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Uso compassionevole di Beraprost Sodium 314d versione modificata per pazienti con ipertensione arteriosa polmonare (PAH)

16 ottobre 2020 aggiornato da: ronald oudiz, m.d., Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Uso compassionevole di Beraprost Sodium 314d a rilascio modificato (BPS-314d-MR) per tre pazienti con ipertensione arteriosa polmonare (PAH).

Lo scopo di questo studio è vedere se la nuova formulazione sperimentale di Lung LLC del medicinale Beraprost Sodium, chiamato Beraprost Sodium 314d Modified Release (BPS-314d-MR), può migliorare i sintomi dell'ipertensione arteriosa polmonare (PAH) nei pazienti. Un farmaco sperimentale è un farmaco che non è stato approvato dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti per l'uso nel pubblico in generale. Questo studio di ricerca è rivolto a pazienti affetti da ipertensione arteriosa polmonare (PAH) che hanno appena completato la partecipazione a un precedente studio di ricerca e hanno ricevuto una precedente formulazione sperimentale di Beraprost Sodium, denominata Beraprost Sodium Modified Release (BPS-MR). Quello studio precedente era stato condotto per vedere se la BPS-MR poteva migliorare la loro PAH.

I pazienti possono anche assumere Tyvaso (treprostinil), Tracleer (bosentan), Letairis (ambrisentan), Adcirca (tadalafil) e/o Viagra o Revatio (sildenafil) per trattare la PAH. La diagnosi di PAH significa che la pressione sanguigna nei polmoni è più alta del normale. L'aumento della pressione sanguigna nei polmoni mette a dura prova il cuore. Lo sforzo fa sì che il cuore pompi meno sangue nei polmoni, causando mancanza di respiro e stanchezza. Lo sforzo sul cuore indebolisce il muscolo cardiaco rendendolo meno capace di pompare il sangue, una condizione chiamata insufficienza cardiaca. Quando si sviluppa l'insufficienza cardiaca, può verificarsi gonfiore ai piedi e all'addome.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Secondo Lung LLC, e dalla mia revisione dei risultati riepilogativi contenuti nella versione più recente della brochure degli investigatori di BPS-314d-MR concordo, BPS-314d-MR ha dimostrato di avere un profilo farmacocinetico e di sicurezza simile in volontari sani a BPS-MR. Mi risulta anche che in una riunione di fine fase II nell'aprile di quest'anno, la FDA abbia riconosciuto l'intenzione di Lung LLC di continuare lo sviluppo di BPS-314d-MR conducendo uno studio cardine di fase III nei pazienti affetti da PAH. Questo studio, BPS-314d-MR-PAH-302, è stato successivamente avviato lo scorso giugno.

A mio parere, e sulla base delle somiglianze delle due formulazioni, è nel migliore interesse dei nostri pazienti passare il loro trattamento a BPS-314d-MR.

Lung LLC ha accettato di fornire BPS-314d-MR per i pazienti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • California
      • Torrance, California, Stati Uniti, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Precedente partecipazione allo studio Beraprost-MR presso Harbor-UCLA

Criteri di esclusione:

  • Nessuna precedente partecipazione allo studio Beraprost presso Harbor-UCLA

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Beraprost etichetta aperta
Accesso per uso compassionevole all'etichetta aperta BPS-314d-MR
15-150 mcg po BID,
Altri nomi:
  • Beraprost 314-d versione modificata

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno sperimentato eventi avversi
Lasso di tempo: 2 anni
Determinare la sicurezza complessiva del farmaco in studio in aperto tabulando il numero di pazienti che hanno manifestato eventi avversi
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Collaboratori

Investigatori

  • Investigatore principale: Ronald J Oudiz, MD, Los Angeles BRI

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 novembre 2013

Completamento primario (Effettivo)

2 giugno 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

2 giugno 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 ottobre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 ottobre 2013

Primo Inserito (Stima)

21 ottobre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 ottobre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 ottobre 2020

Ultimo verificato

1 ottobre 2020

Maggiori informazioni

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su BPS-314d-MR

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