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Metformin bei Kindern und Erwachsenen mit Fragile-X-Syndrom

1. Februar 2021 aktualisiert von: Çaku, Université de Sherbrooke

Bewerten Sie die Wirksamkeit und Sicherheit von Metformin bei Kindern und Erwachsenen mit Fragile-X-Syndrom: eine Open-Label-Studie

Das Fragile-X-Syndrom (FXS) wird durch den Verlust der FMR1-Expression auf dem X-Chromosom verursacht, was zu einer erhöhten mRNA-Translation führt, was zu einer Hyperaktivierung der ERK- (extrazelluläre Signal-regulierte Kinase) und mTORC1-Signalübertragung (mechanistisches Ziel des Rifampicin-Komplexes 1) und folglich führt bei synaptischer Dysfunktion und neurologischer Entwicklung. Es gibt derzeit keine Heilung für FXS. Jüngste Studien deuten darauf hin, dass Metformin (ein häufig verschriebenes Medikament für Typ-II-Diabetes bei Kindern und Erwachsenen), das die Blut-Hirn-Schranke passiert, verschiedene neurologische und verhaltensbedingte FXS-Phänotypen korrigiert, indem es die ERK-Signalübertragung, die EIF4E-Phosphorylierung normalisiert und die Expression von MMP9 auf den Normalwert senkt. Da dieses Medikament bisher nicht speziell zur Behandlung von FXS verwendet wurde (nur wenige Fälle wurden gemeldet), schlagen die Forscher eine offene Studie mit Metformin bei Kindern und Erwachsenen mit FXS vor, um die Sicherheit und Wirksamkeit sowohl im Verhalten als auch in der Kognition besser zu verstehen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5H3
        • Université de Sherbrooke

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 41 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter zwischen 10 und 45 Jahren
  • BMI > 18,3
  • Molekulare Diagnose von FXS
  • Begleitet von seinem Rechtslehrer

Ausschlusskriterien:

  • Schwangerschaft/Stillen
  • Unverträglichkeit gegenüber Metformin
  • Geschichte der Laktatazidose
  • Magen-/Nieren-/Leberpathologie
  • Akuter medizinischer Zustand
  • Gleichzeitige Anwendung von ACE-Hemmern
  • Änderung der antipsychotischen Behandlung in den letzten 6 Wochen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Metformin
Metformin 500 mg zweimal täglich per os für 9 Wochen
Arzneimittel: Metformin
Orale Verabreichung von Metformin 250 mg (zweimal täglich) für die 1. Woche, gefolgt von Metformin 500 mg (zweimal täglich) für die nächsten 8 Wochen.
Andere Namen:
  • Glucophage

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten von unerwünschten Ereignissen, die während der Studie berichtet wurden
Zeitfenster: 9 Wochen
Anzahl und Schweregrad der unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit der Metformin-Behandlung
9 Wochen
Veränderung des Gesamtscores der FX-normierten Aberrant Behavior Checklist-Community gegenüber dem Ausgangswert nach 9 Wochen Metforminbehandlung
Zeitfenster: Baseline, Woche 9
ABC-C ist eine 58 Punkte umfassende Verhaltensskala, die von Pflegekräften bewertet wird, wobei jeder Punkt von 0 (kein Problem) bis 3 (ernsthaftes Problem) reicht.
Baseline, Woche 9

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Grad der kortikalen Erregbarkeit durch transkranielle Magnetstimulation (TMS)
Zeitfenster: Baseline, Woche 9
Die Auswirkungen von Metformin auf die kortikale Erregbarkeit werden mithilfe einer Magnetstimulation am primären motorischen Kortex gemessen, um die intrakortikale Erleichterung und Hemmung zu beurteilen
Baseline, Woche 9
Grad der synaptischen Plastizität mittels Elektroenzephalographie (EEG)
Zeitfenster: Baseline, Woche 9
Die Auswirkungen von Metformin auf die synaptische Plastizität werden anhand der Amplitudenänderungen von EEG-Wellen gemessen
Baseline, Woche 9
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert in der Punktzahl jeder Subskala der Aberrant Behavior Checklist-Community (ABC-C)
Zeitfenster: Baseline, Woche 9
Bestimmung, ob Metformin die Punktzahl jeder Unterskala des ABC-C senkt: Reizbarkeit (18 Punkte), Hyperaktivität (10 Punkte), Lethargie (16 Punkte), soziale Vermeidung (4 Punkte), Stereotypie (6 Punkte) und unangemessene Sprache (4 Artikel). Jedes Item wird von 0 (kein Problem) bis 3 (ernsthaftes Problem) bewertet.
Baseline, Woche 9
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert im Global Executive Composite (GEC) Ausgangswert des Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF)
Zeitfenster: Baseline, Woche 9
Der BRIEF ist ein Fragebogen mit 86 Items, der exekutive Funktionen bewertet, die auf einer 3-Punkte-Likert-Skala bewertet werden: 1 (nie), 2 (manchmal) und 3 (oft).
Baseline, Woche 9
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert in der Punktzahl von 4 Untertests des computergestützten kognitiven Tests der Aufmerksamkeitsleistung für Kinder
Zeitfenster: Baseline, Woche 9
KiTAP ist ein computergestützter kontinuierlicher Aufmerksamkeitstest, der die Fähigkeit bewertet, die Aufmerksamkeit in Gegenwart von Ablenkern aufrechtzuerhalten. Die 4 verwendeten Untertests sind Aufmerksamkeitsreaktionszeit, Ablenkbarkeits-Provisionsfehler, Go/No-Go-Provisionsfehler und Flexibilitätsfehler.
Baseline, Woche 9

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Université de Sherbrooke

Mitarbeiter

FRAXA Research Foundation

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. September 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

24. Oktober 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Oktober 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Oktober 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. Oktober 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Februar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Februar 2021

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2019-2797

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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