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Uno studio per valutare la sicurezza e la tollerabilità di EXN407

23 aprile 2025 aggiornato da: Exonate Limited

Uno studio randomizzato, in doppio cieco controllato dal veicolo, a dosi multiple, con aumento della dose per valutare la sicurezza e la tollerabilità di EXN407 in soggetti con edema maculare diabetico centro coinvolto secondario a diabete mellito

Questo primo studio di fase Ib/II sull'uomo (FIH) dell'EXN407 è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato dal veicolo, a dosi multiple, con incremento della dose per valutare la sicurezza e la tollerabilità dell'EXN407 in soggetti con centro coinvolto Edema maculare diabetico (DMO), con spessore maculare centro-sottocampo (CMT) compreso tra 280-420 µm e migliore acuità visiva corretta (BCVA) migliore o uguale a 69 punteggio ETDRS (equivalente Snellen approssimativo 20/40 (6/12 lettere) nello studio occhio, che è considerato secondario al diabete mellito.

Questo studio fornirà una base per l'ulteriore sviluppo clinico della soluzione oftalmica EXN407.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

EXN407 o soluzione di controllo del veicolo somministrato unilateralmente solo all'occhio dello studio. Per selezionare l'occhio dello studio, lo investigatore esamina i soggetti e identifica quale occhio presenta il centro ha coinvolto DMO con un CMT tra 280-420 μM (come determinato da SD-OCT). Inoltre, tutti gli altri criteri di inclusione/esclusione devono essere soddisfatti.

Coorti di escalation della dose Lo studio valuta la sicurezza e la tollerabilità di EXN407 in soggetti ammissibili con centro coinvolto edema maculare diabetico (DMO) a un massimo di 3 livelli di dose crescente (concentrazione) e placebo (veicolo) costituito da una formulazione eccipiente regolata per l'osmolalità. EXN407 o controllo del veicolo somministrato come una singola goccia di 30 μL mediante somministrazione unilaterale per l'occhio per gli occhi solo e le gocce hanno dosed l'offerta per 7 giorni. Soggetti valutati durante il periodo di trattamento per sicurezza, tollerabilità ed efficacia durante le visite di follow-up. Ciascuna delle coorti di soggetti dose ascendenti è costituito da 4 soggetti (3 soggetti randomizzati a ricevere exN407 e 1 soggetto randomizzato a ricevere placebo).

Coorte di espansione della dose La dose più alta ben tollerata di EXN407 (come raccomandato dal DEC) viene valutata in una coorte di espansione di soggetti in soggetti ammissibili con centro coinvolto edema maculare diabetico (DMO) che consiste fino a un massimo di 40 soggetti (randomizzato per ricevere exn407 alla dose selezionata o veicolo a 2: 1 droga: PETBO). Ogni soggetto ammissibile nella coorte di espansione per ricevere un farmaco di studio per un massimo di 84 giorni, con un totale di 168 dosi (168 singole gocce di 30 μl di volume) di exn407 o veicolo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

48

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Sydney, Australia
        • Sydney Retina Clinic & Day Surgery
    • New South Wales
      • Macquarie, New South Wales, Australia, 2109
        • Macquarie University
      • Parramatta, New South Wales, Australia, 2150
        • Marsden Eye Specialists
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2000
        • Sydney Eye Hospital/Save Sight Institution
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2135
        • Strathfield Retina Clinic
      • Waratah, New South Wales, Australia, 2298
        • Newcastle Eye Hospital Foundation
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Princess Alexandra Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Adelaide Eye and Retina Centre
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3002
        • Centre for Eye Research Australia (CERA)
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3146
        • Retinology Institute
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Lions Eye Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il soggetto ha almeno 18 anni inclusi, al momento della firma del consenso informato.
  2. BCVA migliore o uguale a 69 punteggio ETDRS (equivalente di Snellen approssimativo 20/40 o 6/12) nell'occhio dello studio utilizzando la scala dell'acuità visiva ETDRS allo screening o punteggio BCVA inferiore a 69 ETDRS (equivalente di Snellen approssimativo 20/50 o 6/ 15) ma che, a giudizio dello Sperimentatore, non è idoneo al trattamento con anti-VEGF mediante iniezione intravitreale o lo rifiuta. I soggetti non dovrebbero avere una differenza di BCVA superiore a 7 lettere allo screening e alla visita di riferimento.
  3. Il supporto oculare è coerente con l'imaging SD-OCT e non sono previste cataratte nel soggetto per la durata dello studio.
  4. Il soggetto non presenta altre patologie retiniche.
  5. Il soggetto o il partner del soggetto dimostra con successo la propria capacità di auto-somministrarsi/somministrare colliri durante lo screening, con più tentativi consentiti a discrezione dell'investigatore.

Criteri di esclusione:

  1. Qualsiasi altra malattia retinica nell'occhio dello studio, diversa dal centro coinvolto DMO o retinopatia diabetica.
  2. Scarsa visione (VA 6/60 o peggiore) nell'occhio controlaterale.
  3. Infiammazione intraoculare (inclusa traccia o maggiore) nell'occhio dello studio. Storia di uveite idiopatica o autoimmune in entrambi gli occhi.
  4. Uso di farmaci anti-VEGF intravitreali inclusi ranibizumab, bevacizumab, aflibercept nell'occhio dello studio entro 6 mesi dalla visita di screening o nell'occhio compagno (non dello studio) entro 3 mesi dalla visita di screening. Uso di corticosteroidi topici o agenti antinfiammatori non steroidei topici nell'occhio dello studio entro 28 giorni dalla visita di screening. Uso di corticosteroidi intravitreali in entrambi gli occhi o steroidi sistemici entro 12 mesi dalla visita di screening. Uso precedente di Iluvien (senza limiti di tempo).
  5. Nei 180 giorni precedenti la visita di screening, l'uso di farmaci noti per essere tossici per la retina, il cristallino o il nervo ottico (ad es. desferoximina, clorochina/idroclorochina, clorpromazina, fenotiazine, tamoxifene ed etambutolo).
  6. Storia di (entro 90 giorni dalla data dello screening) incidente vascolare cerebrale (ictus) o IM.
  7. Compromissione renale significativa inclusi soggetti in dialisi renale cronica e soggetti con una storia di nefrectomia o trapianto di rene (indipendentemente dalla funzione renale).
  8. Anamnesi di anafilassi, reazioni anafilattoidi (simile ad anafilassi) o reazioni allergiche gravi.
  9. Test di gravidanza positivo (tutti i soggetti di sesso femminile in età fertile devono sottoporsi a un test di gravidanza per la β-gonadotropina corionica umana [hCG] nelle urine eseguito allo Screening ed entro 7 giorni prima della randomizzazione) o è nota per essere incinta o in allattamento.
  10. Noto per avere, o storia di un risultato positivo del test per, epatite B o C, HIV, sifilide, tubercolosi o COVID-19.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Aumento della dose Coorte 1
Ogni soggetto riceverà una dose bassa di 0,5 mg/mL (0,05%) di EXN407 o placebo due volte al giorno in 14 dosi per un periodo di 7 giorni.
Droga: EXN407
L'EXN407 o il placebo verranno somministrati come una singola goccia da 30 microlitri due volte al giorno, mediante somministrazione unilaterale di collirio solo all'occhio dello studio.
Sperimentale: Aumento della dose Coorte 2
Ogni soggetto riceverà una dose media di 1 mg/mL (0,1%) di EXN407 o placebo due volte al giorno in 14 dosi per un periodo di 7 giorni.
Droga: EXN407
L'EXN407 o il placebo verranno somministrati come una singola goccia da 30 microlitri due volte al giorno, mediante somministrazione unilaterale di collirio solo all'occhio dello studio.
Sperimentale: Aumento della dose Coorte 3
Ogni soggetto riceverà una dose elevata di 1,5 mg/mL (0,15%) di EXN407 o placebo due volte al giorno in 14 dosi per un periodo di 7 giorni.
Droga: EXN407
L'EXN407 o il placebo verranno somministrati come una singola goccia da 30 microlitri due volte al giorno, mediante somministrazione unilaterale di collirio solo all'occhio dello studio.
Sperimentale: Coorte di espansione della dose
Verrà valutata la dose massima ben tollerata di EXN407 in cui i soggetti riceveranno EXN407 alla dose selezionata o placebo due volte al giorno per un massimo di 84 giorni, per un totale di 168 dosi
Droga: EXN407
L'EXN407 o il placebo verranno somministrati come una singola goccia da 30 microlitri due volte al giorno, mediante somministrazione unilaterale di collirio solo all'occhio dello studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'obiettivo primario dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità oculari (per incidenza di eventi avversi oculari) della soluzione oftalmica EXN407 in fase di escalation della dose.
Lasso di tempo: Valutato a partire dal primo giorno del trattamento al giorno 36 in escalation della dose.
Numero di partecipanti con trattamento oculare eventi avversi emergenti (Teaes)
Valutato a partire dal primo giorno del trattamento al giorno 36 in escalation della dose.
L'obiettivo primario dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità oculari (per incidenza di eventi avversi oculari) della soluzione oftalmica EXN407 nella fase di espansione della dose.
Lasso di tempo: Valutato a partire dal primo giorno del trattamento al giorno 113 nella fase di espansione della dose.
Numero di partecipanti con trattamento oculare eventi avversi emergenti (Teaes)
Valutato a partire dal primo giorno del trattamento al giorno 113 nella fase di espansione della dose.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare la farmacocinetica sistemica della soluzione oftalmica EXN407 in soggetti con DMO secondario al diabete mellito di TMAX.
Lasso di tempo: I prelevamenti di sangue per PK verranno raccolti solo il giorno 3 (escalation della dose) e il giorno 8 (espansione della dose) ai seguenti punti di tempo: pre-dose e 15 minuti, 30 minuti, 1, 2, 3 e 4 ore dopo la dose.
Misurato caratterizzando il profilo PK stimando il tempo della concentrazione massima del farmaco plasmatico (TMAX) di EXN407 nel plasma.
I prelevamenti di sangue per PK verranno raccolti solo il giorno 3 (escalation della dose) e il giorno 8 (espansione della dose) ai seguenti punti di tempo: pre-dose e 15 minuti, 30 minuti, 1, 2, 3 e 4 ore dopo la dose.
Per valutare la farmacocinetica sistemica della soluzione oftalmica EXN407 in soggetti con DMO secondario al diabete mellito da Cmax
Lasso di tempo: I prelevamenti di sangue per PK verranno raccolti solo il giorno 3 (escalation della dose) e il giorno 8 (espansione della dose) ai seguenti punti di tempo: pre-dose e 15 minuti, 30 minuti, 1, 2, 3 e 4 ore dopo la dose.
Misurati caratterizzando il profilo PK stimando la concentrazione plasmatica massima del farmaco osservata (CMAX) di EXN407 nel plasma.
I prelevamenti di sangue per PK verranno raccolti solo il giorno 3 (escalation della dose) e il giorno 8 (espansione della dose) ai seguenti punti di tempo: pre-dose e 15 minuti, 30 minuti, 1, 2, 3 e 4 ore dopo la dose.
Per valutare la farmacocinetica sistemica della soluzione oftalmica EXN407 in soggetti con DMO secondario al diabete mellito da AUC.
Lasso di tempo: I prelevamenti di sangue per PK verranno raccolti solo il giorno 3 (escalation della dose) e il giorno 8 (espansione della dose) ai seguenti punti di tempo: pre-dose e 15 minuti, 30 minuti, 1, 2, 3 e 4 ore dopo la dose.
Misurato caratterizzando il profilo PK stimando l'area sotto la curva (AUC) di Exn407 nel plasma.
I prelevamenti di sangue per PK verranno raccolti solo il giorno 3 (escalation della dose) e il giorno 8 (espansione della dose) ai seguenti punti di tempo: pre-dose e 15 minuti, 30 minuti, 1, 2, 3 e 4 ore dopo la dose.
Per valutare la farmacocinetica sistemica della soluzione oftalmica EXN407 in soggetti con DMO secondario al diabete mellito di T½.
Lasso di tempo: I prelevamenti di sangue per PK verranno raccolti solo il giorno 3 (escalation della dose) e il giorno 8 (espansione della dose) ai seguenti punti di tempo: pre-dose e 15 minuti, 30 minuti, 1, 2, 3 e 4 ore dopo la dose.
Misurato caratterizzando il profilo PK stimando l'emivita di eliminazione apparente (T½) di Exn407 nel plasma.
I prelevamenti di sangue per PK verranno raccolti solo il giorno 3 (escalation della dose) e il giorno 8 (espansione della dose) ai seguenti punti di tempo: pre-dose e 15 minuti, 30 minuti, 1, 2, 3 e 4 ore dopo la dose.
Per valutare i cambiamenti nelle misure funzionali oculari valutate usando oftalmoscopia.
Lasso di tempo: Dal giorno 1 di trattamento alla fine del trattamento, cioè valutato fino a 36 giorni/EOS in escalation della dose e fino a 4 mesi (113 giorni/EOS) nell'espansione della dose.
Misurati dalle variazioni del basale nell'esame oftalmico attraverso l'oftalmoscopia (BCVA (lettere))
Dal giorno 1 di trattamento alla fine del trattamento, cioè valutato fino a 36 giorni/EOS in escalation della dose e fino a 4 mesi (113 giorni/EOS) nell'espansione della dose.
Valutare i cambiamenti nelle misure strutturali oculari valutate usando oftalmoscopia.
Lasso di tempo: Dal giorno 1 di trattamento alla fine del trattamento, cioè valutato fino a 36 giorni/EOS in escalation della dose e fino a 4 mesi (113 giorni) in espansione della dose.
Misurati dalle variazioni dal basale nell'esame oftalmico attraverso la ricerca attraverso l'oftalmoscopia (spessore corneale).
Dal giorno 1 di trattamento alla fine del trattamento, cioè valutato fino a 36 giorni/EOS in escalation della dose e fino a 4 mesi (113 giorni) in espansione della dose.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Exonate Limited

Collaboratori

Novotech (Australia) Pty Limited

Investigatori

  • Investigatore principale: Mark Gillies, Prof, Sydney Eye Hospital/Save Sight Institution
  • Investigatore principale: Andrew Chang, A/Prof, Sydney Retina Clinic & Day Surgery
  • Investigatore principale: Sanjeewa Wickremasinghe,, Prof, Centre for Eye Research Australia (CERA)
  • Investigatore principale: Fred Chen, Dr, Lions Eye Institute
  • Investigatore principale: Jolly Gilhotra, A/Prof, Adelaide Eye and Retina Centre
  • Investigatore principale: Wilson Heriot, A/Prof, ZAVe Clinical Research Management - Retinology Institute
  • Investigatore principale: Hemal Mehta, Dr, Strathfield Retina Clinic
  • Investigatore principale: Peter Davies, Dr, Newcastle Eye Hospital Foundation
  • Investigatore principale: Rohan Merani, Dr, Macquarie University
  • Investigatore principale: Helene Cass, Dr, Marsden Eye Specialists
  • Investigatore principale: Lily Ooi, Princess Alexandra Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 novembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

25 ottobre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

29 novembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 agosto 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 settembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

25 settembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 aprile 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PQ-110-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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