Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Metformin hos barn og voksne med Fragilt X-syndrom

1. februar 2021 oppdatert av: Çaku, Université de Sherbrooke

Evaluer effekten og sikkerheten til metformin hos barn og voksne med skjørt X-syndrom: en åpen studie

Fragilt X-syndrom (FXS) er forårsaket av tap av FMR1-ekspresjon på X-kromosomet som fører til økt mRNA-translasjon, noe som resulterer i hyperaktivering av ERK (ekstracellulær signalregulert kinase) og mTORC1 (mekanistisk mål for rifampicinkompleks 1) og følgelig i synaptisk dysfunksjon og nevrologisk utvikling. Det er for tiden ingen kur for FXS. Nyere studier tyder på at metformin (et mye foreskrevet medikament for type II diabetes hos barn og voksne) som krysser blod-hjerne-barrieren, korrigerer ulike nevrologiske og atferdsmessige FXS-fenotyper ved å normalisere ERK-signalering, EIF4E-fosforylering og senke uttrykket av MMP9 til normalt. Siden dette stoffet ikke tidligere har blitt brukt spesifikt for behandling av FXS (bare få tilfeller rapportert), foreslår etterforskerne en åpen studie av metformin hos barn og voksne med FXS for å bedre forstå sikkerheten og effekten i både atferd og kognisjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5H3
        • Université de Sherbrooke

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år til 43 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • I alderen 10 til 45 år
  • BMI > 18,3
  • Molekylær diagnose av FXS
  • Ledsaget av sin juridiske veileder

Ekskluderingskriterier:

  • Graviditet/amming
  • Intoleranse mot metformin
  • Historie om laktacidose
  • Mage/nyre/lever patologi
  • Akutt medisinsk tilstand
  • Samtidig bruk av ACE-hemmere
  • Endring av antipsykotiske behandlinger siste 6 uker

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Metformin
Metformin 500mg to ganger daglig per os i 9 uker
Legemiddel: Metformin
Oral administrering av metformin 250 mg (to ganger daglig) den første uken etterfulgt av metformin 500 mg (to ganger daglig) de neste 8 ukene.
Andre navn:
  • Glucophage

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser rapportert under studien
Tidsramme: 9 uker
Antall og alvorlighetsgrad av bivirkninger relatert til metforminbehandling
9 uker
Endring fra baseline i den totale poengsummen for den FX-normerte sjekklisten for avvikende atferd - Fellesskapet etter 9 uker med metforminbehandling
Tidsramme: Grunnlinje, uke 9
ABC-C er en 58-elementers atferdsskala for omsorgspersoner der hvert element varierer fra 0 (ikke et problem) til 3 (alvorlig problem).
Grunnlinje, uke 9

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Nivå av kortikal eksitabilitet ved bruk av transkraniell magnetisk stimulering (TMS)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 9
Effekten av metformin på kortikal eksitabilitet vil bli målt ved hjelp av en magnetisk stimulering på den primære motoriske cortex for å vurdere intrakortikal tilrettelegging og hemming
Grunnlinje, uke 9
Nivå av synaptisk plastisitet ved bruk av elektroencefalografi (EEG)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 9
Effekten av metformin på synaptisk plastisitet vil bli målt ved å bruke endringene i amplitude av EEG-bølger
Grunnlinje, uke 9
Endringer fra baseline i poengsummen for hver underskala av Aberrant Behavior Checklist-Community (ABC-C)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 9
Bestemme om metformin senker poengsummen for hver underskala av ABC-C: Irritabilitet (18 elementer), hyperaktivitet (10 elementer), sløvhet (16 elementer), sosial unngåelse (4 elementer), stereotypi (6 elementer) og upassende tale (4 elementer) varer). Hvert element er scoret fra 0 (ikke et problem) til 3 (alvorlig problem).
Grunnlinje, uke 9
Endringer fra baseline i Global Executive Composite (GEC) baseline-poengsum for Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 9
BRIEF er et spørsmål med 86 punkter som evaluerer utøvende funksjoner vurdert på en 3-punkts Likert-skala: 1 (aldri), 2 (noen ganger) og 3 (ofte).
Grunnlinje, uke 9
Endringer fra baseline i poengsummen til 4 deltester av den datastyrte kognitive testen av oppmerksomhetsytelse for barn
Tidsramme: Grunnlinje, uke 9
KiTAP er en datastyrt kontinuerlig test av oppmerksomhet som vurderer evnen til å opprettholde oppmerksomhet i nærvær av distraktører. De 4 deltestene som er brukt er Alertness-reaksjonstid, Distractibility-provisjonsfeil, Go/No-Go-kommisjonsfeil og Fleksibilitetsfeil.
Grunnlinje, uke 9

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Université de Sherbrooke

Samarbeidspartnere

FRAXA Research Foundation

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2018

Primær fullføring (Faktiske)

24. oktober 2019

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. oktober 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. oktober 2018

Først lagt ut (Faktiske)

26. oktober 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. februar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. februar 2021

Sist bekreftet

1. februar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2019-2797

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fragilt X-syndrom

Kliniske studier på Metformin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Brazil

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere