prevista 1-2 settimane dopo l'infusione.
La conta piastrinica verrà misurata prima, giornalmente durante i 4 giorni di infusione di NAC, i successivi 3 giorni e il giorno della dimissione ospedaliera che si stima sia 1-2 settimane dopo l'infusione. Verranno riportate le variazioni della conta piastrinica nel tempo.
Quotidianamente per 7 giorni e alla dimissione ospedaliera, prevista 1-2 settimane dopo l'infusione.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misure di laboratorio dell'attività del VWF
Lasso di tempo: Quotidianamente per 7 giorni e alla dimissione ospedaliera, che si stima avvenga 1-2 settimane dopo l'infusione
I livelli di VWF, l'ossidazione e l'attività saranno misurati prima, ogni giorno dell'infusione di NAC, i successivi 3 giorni e alla dimissione dall'ospedale, che dovrebbe essere 1-2 settimane dopo l'infusione. Verranno segnalate le variazioni dei valori nel tempo.
Quotidianamente per 7 giorni e alla dimissione ospedaliera, che si stima avvenga 1-2 settimane dopo l'infusione
Misure di laboratorio dell'attività di ADAMTS13
Lasso di tempo: Quotidianamente per 7 giorni e alla dimissione dall'ospedale, stimata a 1-2 settimane dopo l'infusione
Il livello, l'ossidazione e l'attività di ADAMTS13 saranno misurati prima, giornalmente durante l'infusione di NAC, per i 3 giorni successivi e alla dimissione ospedaliera, prevista 1-2 settimane dopo l'infusione. Le modifiche nel tempo saranno segnalate.
Quotidianamente per 7 giorni e alla dimissione dall'ospedale, stimata a 1-2 settimane dopo l'infusione
Misure di laboratorio dell'emolisi e dell'ossidazione dei globuli rossi (RBC).
Lasso di tempo: Quotidianamente per 7 giorni e alla dimissione dall'ospedale, stimata a 1-2 settimane dopo l'infusione
I marcatori di laboratorio dell'emolisi e dell'ossidazione dei globuli rossi saranno misurati prima, giornalmente durante l'infusione di NAC, per 3 giorni successivi e alla dimissione ospedaliera, prevista 1-2 settimane dopo l'infusione. Verranno segnalate le variazioni dei valori nel tempo.
Quotidianamente per 7 giorni e alla dimissione dall'ospedale, stimata a 1-2 settimane dopo l'infusione
Sicurezza dell'infusione di NAC
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio
Gli eventi avversi saranno raccolti giornalmente durante il ricovero, a 2 settimane e 8 settimane dopo l'infusione.
Durante il periodo di studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bloodworks

Collaboratori

University of Washington

Investigatori

  • Investigatore principale: Barbara A Konkle, MD, Bloodworks

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 febbraio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 marzo 2013

Primo Inserito (Stima)

11 marzo 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 settembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 settembre 2017

Ultimo verificato

1 settembre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • N-Acetylcysteine in TTP

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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