EDCR-tanulmány – Etanercept Diamyd kombinációs kezelési rend – Nyílt vizsgálat az 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő gyermekek biztonságának értékelésére

Bevételi kritériumok:

1. A betegek és a szülő(k)/törvényes gyám(ok) által adott tájékozott beleegyezés
2. ADA besorolás szerinti 1-es típusú cukorbetegség, amelyet a szűrés időpontjában az előző 100 napon belül diagnosztizáltak
3. Életkor 8.00 -17.99 év a szűrés időpontjában
4. Éhgyomri C-peptid a szűrés időpontjában ≥0,12 nmol/L
5. Pozitív GADA esetén, de < 50 000 egység
6. A menarchális nőknek bele kell egyezniük abba, hogy elkerüljék a terhességet, és negatív vizelet terhességi teszttel kell rendelkezniük
7. Varicella elleni immunitás, akár korábbi fertőzés, akár védőoltás révén
8. A betegeknek követniük kell a svéd oltási programot
9. A fogamzóképes korú betegeknek el kell fogadniuk a megfelelő fogamzásgátlást, ha szexuálisan aktívak, a GAD-timsó és az etanercept utolsó beadása után 1 évig. A megfelelő fogamzásgátlás a következő:

Fogamzóképes korú nők számára:

1. orális (kis dózisú gesztagén (linesztrenol és noretiszteron) kivételével), injekciós vagy beültetett hormonális fogamzásgátlók (nők)
2. méhen belüli eszköz (nőstények)
3. méhen belüli rendszer (például progesztin-leadó spirál) (nőstények)
4. vazectomizált férfi (a megfelelő posztvazektómiás dokumentációval, amely a spermium hiányát jelzi az ejakulátumban)

Fogamzóképes korú férfiak számára:

a. Óvszer (férfi)

Kizárási kritériumok:

1. Korábbi vagy jelenlegi immunszuppresszív kezelés (bár a helyi vagy inhalációs szteroidok elfogadottak)
2. Folyamatos gyulladáscsökkentő kezelés (sporadikus kezelés pl. fejfájás miatt vagy lázzal kapcsolatban néhány napos kezelés elfogadható)
3. Bármilyen orális vagy injekciós antidiabetikus gyógyszerrel (különösen hipoglikémiás szerekkel) történő kezelés, kivéve az inzulint
4. D-vitamin-kezelés, akár forgalomba hozott, akár nem, vagy nem hajlandó tartózkodni az ilyen gyógyszerektől a vizsgálat során
5. Hiperkalcémia anamnézisében
6. Az anamnézisben szereplő vérszegénység vagy jelentős kóros hematológiai eredmények a szűrés során
7. Epilepszia, fejsérülés vagy cerebrovaszkuláris baleset a kórelőzményben, vagy a proximális izmokban a folyamatos motoros egység aktivitás klinikai jellemzői
8. Klinikailag jelentős múltbeli akut reakció oltásokra vagy más gyógyszerekre a múltban
9. Bármilyen vakcinával végzett kezelés a GAD-Alum tervezett első beadását megelőző 4 hónapon belül vagy tervezett vakcinakezelés az utolsó GAD-Alum injekció beadása után legfeljebb 4 hónapig, beleértve az influenza elleni vakcinát is
10. Részvétel más klinikai vizsgálatokban egy új vegyi egységgel az előző 3 hónapban
11. Képtelenség vagy nem hajlandó megfelelni a jelen jegyzőkönyv rendelkezéseinek
12. Alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés története
13. A cukorbetegségen kívüli jelentős betegség az első adagolást megelőző 2 héten belül
14. Ismert humán immunhiány vírus (HIV)
15. Korábbi vagy aktív vírusos hepatitis B vagy C fertőzés
16. Szoptató vagy terhes nőstények (azoknál a nőknél, akiknél megindult a menstruáció, a terhesség lehetőségét ki kell zárni vizelet βHCG vizsgálatával a GAD-Alum, illetve az etanercept beadása előtt 24 órán belül)
17. Férfiak vagy nők, akik nem hajlandók megfelelő fogamzásgátlást alkalmazni, ha szexuálisan aktívak, az utolsó GAD-Alum és etanercept beadása után 1 évig
18. Kapcsolódó súlyos betegség vagy állapot jelenléte, beleértve az aktív bőrfertőzéseket, amelyek kizárják a szubkután injekció beadását, ami a vizsgáló véleménye szerint a beteget nem alkalmassá teszi a vizsgálatra.
19. A vizsgáló úgy ítéli meg, hogy nem tudja követni az utasításokat és/vagy követni a vizsgálati protokollt
20. Aktív fertőzés, beleértve a krónikus és lokális fertőzést vagy a súlyos fertőzésekre való korábbi hajlamot, a közelmúltban vagy folyamatban lévő nem kontrollált bakteriális, vírusos, gombás vagy egyéb opportunista fertőzéseket, vagy ismert aktív EBV vagy CMV fertőzést
21. Az Enbrel hatóanyagával (etanercept) vagy az Enbrel egyéb összetevőivel szembeni túlérzékenység
22. Aktív vagy inaktív (látens) tuberkulózis (TBC) a szűréskor
23. Rosszindulatú daganat vagy jelentős szív- és érrendszeri betegség anamnézisében
24. Leukopénia, vérszegénység és/vagy thrombocytopenia jelenlegi vagy anamnézisében
25. Májbetegség (a klinikai vagy májenzimek a normálérték felső határának (ULN) több mint háromszorosa)
26. Veseelégtelenség (klinikai vagy kreatininszint > 3-szorosa a normál felső határának (ULN))
27. MS, meghatározatlan neurológiai állapot vagy ismert SLE, vagy antinukleáris vagy ismert kétszálú DNS antitest pozitivitás
28. Szívritmuszavar
29. Hasnyálmirigy-gyulladás
30. D-vitamin szérumszint >100 nmol/L a szűréskor