INTERCEPT Valutazione della sicurezza nei pazienti anemici (POINT1africa)
Uno studio clinico randomizzato, controllato, di fase I per valutare la sicurezza del sangue intero trattato con amustalina (S-303) e glutatione (GSH), un sistema di riduzione degli agenti patogeni in pazienti anemici.
Il sistema di riduzione dei patogeni (PR) per Whole Blood (WB) che utilizza Amustaline (S-303) e Glutatione (GSH) ha il potenziale per ridurre le infezioni trasmesse per trasfusione. Esistono basi scientifiche per ipotizzare che le cellule contenenti DNA e RNA come batteri, virus e parassiti che potrebbero essere presenti nel sangue prelevato da donatori infetti asintomatici siano inattivate nel sangue intero trattato e quindi riducano il rischio di infezioni trasmesse per trasfusione. Lo scopo dello studio è raccogliere dati a supporto della sicurezza dei prodotti a base di sangue intero sottoposti a trattamento con amustalina e glutatione e dati a supporto di uno studio di efficacia più ampio e sufficientemente potente. Questo studio valuterà la sicurezza del sistema per sangue intero in pazienti adulti con anemia.
Questo studio è concepito come uno studio randomizzato, controllato, in aperto. L'obiettivo è esplorare la sicurezza del prodotto a base di sangue intero trattato con un sistema PR che utilizza amustalina e glutatione.
Lo studio arruolerà 20 pazienti con anemia. 20 pazienti saranno randomizzati a WB trattato (test) o standard di cura, globuli rossi o sangue intero (controllo).
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Selezione:
Tutti i pazienti potenzialmente idonei presso l'istituto partecipante saranno contattati per il consenso allo studio prima della trasfusione dello studio. Ai pazienti arruolati verrà chiesto il consenso alla conservazione dei loro campioni per un progetto futuro nel Progetto TTI. I pazienti analfabeti possono essere acconsentiti da un testimone imparziale.
Ai pazienti che acconsentono allo studio verrà assegnato un numero ID dello studio e saranno sottoposti a screening.
La raccolta e le procedure dei dati di screening includeranno: Dati demografici (età, sesso), segni vitali, altezza, peso, indicazione per trasfusioni anticipate, anamnesi inclusa storia di sanguinamento e trasfusioni e farmaci concomitanti. Verrà eseguito un esame fisico, inclusa l'ispezione della pelle. Verranno prelevati campioni di sangue per un pannello ematologico (inclusi emocromo completo, analisi chimica del sangue, gruppo sanguigno, coagulazione (aPTT, PT e/o INR) e test di gravidanza (se applicabile). I test di immunoematologia verranno eseguiti su un campione di un paziente presso il centro trasfusionale. Ciò include il test anticorpale diretto (DAT), la reattività immunitaria ai globuli rossi che sono stati elaborati con INTERCEPT Blood System (IBS RBC), lo screening degli alloanticorpi eritrocitari (test anticorpale indiretto (IAT) / Coombs indiretto).
I campioni di sangue (pre/post-trattamento) per la ricerca futura sulle infezioni trasmesse per trasfusione saranno archiviati in una biobanca dell'Institut Pasteur de Côte d'Ivoire (IPCI)
Randomizzazione:
Dopo il successo dello screening, i pazienti idonei verranno assegnati a un braccio di trattamento mediante randomizzazione. La randomizzazione verrà eseguita nel centro del sangue selezionando in sequenza una busta di randomizzazione che inizia con il numero più basso (ad esempio, 1 per il primo soggetto idoneo in ordine crescente fino alla busta numero 20 per il 20° soggetto).
Il rapporto tra i pazienti assegnati al gruppo Test e Controllo sarà 1:1. Ogni soggetto riceverà un prodotto di prova o SOC. Il numero dell'emocomponente assegnato deve essere annotato sulla busta di assegnazione della randomizzazione e sul modulo di liberatoria. Il numero del prodotto verrà inserito anche nel modulo di segnalazione del caso (CRF).
La strategia di sostituzione in questo studio clinico di fase I si basa sull'obiettivo di raggiungere venti pazienti valutabili ("pazienti valutabili" sono definiti come quei pazienti che sono randomizzati e ricevono qualsiasi trasfusione dello studio).
Se un soggetto randomizzato si ritira o viene ritirato dallo studio prima della somministrazione di qualsiasi trasfusione dello studio, o non riceve alcuna trasfusione dello studio per 7 giorni dopo la randomizzazione, questo soggetto sarà sostituito dal successivo soggetto idoneo utilizzando la stessa busta di randomizzazione . Se un soggetto randomizzato riceve una trasfusione di sangue convenzionale (non trattata) prima della trasfusione in studio, il paziente verrà sostituito come descritto sopra.
Tutti i pazienti che hanno ricevuto almeno un prodotto dello studio saranno inclusi nell'analisi dei pazienti valutabili e seguiti fino alla visita finale dello studio il giorno 58.
Tutte le buste di randomizzazione utilizzate e non utilizzate verranno conservate nell'archivio del sito per la riconciliazione.
Visita pre-trasfusionale:
Verranno valutati i segni vitali, l'altezza, il peso, l'emoglobina e verrà eseguito il test dell'urina per il rilevamento del sangue. Se il paziente ha acconsentito a future ricerche sulla TTI, viene prelevato un campione.
Trattamento:
I pazienti verranno trasfusi con un prodotto sperimentale o SOC il giorno 1. Nel caso in cui necessiti di ulteriore supporto trasfusionale per curare l'anemia, i pazienti arruolati possono essere trattati con una seconda trasfusione in studio. Un paziente che richiede un secondo componente del sangue riceverà un secondo trattamento con un prodotto in studio dal braccio di trattamento assegnato. Questo paziente sarà incluso nell'analisi dei pazienti valutabili e seguito fino al giorno 58, la visita di fine studio.
Visite post-trasfusionali:
I pazienti saranno ricoverati in ospedale per 24 ore dopo ogni trasfusione in studio per consentire un attento monitoraggio e la raccolta dei dati unicamente ai fini dello studio poiché le loro condizioni consentirebbero un trattamento ambulatoriale. 3 ore e 6 ore dopo l'inizio di ogni trasfusione di studio verranno eseguiti i segni vitali, l'ispezione della pelle e il dipstick delle urine.
24 ore dopo la trasfusione saranno valutati i segni vitali, i farmaci/interventi concomitanti, verranno prelevati campioni di laboratorio per l'emoglobina, i test di coagulazione (aPTT, PT e/o INR) e potassio e un campione per la determinazione dell'S-300 residuo.
Se un soggetto ha acconsentito a future ricerche su TTI, verrà prelevato un secondo campione di sangue (post-trasfusione) e archiviato nella biobanca.
Nel caso in cui si manifestino sintomi clinici di contaminazione batterica correlata alla trasfusione, durante il periodo post-trasfusionale verrà prelevato un campione di sangue e inviato per l'analisi microbiologica. Questi pazienti saranno trattati secondo il SOC locale.
Sicurezza Visita di follow-up Giorno 28 (+/-3 giorni dopo l'ultima trasfusione dello studio):
Al giorno 28 (+/-3 giorni) verranno raccolti un esame fisico, parametri vitali e campioni di sangue per l'analisi di laboratorio delle variabili di sicurezza (ad es. Emocromo completo, coagulazione, chimica del sangue) e dipstick delle urine.
Tutti gli eventi avversi (AE), le reazioni trasfusionali (TR) e gli effetti avversi imprevisti del dispositivo saranno esaminati e registrati per il periodo dalla prima trasfusione dello studio fino al giorno 28 dopo l'ultima trasfusione dello studio.
Gli investigatori valuteranno ogni EA/TR in relazione alla trasfusione in studio. Gli strumenti diagnostici clinici disponibili saranno utilizzati per classificare le reazioni trasfusionali che si verificano in base alle definizioni della scala di classificazione di Swissmedic.
Visita finale dello studio Giorno 58 (+/-7 giorni dopo l'ultima trasfusione dello studio) Alla visita finale dello studio, verrà eseguita la reattività immunitaria del siero del paziente ai globuli rossi trattati con amustalina/GSH e un test DAT.
Gli SAE saranno esaminati e registrati per un periodo di 58 giorni fino alla visita di studio finale.
Gli investigatori valuteranno ogni evento avverso grave (SAE) in relazione alla trasfusione in studio. A seconda della disponibilità di strumenti diagnostici clinici, le reazioni trasfusionali saranno classificate secondo le definizioni della scala di classificazione di Swissmedic.
Tipo di studio
Fase
- Non applicabile
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Pazienti anemici stabili secondo le linee guida cliniche locali qualificati per ricevere una trasfusione di sangue intero in una situazione non di emergenza.
Criterio di inclusione:
I pazienti devono soddisfare tutti i seguenti criteri di inclusione:
- I pazienti devono avere almeno 18 anni di età;
- I pazienti devono avere un livello di emoglobina >/= 5,0 g/dl. I pazienti con livelli di emoglobina >7,0 non saranno esclusi a condizione che il medico del paziente ritenga che sia necessaria la trasfusione per affrontare i sintomi indotti dall'anemia.
- I pazienti devono firmare il consenso informato prima dell'inizio di qualsiasi procedura/trattamento specifico dello studio. I pazienti arruolati possono fornire un ulteriore consenso affinché i campioni raccolti durante questo studio vengano utilizzati per ricerche future su TTI. I pazienti possono partecipare alla sperimentazione principale e rifiutare la raccolta di campioni per future ricerche sulla TTI.
- I pazienti devono accettare di essere ricoverati in ospedale per un massimo di 72 ore dopo l'inizio di una trasfusione in studio;
Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono:
- avere un test di gravidanza su siero negativo entro 72 ore prima di ricevere il primo sangue dello studio per escludere la gravidanza, e
- utilizzare almeno un metodo di controllo delle nascite che si traduca in un basso tasso di fallimento (cioè meno dell'1% all'anno) se utilizzato in modo coerente e corretto. Questi includono contraccettivi orali combinati, impianti, iniettabili, alcuni dispositivi intrauterini, astinenza sessuale o partner vasectomizzati. Il metodo selezionato deve essere utilizzato per la durata della partecipazione allo studio, ovvero dal giorno 1 (giorno di inizio della trasfusione dello studio) fino al giorno 58 (visita finale dello studio).
Criteri di esclusione:
La presenza di uno qualsiasi dei seguenti criteri di esclusione comporterà l'esclusione:
Pazienti anemici stabili secondo le linee guida cliniche locali qualificati per ricevere una trasfusione in una situazione non di emergenza.
Criterio di inclusione:
I pazienti devono soddisfare tutti i seguenti criteri di inclusione:
- I pazienti devono avere almeno 18 anni di età;
- I pazienti devono avere un livello di emoglobina >/= 5,0 g/dl. I pazienti con livelli di emoglobina >7,0 non saranno esclusi a condizione che il medico del paziente ritenga che sia necessaria la trasfusione per affrontare i sintomi indotti dall'anemia.
- I pazienti devono firmare il consenso informato prima dell'inizio di qualsiasi procedura/trattamento specifico dello studio. I pazienti arruolati possono fornire un ulteriore consenso affinché i campioni raccolti durante questo studio vengano utilizzati per ricerche future su TTI. I pazienti possono partecipare alla sperimentazione principale e rifiutare la raccolta di campioni per future ricerche sulla TTI.
- I pazienti devono accettare di essere ricoverati in ospedale per un massimo di 72 ore dopo l'inizio di una trasfusione in studio;
Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono:
- avere un test di gravidanza su siero negativo entro 72 ore prima di ricevere il primo sangue dello studio per escludere la gravidanza, e
- utilizzare almeno un metodo di controllo delle nascite che si traduca in un basso tasso di fallimento (cioè meno dell'1% all'anno) se utilizzato in modo coerente e corretto. Questi includono contraccettivi orali combinati, impianti, iniettabili, alcuni dispositivi intrauterini, astinenza sessuale o partner vasectomizzati. Il metodo selezionato deve essere utilizzato per la durata della partecipazione allo studio, ovvero dal giorno 1 (giorno di inizio della trasfusione dello studio) fino al giorno 58 (visita finale dello studio).
Criteri di esclusione:
La presenza di uno qualsiasi dei seguenti criteri di esclusione comporterà l'esclusione:
- Pazienti con gruppo sanguigno AB (a causa della preoccupazione per l'offerta limitata).
- Reazione di screening anticorpale positiva specifica per i globuli rossi trattati con amustalina e glutatione (GSH).
- Screening positivo per alloanticorpi eritrocitari (IAT)/presenza di anticorpi eritrocitari;
- Il paziente presenta sanguinamento clinicamente significativo in corso descritto come di grado 2 o superiore secondo CTCAE v5.0.
- Storia permanente di sanguinamento maggiore dovuto a coagulopatia congenita o acquisita.
- Storia di trombosi o eventi tromboembolici.
- Sangue nelle urine o nelle feci negli ultimi 30 giorni.
- Conta piastrinica pre-trasfusionale < di 50 Giga/l (x109).
- Anticoagulanti profilattici o terapeutici orali, endovenosi o sottocutanei.
- Aumento della temperatura corporea centrale di ≥ 2 °C entro 24 ore prima della trasfusione.
- Segni clinici di sepsi in corso inclusa febbre > 39°C con segni di una risposta infiammatoria sistemica.
- Risultati di laboratorio anormali del tempo di tromboplastina parziale attivata (aPTT) e/o tempo di protrombina (PT) o INR anormali
- Trasfusione di un prodotto sanguigno entro 2 settimane prima dell'arruolamento.
- Livelli anormali di bilirubina totale (2 volte il limite superiore della norma) e/o segni clinici di ittero.
- Trattamento precedente con altri emoderivati a ridotto patogeno.
- Anemia falciforme.
- Pazienti affetti da cancro maligno che hanno ricevuto chemioterapia entro 12 mesi.
- Pazienti che necessitano di trasfusioni multiple di RBC o WB nelle prime 24 ore secondo il giudizio del medico curante (cioè più di un prodotto).
- Incinta o allattamento.
- Incapacità di rispettare il protocollo secondo il parere dello sperimentatore.
- Partecipazione a qualsiasi altro tipo di studio clinico in concomitanza o nei 30 giorni precedenti: prodotti sanguigni sperimentali, nutrizione, agenti farmacologici o materiali di imaging, inclusi coloranti, tecniche chirurgiche sperimentali o dispositivi (studi di psicologia o questioni socioeconomiche non sono motivo di esclusione ).
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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SPERIMENTALE: Braccio sperimentale A
Sangue intero trattato con amustalina e glutatione, una tecnologia di riduzione dei patogeni (PRT), ordinata e somministrata ai pazienti in studio dai loro medici curanti
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Il processo di riduzione del patogeno inizia con un'unità di sangue intero raccolto secondo gli standard e le procedure locali presso il centro trasfusionale.
L'unità di sangue viene trattata con amustalina e glutatione (sistema di sangue INTERCEPT per sangue intero) secondo le istruzioni del produttore.
Il sistema INTERCEPT blood viene eseguito su una singola unità di sangue intero non leuco-ridotto trattato con amustalina e glutatione in CPD
Altri nomi:
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ACTIVE_COMPARATORE: Braccio di controllo B
Standard di cura (globuli rossi o sangue intero)
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L'articolo di controllo è Standard of Care, RBC o sangue intero raccolto dal Centre National de Transfusion Sanguine (CNTS), trattato secondo la procedura locale e in conformità con i criteri di qualità definiti dal produttore per quanto riguarda il volume, il contenuto di emoglobina, l'ematocrito, temperatura di conservazione, età del sangue e conservazione nella soluzione anticoagulante predefinita.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Gravi reazioni trasfusionali
Lasso di tempo: 24 ore
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L'esito primario di sicurezza sarà valutato in base al verificarsi di reazioni trasfusionali >= grado 2 secondo i criteri di valutazione e causalità delle reazioni trasfusionali di Swissmedic (Appendice 1), durante le prime 24 ore successive alla somministrazione di ciascuna trasfusione in studio, con probabilità probabile, possibile o certa causalità al prodotto trasfuso
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24 ore
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Eventi avversi
Lasso di tempo: 58 (+/-7)
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Tutti gli eventi avversi comprese tutte le reazioni trasfusionali entro 28 (+/-3) giorni e tutti gli SAE entro 58 (+/- 7) giorni dall'ultima trasfusione dello studio.
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58 (+/-7)
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Anticorpi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: 58 (+/-7)
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Anticorpi indotti dal trattamento contro i globuli rossi trattati con amustalina/GSH entro 58 (+/-7) giorni dall'ultima trasfusione dello studio
|
58 (+/-7)
|
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Autoanticorpi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: 58 (+/-7)
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Auto-anticorpo emergente dal trattamento entro 58 (+/-7) giorni dopo la trasfusione in studio
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58 (+/-7)
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Incremento dell'emoglobina
Lasso di tempo: 24 ore
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L'incremento di emoglobina 24 ore dopo la trasfusione verrà calcolato come la differenza tra il valore di emoglobina più prossimo prima della trasfusione e circa 24 ore dopo la trasfusione, aggiustato in base al contenuto di emoglobina trasfuso.
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24 ore
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Soraya Amar, MD, Transfusion SRC
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (ANTICIPATO)
Completamento primario (ANTICIPATO)
Completamento dello studio (ANTICIPATO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (EFFETTIVO)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 702005
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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Prove cliniche su INTERCETTARE
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University of CincinnatiBiomedical Advanced Research and Development Authority; Cerus CorporationSconosciutoSopravvivenza dei globuli rossi nei volontari saniStati Uniti
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