Studio EDCR - Regime di combinazione con Etanercept Diamyd - Studio in aperto per valutare la sicurezza nei bambini con diabete di tipo 1

Criterio di inclusione:

1. Consenso informato fornito dai pazienti e dai genitori/tutori legali
2. Diabete di tipo 1 secondo la classificazione ADA, diagnosticato entro i 100 giorni precedenti al momento dello screening
3. Età 8.00 -17.99 anni al momento dello screening
4. Peptide C a digiuno al momento dello screening ≥0,12 nmol/L
5. Positivo per GADA ma < 50.000 Unità
6. Le femmine menarcali devono accettare di evitare la gravidanza e avere un test di gravidanza sulle urine negativo
7. Immunità contro la varicella, sia per precedente infezione che per vaccinazione
8. I pazienti devono seguire il programma di vaccinazione svedese
9. Le pazienti in età fertile devono accettare di utilizzare un contraccettivo adeguato, se sessualmente attive, fino a 1 anno dopo l'ultima somministrazione di GAD-allume ed etanercept. Una contraccezione adeguata è la seguente:

Per le donne in età fertile:

1. contraccettivi orali orali (eccetto gestagen a basso dosaggio (lynestrenol e noretisterone), iniettabili o impiantabili (femmine)
2. dispositivo intrauterino (femmine)
3. sistema intrauterino (ad esempio bobina di rilascio di progestinico) (femmine)
4. maschio vasectomizzato (con adeguata documentazione postvasectomia dell'assenza di spermatozoi nell'eiaculato)

Per i maschi in età fertile:

UN. Preservativo (maschio)

Criteri di esclusione:

1. Trattamento precedente o in corso con terapia immunosoppressiva (sebbene siano accettati steroidi topici o per via inalatoria)
2. Trattamento continuo con farmaci antinfiammatori (saranno accettati trattamenti sporadici, ad esempio a causa di mal di testa o in connessione con la febbre, per alcuni giorni)
3. Trattamento con farmaci antidiabetici orali o iniettati (specialmente agenti ipoglicemizzanti) diversi dall'insulina
4. Trattamento con vitamina D, commercializzato o meno, o non disposto ad astenersi da tale farmaco durante il processo
5. Una storia di ipercalcemia
6. Una storia di anemia o risultati ematologici significativamente anormali allo screening
7. Una storia di epilessia, trauma cranico o incidente cerebro-vascolare, o caratteristiche cliniche di attività continua delle unità motorie nei muscoli prossimali
8. Storia clinicamente significativa di reazione acuta a vaccini o altri farmaci in passato
9. Trattamento con qualsiasi vaccino entro 4 mesi prima della prima somministrazione pianificata di GAD-Allume o trattamento pianificato con vaccino fino a 4 mesi dopo l'ultima iniezione di GAD-Allume, incluso il vaccino antinfluenzale
10. Partecipazione ad altri studi clinici con una nuova entità chimica nei 3 mesi precedenti
11. Incapacità o mancanza di volontà di rispettare le disposizioni del presente protocollo
12. Una storia di abuso di alcol o droghe
13. Una malattia significativa diversa dal diabete nelle 2 settimane precedenti la prima somministrazione
14. Virus dell'immunodeficienza umana (HIV) noto
15. Pregressa o attiva infezione virale da epatite B o C
16. Donne in allattamento o in gravidanza (per le donne che hanno iniziato le mestruazioni la possibilità di una gravidanza deve essere esclusa mediante βHCG nelle urine in loco entro 24 ore prima della somministrazione rispettivamente di GAD-Alum ed etanercept)
17. Maschi o femmine non disposti a utilizzare una contraccezione adeguata, se sessualmente attivi, fino a 1 anno dopo l'ultima somministrazione di GAD-Alum ed etanercept, rispettivamente
18. Presenza di malattie o condizioni gravi associate, comprese infezioni cutanee attive che precludono l'iniezione sottocutanea, che secondo l'opinione dello sperimentatore rende il paziente non ammissibile allo studio.
19. Ritenuto dallo sperimentatore non in grado di seguire le istruzioni e/o seguire il protocollo dello studio
20. Infezione attiva, inclusa infezione cronica e locale o una storia di precedente tendenza a infezioni gravi, infezioni batteriche, virali, fungine o altre infezioni opportunistiche recenti o in corso non controllate o infezione nota con EBV o CMV attivo
21. Ipersensibilità al principio attivo di Enbrel (etanercept) o ad altri ingredienti di Enbrel
22. Tubercolosi (TBC) attiva o inattiva (latente) allo screening
23. Storia di neoplasie o malattie cardiovascolari significative
24. Attuale o pregressa leucopenia, anemia e/o trombocitopenia
25. Malattia epatica (enzimi clinici o epatici > 3 volte il limite superiore della norma (ULN))
26. Insufficienza renale (clinica o creatinina > 3 volte il limite superiore della norma (ULN))
27. SM, condizione neurologica indefinita o LES noto, o positività agli anticorpi del DNA a doppio filamento antinucleare o nota
28. Aritmia
29. Pancreatite
30. Livelli sierici di vitamina D >100 nmol/L allo screening