Blinatumomab nella leucemia linfoblastica acuta (ALL) a cellule B pediatrica con malattia minima residua (MRD)

Criterio di inclusione:

• Evidenza immunofenotipica di Cluster of Differentiation 19 (CD19) positivo precursore B LLA
• Età <18 anni al momento del consenso/assenso informato
• LLA da precursore delle cellule B nella prima o successiva remissione ematologica completa (CR) definita come meno del 5% di blasti nel midollo osseo dopo almeno tre blocchi chemioterapici intensi
• MRD persistente o ricorrente ≥10^-4 in un test con una sensibilità minima di 10^-5 prima del trapianto di cellule staminali ematopoietiche
• Funzione del midollo osseo come definito di seguito: conta assoluta dei neutrofili ≥1.000/μL, piastrine ≥50.000/μL (trasfusione consentita), livello di emoglobina ≥9 g/dL (trasfusione consentita)
• Funzionalità renale ed epatica come definita di seguito: Aspartato aminotransferasi (AST), alanina aminotransferasi (ALT) e fosfatasi alcalina (AP) < 2 x limite superiore della norma (ULN), bilirubina totale <1,5 x ULN, clearance della creatinina ≥ 50 mL/ min
• Test HIV negativo, test negativo per epatite B (HBsAg) e virus dell'epatite C (anti-HCV)
• Test di gravidanza negativo nelle donne in età fertile

Criteri di esclusione:

• Presenza di blasti circolanti o interessamento extramidollare in atto da LLA
• Anamnesi di patologia rilevante del sistema nervoso centrale (SNC) o patologia attuale rilevante del SNC (ad es. convulsioni, epilessia, paresi, afasia, ictus, gravi lesioni cerebrali, demenza, malattia cerebellare, sindrome cerebrale organica, psicosi) ad eccezione della leucemia del sistema nervoso centrale che è ben controllata con la terapia intratecale
• Attuale infiltrazione di liquido cerebrospinale da parte di ALL
• Storia di o attiva malattia autoimmune rilevante
• Chemioterapia oncologica sistemica entro 2 settimane prima del trattamento in studio (ad eccezione della profilassi intratecale)
• Radioterapia entro 4 settimane prima del trattamento in studio
• - Trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) entro sei settimane prima del trattamento in studio
• Terapia con anticorpi monoclonali (rituximab, alemtuzumab) entro 4 settimane prima del trattamento in studio
• Trattamento con qualsiasi prodotto sperimentale entro 4 settimane prima del trattamento in studio
• Ipersensibilità nota all'immunoglobulina oa qualsiasi altro componente della formulazione del farmaco in studio
• Tumore maligno attivo diverso da LLA ad eccezione del carcinoma a cellule basali o a cellule squamose della pelle o del carcinoma "in situ" della cervice
• Infezione attiva, qualsiasi altra malattia concomitante o condizione medica che si ritiene interferisca con la conduzione dello studio secondo il giudizio dello sperimentatore