Studie EDCR – Kombinovaný režim Etanercept Diamyd – Otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti u dětí s diabetem 1. typu

Kritéria pro zařazení:

1. Informovaný souhlas pacientů a rodičů/zákonných zástupců
2. Diabetes 1. typu podle klasifikace ADA, diagnostikovaný během předchozích 100 dnů v době screeningu
3. Věk 8,00 -17,99 let v době screeningu
4. C-peptid nalačno v době screeningu ≥0,12 nmol/l
5. Pozitivní pro GADA, ale < 50 000 jednotek
6. Menarchální ženy musí souhlasit s tím, že se vyvarují těhotenství, a musí mít negativní těhotenský test z moči
7. Imunita proti planým neštovicím, buď předchozí infekcí nebo očkováním
8. Pacienti musí dodržovat švédský očkovací program
9. Pacientky ve fertilním věku musí souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce, pokud jsou sexuálně aktivní, do 1 roku po posledním podání GAD-alum a etanerceptu. Adekvátní antikoncepce je následující:

Pro ženy ve fertilním věku:

1. perorální (kromě nízkých dávek gestagenu (lynestrenol a norethisteron), injekční nebo implantované hormonální antikoncepce (ženy)
2. nitroděložní tělísko (ženy)
3. nitroděložní systém (například spirálka uvolňující progestin) (ženy)
4. muž po vazektomii (s příslušnou dokumentací po postvasektomii nepřítomnosti spermií v ejakulátu)

Pro muže ve fertilním věku:

A. kondom (mužský)

Kritéria vyloučení:

1. Předchozí nebo současná léčba imunosupresivy (ačkoli topické nebo inhalační steroidy jsou akceptovány)
2. Nepřetržitá léčba protizánětlivými léky (sporadická léčba např. kvůli bolestem hlavy nebo v souvislosti s horečkou po dobu několika dní bude přijata)
3. Léčba jakýmikoli perorálními nebo injekčně podávanými antidiabetiky (zejména hypoglykemickými látkami) jinými než inzulín
4. Léčba vitaminem D, prodávaným nebo neprodejným, nebo neochotná zdržet se takové léčby během pokusu
5. Hyperkalcémie v anamnéze
6. Anamnéza anémie nebo významně abnormální hematologické výsledky při screeningu
7. Anamnéza epilepsie, úrazu hlavy nebo cerebrovaskulární příhody nebo klinické příznaky kontinuální aktivity motorické jednotky v proximálních svalech
8. Klinicky významná anamnéza akutní reakce na vakcíny nebo jiné léky v minulosti
9. Léčba jakoukoli vakcínou během 4 měsíců před plánovaným prvním podáním GAD-Alum nebo plánovaná léčba vakcínou až 4 měsíce po poslední injekci GAD-Alum, včetně vakcíny proti chřipce
10. Účast v jiných klinických studiích s novou chemickou entitou v průběhu předchozích 3 měsíců
11. Neschopnost nebo neochota dodržovat ustanovení tohoto protokolu
12. Anamnéza zneužívání alkoholu nebo drog
13. Významné onemocnění jiné než diabetes během 2 týdnů před první dávkou
14. Známý virus lidské imunodeficience (HIV)
15. Předchozí nebo aktivní virová hepatitida B nebo C
16. Kojící nebo těhotné ženy (u žen, které začaly menstruovat, musí být vyloučena možnost otěhotnění βHCG v moči na místě do 24 hodin před podáním GAD-Alum a etanerceptu, v tomto pořadí)
17. Muži nebo ženy, kteří nejsou ochotni používat vhodnou antikoncepci, pokud jsou sexuálně aktivní, do 1 roku po posledním podání GAD-Alum a etanerceptu
18. Přítomnost souvisejícího závažného onemocnění nebo stavu, včetně aktivních kožních infekcí, které vylučují subkutánní injekci, což podle názoru zkoušejícího činí pacienta nezpůsobilým pro studii.
19. Zkoušející se domníval, že není schopen dodržovat pokyny a/nebo dodržovat protokol studie
20. Aktivní infekce, včetně chronické a lokální infekce nebo předchozí tendence k závažným infekcím v anamnéze, nedávné nebo probíhající nekontrolované bakteriální, virové, plísňové nebo jiné oportunní infekce nebo známá infekce aktivní EBV nebo CMV
21. Hypersenzitivita na léčivou látku v Enbrelu (etanercept) nebo na další složky Enbrelu
22. Aktivní nebo neaktivní (latentní) tuberkulóza (TBC) při screeningu
23. Anamnéza malignity nebo významného kardiovaskulárního onemocnění
24. Současná nebo anamnéza leukopenie, anémie a/nebo trombocytopenie
25. Onemocnění jater (klinické nebo jaterní enzymy > 3násobek horní hranice normy (ULN))
26. Renální insuficience (klinický nebo kreatinin > 3násobek horní hranice normálu (ULN))
27. MS, nedefinovaný neurologický stav nebo známý SLE nebo pozitivita protilátek proti jaderné nebo známé dvouvláknové DNA
28. Arytmie
29. Pankreatitida
30. Hladiny vitaminu D v séru >100 nmol/l při screeningu