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Metformina in bambini e adulti con sindrome dell'X fragile

1 febbraio 2021 aggiornato da: Çaku, Université de Sherbrooke

Valutare l'efficacia e la sicurezza della metformina nei bambini e negli adulti con sindrome dell'X fragile: uno studio in aperto

La sindrome dell'X fragile (FXS) è causata dalla perdita dell'espressione di FMR1 sul cromosoma X che porta ad un aumento della traduzione dell'mRNA, che si traduce in iperattivazione della segnalazione di ERK (chinasi regolata dal segnale extracellulare) e mTORC1 (bersaglio meccanicistico del complesso 1 della rifampicina) e di conseguenza nella disfunzione sinaptica e nello sviluppo neurologico. Attualmente non esiste una cura per FXS. Studi recenti suggeriscono che la metformina (un farmaco ampiamente prescritto per il diabete di tipo II nei bambini e negli adulti) che attraversa la barriera emato-encefalica, corregge vari fenotipi neurologici e comportamentali di FXS normalizzando la segnalazione di ERK, la fosforilazione di EIF4E e abbassando l'espressione di MMP9 alla normalità. Poiché questo farmaco non è stato precedentemente utilizzato specificamente per il trattamento di FXS (solo pochi casi segnalati), i ricercatori propongono uno studio in aperto di metformina in bambini e adulti con FXS per comprendere meglio la sicurezza e l'efficacia sia nel comportamento che nella cognizione.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5H3
        • Université de Sherbrooke

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 41 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età compresa tra 10 e 45 anni
  • IMC > 18,3
  • Diagnosi molecolare di FXS
  • Accompagnato dal suo tutore legale

Criteri di esclusione:

  • Gravidanza/allattamento
  • Intolleranza alla metformina
  • Storia di acidosi lattica
  • Patologia gastrica/renale/epatica
  • Condizione medica acuta
  • Uso concomitante di ACE-inibitori
  • Modifica dei trattamenti antipsicotici nelle ultime 6 settimane

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Metformina
Metformina 500 mg due volte al giorno per os per 9 settimane
Droga: Metformina
Somministrazione orale di metformina 250 mg (due volte al giorno) per la prima settimana seguita da metformina 500 mg (due volte al giorno) per le successive 8 settimane.
Altri nomi:
  • Glucofago

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza degli eventi avversi segnalati durante lo studio
Lasso di tempo: 9 settimane
Numero e gravità degli eventi avversi correlati al trattamento con metformina
9 settimane
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale della lista di controllo del comportamento aberrante normata FX-Community dopo 9 settimane di trattamento con metformina
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 9
L'ABC-C è una scala di comportamento valutata dal caregiver di 58 elementi in cui ogni elemento varia da 0 (nessun problema) a 3 (problema grave).
Linea di base, settimana 9

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Livello di eccitabilità corticale utilizzando la stimolazione magnetica transcranica (TMS)
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 9
Gli effetti della metformina sull'eccitabilità corticale saranno misurati utilizzando una stimolazione magnetica sulla corteccia motoria primaria per valutare la facilitazione e l'inibizione intracorticale
Linea di base, settimana 9
Livello di plasticità sinaptica mediante elettroencefalografia (EEG)
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 9
Gli effetti della metformina sulla plasticità sinaptica saranno misurati utilizzando le variazioni di ampiezza delle onde EEG
Linea di base, settimana 9
Cambiamenti rispetto al basale nel punteggio di ciascuna sottoscala della comunità di controllo del comportamento aberrante (ABC-C)
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 9
Determinare se la metformina abbassa il punteggio di ogni sottoscala dell'ABC-C: irritabilità (18 item), iperattività (10 item), letargia (16 item), evitamento sociale (4 item), stereotipia (6 item) e linguaggio inappropriato (4 item) Oggetti). Ogni item ha un punteggio da 0 (nessun problema) a 3 (problema grave).
Linea di base, settimana 9
Variazioni rispetto al basale nel punteggio basale Global Executive Composite (GEC) del Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF)
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 9
Il BRIEF è un questionario di 86 item che valuta le funzioni esecutive valutate su una scala Likert a 3 punti: 1 (mai), 2 (a volte) e 3 (spesso).
Linea di base, settimana 9
Cambiamenti rispetto al basale nel punteggio di 4 sottotest del test cognitivo computerizzato delle prestazioni attenzionali per bambini
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 9
KiTAP è un test continuo computerizzato dell'attenzione che valuta la capacità di mantenere l'attenzione in presenza di distrattori. I 4 sottotest utilizzati sono il tempo di reazione di allerta, gli errori di commissione di distraibilità, gli errori di commissione go/no-go e gli errori di flessibilità.
Linea di base, settimana 9

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Université de Sherbrooke

Collaboratori

FRAXA Research Foundation

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 settembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

24 ottobre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 ottobre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 ottobre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

26 ottobre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 febbraio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 febbraio 2021

Ultimo verificato

1 febbraio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2019-2797

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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