Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Metformine chez les enfants et les adultes atteints du syndrome de l'X fragile

1 février 2021 mis à jour par: Çaku, Université de Sherbrooke

Évaluer l'efficacité et l'innocuité de la metformine chez les enfants et les adultes atteints du syndrome de l'X fragile : une étude ouverte

Le syndrome de l'X fragile (FXS) est causé par la perte d'expression de FMR1 sur le chromosome X qui entraîne une traduction accrue de l'ARNm, ce qui entraîne une hyperactivation de la signalisation ERK (kinase régulée par le signal extracellulaire) et mTORC1 (cible mécaniste du complexe 1 de la rifampicine) et par conséquent dans le dysfonctionnement synaptique et le développement neurologique. Il n'existe actuellement aucun remède contre le FXS. Des études récentes suggèrent que la metformine (un médicament largement prescrit pour le diabète de type II chez les enfants et les adultes) qui traverse la barrière hémato-encéphalique, corrige divers phénotypes neurologiques et comportementaux du FXS en normalisant la signalisation ERK, la phosphorylation EIF4E et en abaissant l'expression de MMP9 à la normale. Étant donné que ce médicament n'a pas été précédemment utilisé spécifiquement pour le traitement du FXS (seulement quelques cas signalés), les chercheurs proposent un essai en ouvert de la metformine chez les enfants et les adultes atteints de FXS afin de mieux comprendre l'innocuité et l'efficacité à la fois du comportement et de la cognition.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5H3
        • Université de Sherbrooke

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

8 ans à 43 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Entre 10 et 45 ans
  • IMC > 18,3
  • Diagnostic moléculaire du FXS
  • Accompagné de son tuteur légal

Critère d'exclusion:

  • Grossesse/Allaitement
  • Intolérance à la metformine
  • Antécédents d'acidose lactique
  • Pathologie gastrique/rénale/hépatique
  • Condition médicale aiguë
  • Utilisation concomitante d'inhibiteurs de l'ECA
  • Modification des traitements antipsychotiques au cours des 6 dernières semaines

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Metformine
Metformine 500 mg deux fois par jour per os pendant 9 semaines
Médicament: Metformine
Administration orale de metformine 250 mg (2 fois par jour) pendant la 1ère semaine suivie de metformine 500 mg (2 fois par jour) pendant les 8 semaines suivantes.
Autres noms:
  • Glucophage

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables signalés au cours de l'étude
Délai: 9 semaines
Nombre et gravité des événements indésirables liés au traitement par la metformine
9 semaines
Changement par rapport au départ du score total de la liste de contrôle des comportements aberrants normalisée par FX-Communauté après 9 semaines de traitement à la metformine
Délai: Base de référence, semaine 9
L'ABC-C est une échelle de comportement de 58 items évalués par les soignants, où chaque élément va de 0 (pas un problème) à 3 (problème grave).
Base de référence, semaine 9

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Niveau d'excitabilité corticale à l'aide de la stimulation magnétique transcrânienne (TMS)
Délai: Base de référence, semaine 9
Les effets de la metformine sur l'excitabilité corticale seront mesurés à l'aide d'une stimulation magnétique sur le cortex moteur primaire pour évaluer la facilitation et l'inhibition intracorticales
Base de référence, semaine 9
Niveau de plasticité synaptique par électroencéphalographie (EEG)
Délai: Base de référence, semaine 9
Les effets de la metformine sur la plasticité synaptique seront mesurés à l'aide des changements d'amplitude des ondes EEG
Base de référence, semaine 9
Changements par rapport à la ligne de base dans le score de chaque sous-échelle de la liste de contrôle des comportements aberrants - Communauté (ABC-C)
Délai: Base de référence, semaine 9
Déterminer si la metformine abaisse le score de chaque sous-échelle de l'ABC-C : irritabilité (18 items), hyperactivité (10 items), léthargie (16 items), évitement social (4 items), stéréotypie (6 items) et discours inapproprié (4 éléments). Chaque item est noté de 0 (pas un problème) à 3 (problème grave).
Base de référence, semaine 9
Changements par rapport à la ligne de base du score de base Global Executive Composite (GEC) du Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF)
Délai: Base de référence, semaine 9
Le BRIEF est un questionnaire en 86 items évaluant les fonctions exécutives notées sur une échelle de Likert à 3 points : 1 (jamais), 2 (parfois) et 3 (souvent).
Base de référence, semaine 9
Changements par rapport au départ dans le score de 4 sous-tests du test cognitif informatisé de performance attentionnelle pour les enfants
Délai: Base de référence, semaine 9
KiTAP est un test d'attention continu informatisé évaluant la capacité à maintenir l'attention en présence de distracteurs. Les 4 sous-tests utilisés sont le temps de réaction de la vigilance, les erreurs de commission de distractibilité, les erreurs de commission Go/No-Go et les erreurs de flexibilité.
Base de référence, semaine 9

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Université de Sherbrooke

Collaborateurs

FRAXA Research Foundation

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 septembre 2018

Achèvement primaire (Réel)

24 octobre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

1 novembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 octobre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 octobre 2018

Première publication (Réel)

26 octobre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 février 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 février 2021

Dernière vérification

1 février 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2019-2797

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Syndrome de l'X fragile

Essais cliniques sur Metformine

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Costa Rica

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner