Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att bedöma säkerheten och farmakokinetiken för enstaka stigande subkutana och intravenösa doser av DS-2325a hos friska försökspersoner

2 mars 2023 uppdaterad av: Daiichi Sankyo, Inc.

En fas 1, försökspersoner- och utredare-blindade, sponsor-oblindade, placebokontrollerade, randomiserade, sekventiell kohortstudie för att bedöma säkerheten och farmakokinetiken för enstaka stigande subkutana och intravenösa doser av DS-2325a hos friska försökspersoner

Nethertons syndrom (NS) är en sällsynt autosomal recessiv sjukdom och ingen systemisk behandling eller standardvård finns för närvarande för patienter med NS. DS-2325a, en specifik och potent hämmare av kallikrein 5, förväntas behandla NS genom att ersätta en defekt gen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna första-i-människa studie för DS-2325a kommer att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinetiken för enstaka stigande doser av DS-2325a hos friska deltagare. DS-2325a kommer att utvärderas efter både subkutana (SC) injektioner och intravenösa (IV) infusioner, eftersom det kan behöva ges intravenöst till unga patienter och som laddningsdos.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

64

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78217
        • Worldwide Clinical Trials

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 45 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Ja

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagarna måste ge skriftligt informerat samtycke till deltagande i studien innan screening
  • Friska män och kvinnor i åldern 18 till 45 år (inklusive), med ett BMI på 18 kg/m2 till 30 kg/m^2 (inklusive) vid screening
  • Alla kvinnor måste ha ett negativt serumgraviditetstest vid screening och alla kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt uringraviditetstest på dag -1
  • Kvinnor får inte vara ammande under studiebehandlingsperioden och under 3 månader efter den sista dosen av studiebehandlingen
  • Kvinnor i fertil ålder måste använda effektiv preventivmetod under studiebehandlingsperioden och i 3 månader efter den sista dosen av studiebehandlingen. De måste gå med på att använda två olika metoder för icke-hormonella preventivmedel
  • Kvinnor i icke fertil ålder måste vara antingen kirurgiskt sterila (dvs. bilateral tubal ligering minst 3 månader före dosering) eller i klimakteriet bekräftat enligt följande: 1 år av spontan amenorré utan annan medicinsk orsak och en serum FSH-nivå ≥40 mIU/ml
  • Män måste gå med på att använda preventivmedel (kondom med spermiedödande medel) under studiebehandlingsperioden och i minst 3 månader efter den sista dosen av studiebehandlingen eller vara kirurgiskt sterila (vasektomi minst 3 månader före dosering)
  • Kvinnor ska inte donera ägg och män ska inte donera spermier under studiebehandlingsperioden och under minst 3 månader efter den sista dosen av studiebehandlingen
  • Deltagarna måste vara vid god hälsa enligt vad som fastställts genom screening av medicinsk historia, fysisk undersökning, vitala tecken, EKG, serumkemi, hematologi, virologi och urinanalys utförd vid screening och på dag -1

Exklusions kriterier:

  • Historik eller aktuell kronisk lungsjukdom inklusive astma, kronisk obstruktiv lungsjukdom (KOL) eller kraftig rökning i >10 packår
  • Tidigare eller aktuell behandling med systemiska kortikosteroider eller andra immunsuppressiva medel
  • Deltagare som har fått en transfusion eller några blodprodukter under det senaste året före dosering
  • Deltagare som har gjort någon bloddonation eller har haft en blodförlust på ≥500 ml inom 56 dagar före dosen av studieläkemedlet
  • Deltagare som konsumerar mer än 21 enheter alkohol per vecka (1 enhet alkohol motsvarar 1/2 liter öl, 4 uns vin eller 1 uns sprit) eller de deltagare som har en betydande historia av alkoholism eller drog-/kemikaliemissbruk inom de senaste 2 åren.
  • Deltagare med positiva resultat på tester för missbruk av droger, kotinin eller alkohol vid screening och/eller dag -1.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: DS-2325a SC
Deltagare som kommer att randomiseras till att få DS-2325a som en subkutan (SC) injektion med fast dos (startdos 30 mg).
Läkemedel: DS-2325a
Subkutan injektion (startdos 30 mg)
Läkemedel: DS-2325a
Intravenös infusion (startdos 100 mg)
Placebo-jämförare: Placebo SC
Deltagare som kommer att randomiseras till placebo som en subkutan (SC) injektion.
Läkemedel: Placebo
Intravenös infusion
Läkemedel: Placebo
Subkutan injektion
Experimentell: DS-2325a IV
Deltagare som kommer att randomiseras till att få DS-2325a som en fast dos intravenös (IV) infusion (startdos 100 mg).
Läkemedel: DS-2325a
Subkutan injektion (startdos 30 mg)
Läkemedel: DS-2325a
Intravenös infusion (startdos 100 mg)
Placebo-jämförare: Placebo IV
Deltagare som kommer att randomiseras till placebo som en intravenös infusion.
Läkemedel: Placebo
Intravenös infusion
Läkemedel: Placebo
Subkutan injektion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med eventuella behandlingsuppkomna biverkningar efter administrering av DS-2325a
Tidsram: Screening (dag -28 till -3) före dos upp till dag 57 efter dos
Behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) definieras som nya biverkningar (AE) som inträffar efter dosen av studieläkemedlet eller som biverkningar som fanns före dosen av studieläkemedlet men som förvärrades i svårighetsgrad efter starten av studieläkemedlet.
Screening (dag -28 till -3) före dos upp till dag 57 efter dos

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Farmakokinetisk parameterarea under koncentrationskurvan (AUC)
Tidsram: SC och IV-kohorter: Dag 1 före dos och 1, 2, 4, 8 timmar (tim) efter dos; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1446 timmar, 1476 timmar
Farmakokinetiska parametrar kommer att beräknas för DS-2325a med icke-kompartmentella metoder.
SC och IV-kohorter: Dag 1 före dos och 1, 2, 4, 8 timmar (tim) efter dos; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1446 timmar, 1476 timmar
Farmakokinetisk parameter Tid till maximal koncentration (Tmax)
Tidsram: SC och IV-kohorter: Dag 1 före dos och 1, 2, 4, 8 timmar (tim) efter dos; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1446 timmar, 1476 timmar
Farmakokinetiska parametrar kommer att beräknas för DS-2325a med icke-kompartmentella metoder.
SC och IV-kohorter: Dag 1 före dos och 1, 2, 4, 8 timmar (tim) efter dos; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1446 timmar, 1476 timmar
Farmakokinetisk parameter Maximal koncentration (Cmax)
Tidsram: SC och IV-kohorter: Dag 1 före dos och 1, 2, 4, 8 timmar (tim) efter dos; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1446 timmar, 1476 timmar
Farmakokinetiska parametrar kommer att beräknas för DS-2325a med icke-kompartmentella metoder.
SC och IV-kohorter: Dag 1 före dos och 1, 2, 4, 8 timmar (tim) efter dos; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1446 timmar, 1476 timmar
Farmakokinetisk parameter senaste mätbara tid (Tlast)
Tidsram: SC och IV-kohorter: Dag 1 före dos och 1, 2, 4, 8 timmar (tim) efter dos; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1446 timmar, 1476 timmar
Farmakokinetiska parametrar kommer att beräknas för DS-2325a med icke-kompartmentella metoder.
SC och IV-kohorter: Dag 1 före dos och 1, 2, 4, 8 timmar (tim) efter dos; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1446 timmar, 1476 timmar
Farmakokinetisk parameter Eliminationshastighet konstant associerad med terminalfasen (Kel)
Tidsram: SC och IV-kohorter: Dag 1 före dos och 1, 2, 4, 8 timmar (tim) efter dos; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1446 timmar, 1476 timmar
Farmakokinetiska parametrar kommer att beräknas för DS-2325a med icke-kompartmentella metoder.
SC och IV-kohorter: Dag 1 före dos och 1, 2, 4, 8 timmar (tim) efter dos; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1446 timmar, 1476 timmar
Farmakokinetisk parameter eliminering halveringstid (T1/2)
Tidsram: SC och IV-kohorter: Dag 1 före dos och 1, 2, 4, 8 timmar (tim) efter dos; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1446 timmar, 1476 timmar
Farmakokinetiska parametrar kommer att beräknas för DS-2325a med icke-kompartmentella metoder.
SC och IV-kohorter: Dag 1 före dos och 1, 2, 4, 8 timmar (tim) efter dos; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1446 timmar, 1476 timmar
Antal deltagare som är anti-läkemedelsantikroppar (ADA)-positiva (baslinje och post-baslinje) och antal deltagare som har behandlingsframkallande ADA
Tidsram: Dag 1 före dos och 336 timmar (tim), 552 timmar, 696 timmar och 1344 timmar efter dos
Blodprover kommer att samlas in för att fastställa ADA.
Dag 1 före dos och 336 timmar (tim), 552 timmar, 696 timmar och 1344 timmar efter dos

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Daiichi Sankyo, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 juni 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

26 januari 2023

Avslutad studie (Faktisk)

26 januari 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 maj 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 maj 2022

Första postat (Faktisk)

24 maj 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

6 mars 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 mars 2023

Senast verifierad

1 mars 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DS2325-104

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Avidentifierade individuella deltagardata (IPD) och tillämpliga stödjande kliniska prövningsdokument kan finnas tillgängliga på begäran på https://vivli.org/. I fall där data från kliniska prövningar och stödjande dokument tillhandahålls i enlighet med våra företagspolicyer och rutiner, kommer Daiichi Sankyo att fortsätta att skydda integriteten för våra deltagarna i kliniska prövningar. Detaljer om kriterier för datadelning och proceduren för att begära åtkomst finns på denna webbadress: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

Tidsram för IPD-delning

Studier för vilka läkemedlet och indikationen har erhållit marknadsföringsgodkännande från Europeiska unionen (EU) och USA (USA) och/eller Japan (JP) den 1 januari 2014 eller efter den 1 januari 2014 eller av hälsomyndigheterna i USA eller EU eller JP när regulatoriska inlämningar i alla regioner är inte planerade och efter att de primära studieresultaten har godkänts för publicering.

Kriterier för IPD Sharing Access

Formell begäran från kvalificerade vetenskapliga och medicinska forskare om IPD och kliniska studiedokument från kliniska prövningar som stödjer produkter som lämnats in och licensierats i USA, Europeiska unionen och/eller Japan från 1 januari 2014 och därefter i syfte att utföra legitim forskning. Detta måste vara förenligt med principen om att skydda studiedeltagarnas integritet och förenligt med tillhandahållande av informerat samtycke.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Nethertons syndrom

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Portugal

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera