- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT05388903
En undersøgelse for at vurdere sikkerheden og farmakokinetikken af enkeltstående subkutane og intravenøse doser af DS-2325a hos raske forsøgspersoner
2. marts 2023 opdateret af: Daiichi Sankyo, Inc.
Et fase 1, forsøgspersoner- og investigator-blindede, sponsor-ublindede, placebokontrollerede, randomiserede, sekventielle kohortestudier til vurdering af sikkerheden og farmakokinetikken af enkelt stigende subkutane og intravenøse doser af DS-2325a hos raske forsøgspersoner
Nethertons syndrom (NS) er en sjælden autosomal recessiv sygdom, og der findes i øjeblikket ingen systemisk behandling eller standardbehandling for patienter med NS.
DS-2325a, en specifik og potent inhibitor af kallikrein 5, forventes at behandle NS ved at erstatte et defekt gen.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Denne første-i-menneskelige undersøgelse for DS-2325a vil evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af enkeltstående stigende doser af DS-2325a hos raske deltagere.
DS-2325a vil blive evalueret efter både subkutane (SC) injektioner og intravenøse (IV) infusioner, da det muligvis skal gives intravenøst til unge patienter og som startdosis.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
64
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78217
- Worldwide Clinical Trials
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 45 år (Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ja
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltagerne skal give skriftligt informeret samtykke til deltagelse i undersøgelsen forud for screening
- Raske mænd og kvinder i alderen 18 til 45 år (inklusive), med et BMI på 18 kg/m2 til 30 kg/m^2 (inklusive) ved screening
- Alle kvinder skal have en negativ serumgraviditetstest ved screening og alle kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ uringraviditetstest på dag -1
- Kvinder må ikke ammende under undersøgelsesbehandlingsperioden og i 3 måneder efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen
- Kvinder i den fødedygtige alder skal anvende effektiv prævention i løbet af undersøgelsesbehandlingsperioden og i 3 måneder efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen. De skal acceptere at bruge 2 forskellige midler til ikke-hormonelle præventionsmetoder
- Kvinder i ikke-fertil alder skal enten være kirurgisk sterile (dvs. bilateral tubal ligering mindst 3 måneder før dosering) eller i overgangsalderen bekræftet som følger: 1 års spontan amenoré uden en alternativ medicinsk årsag og et serum-FSH-niveau ≥40 mIU/ml
- Mænd skal acceptere at bruge prævention (kondom med sæddræbende middel) i undersøgelsesbehandlingsperioden og i mindst 3 måneder efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen eller være kirurgisk sterile (vasektomi mindst 3 måneder før dosering)
- Kvinder bør ikke donere æg, og mænd bør ikke donere sæd i undersøgelsesbehandlingsperioden og i mindst 3 måneder efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen
- Deltagerne skal være ved godt helbred som bestemt ved screening af sygehistorie, fysisk undersøgelse, vitale tegn, EKG'er, serumkemi, hæmatologi, virologi og urinanalyse udført ved screening og på dag -1
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese eller aktuel kronisk lungesygdom inklusive astma, kronisk obstruktiv lungesygdom (KOL) eller kraftig rygning på >10 pakkeår
- Tidligere eller nuværende behandling med systemiske kortikosteroider eller andre immunsuppressive midler
- Deltagere, der har modtaget en transfusion eller andre blodprodukter inden for det sidste år forud for dosering
- Deltagere, der har givet blod eller har haft et blodtab på ≥500 ml inden for 56 dage før dosis af studielægemidlet
- Deltagere, der indtager mere end 21 enheder alkohol om ugen (1 enhed alkohol svarer til 1/2 pint øl, 4 ounces vin eller 1 ounce spiritus) eller de deltagere, der har en betydelig historie med alkoholisme eller stof-/kemikaliemisbrug inden for de sidste 2 år.
- Deltagere med positive resultater på tests for misbrugsstoffer, cotinin eller alkohol ved screening og/eller dag -1.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: DS-2325a SC
Deltagere, der vil blive randomiseret til at modtage DS-2325a som en fast dosis subkutan (SC) injektion (startdosis 30 mg).
|
Subkutan injektion (startdosis 30 mg)
Intravenøs infusion (startdosis 100 mg)
|
Placebo komparator: Placebo SC
Deltagere, som vil blive randomiseret til at modtage placebo som en subkutan (SC) injektion.
|
Intravenøs infusion
Subkutan injektion
|
Eksperimentel: DS-2325a IV
Deltagere, der vil blive randomiseret til at modtage DS-2325a som en fast dosis intravenøs (IV) infusion (startdosis 100 mg).
|
Subkutan injektion (startdosis 30 mg)
Intravenøs infusion (startdosis 100 mg)
|
Placebo komparator: Placebo IV
Deltagere, der vil blive randomiseret til at modtage placebo som en intravenøs infusion.
|
Intravenøs infusion
Subkutan injektion
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Antal deltagere med eventuelle behandlingsfremkaldte bivirkninger efter administration af DS-2325a
Tidsramme: Screening (dag -28 til -3) før dosis op til dag 57 efter dosis
|
Treatment-emergent adverse events (TEAE'er) defineres som nye bivirkninger (AE'er), der opstår efter dosis af forsøgslægemidlet eller som AE'er, der var til stede før dosis af undersøgelseslægemiddel, men som forværredes i sværhedsgrad efter starten af undersøgelseslægemidlet.
|
Screening (dag -28 til -3) før dosis op til dag 57 efter dosis
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Farmakokinetisk parameterområde under koncentrationskurven (AUC)
Tidsramme: SC og IV kohorter: Dag 1 før dosis og 1, 2, 4, 8 timer (timer) efter dosis; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1446 timer, 1476 timer
|
Farmakokinetiske parametre vil blive beregnet for DS-2325a ved ikke-kompartmentelle metoder.
|
SC og IV kohorter: Dag 1 før dosis og 1, 2, 4, 8 timer (timer) efter dosis; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1446 timer, 1476 timer
|
Farmakokinetisk parameter tid til maksimal koncentration (Tmax)
Tidsramme: SC og IV kohorter: Dag 1 før dosis og 1, 2, 4, 8 timer (timer) efter dosis; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1446 timer, 1476 timer
|
Farmakokinetiske parametre vil blive beregnet for DS-2325a ved ikke-kompartmentelle metoder.
|
SC og IV kohorter: Dag 1 før dosis og 1, 2, 4, 8 timer (timer) efter dosis; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1446 timer, 1476 timer
|
Farmakokinetisk parameter maksimal koncentration (Cmax)
Tidsramme: SC og IV kohorter: Dag 1 før dosis og 1, 2, 4, 8 timer (timer) efter dosis; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1446 timer, 1476 timer
|
Farmakokinetiske parametre vil blive beregnet for DS-2325a ved ikke-kompartmentelle metoder.
|
SC og IV kohorter: Dag 1 før dosis og 1, 2, 4, 8 timer (timer) efter dosis; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1446 timer, 1476 timer
|
Farmakokinetisk parameter sidste målbare tid (Tlast)
Tidsramme: SC og IV kohorter: Dag 1 før dosis og 1, 2, 4, 8 timer (timer) efter dosis; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1446 timer, 1476 timer
|
Farmakokinetiske parametre vil blive beregnet for DS-2325a ved ikke-kompartmentelle metoder.
|
SC og IV kohorter: Dag 1 før dosis og 1, 2, 4, 8 timer (timer) efter dosis; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1446 timer, 1476 timer
|
Farmakokinetisk parameterelimineringshastighed konstant forbundet med terminalfasen (Kel)
Tidsramme: SC og IV kohorter: Dag 1 før dosis og 1, 2, 4, 8 timer (timer) efter dosis; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1446 timer, 1476 timer
|
Farmakokinetiske parametre vil blive beregnet for DS-2325a ved ikke-kompartmentelle metoder.
|
SC og IV kohorter: Dag 1 før dosis og 1, 2, 4, 8 timer (timer) efter dosis; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1446 timer, 1476 timer
|
Farmakokinetiske parameter Elimination Halveringstid (T1/2)
Tidsramme: SC og IV kohorter: Dag 1 før dosis og 1, 2, 4, 8 timer (timer) efter dosis; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1446 timer, 1476 timer
|
Farmakokinetiske parametre vil blive beregnet for DS-2325a ved ikke-kompartmentelle metoder.
|
SC og IV kohorter: Dag 1 før dosis og 1, 2, 4, 8 timer (timer) efter dosis; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, 1446 timer, 1476 timer
|
Antal deltagere, der er anti-lægemiddel-antistof (ADA)-positive (baseline og post-baseline) og antal deltagere, der har behandlings-emergent ADA
Tidsramme: Dag 1 før dosis og 336 timer (t), 552 timer, 696 timer og 1344 timer efter dosis
|
Blodprøver vil blive indsamlet for at bestemme ADA'er.
|
Dag 1 før dosis og 336 timer (t), 552 timer, 696 timer og 1344 timer efter dosis
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
20. juni 2022
Primær færdiggørelse (Faktiske)
26. januar 2023
Studieafslutning (Faktiske)
26. januar 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
19. maj 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
19. maj 2022
Først opslået (Faktiske)
24. maj 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
6. marts 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
2. marts 2023
Sidst verificeret
1. marts 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- DS2325-104
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) og relevante understøttende kliniske forsøgsdokumenter kan være tilgængelige efter anmodning på https://vivli.org/.
I tilfælde, hvor data fra kliniske forsøg og understøttende dokumenter leveres i overensstemmelse med vores virksomheds politikker og procedurer, vil Daiichi Sankyo fortsætte med at beskytte privatlivets fred for vores deltagere i kliniske forsøg.
Detaljer om datadelingskriterier og proceduren for at anmode om adgang kan findes på denne webadresse: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/
IPD-delingstidsramme
Undersøgelser, for hvilke medicinen og indikationen har modtaget markedsføringsgodkendelse fra Den Europæiske Union (EU) og USA (USA) og/eller Japan (JP) den 1. januar 2014 eller efter den 1. januar 2014 eller af sundhedsmyndighederne i USA eller EU eller JP, når regulatoriske indsendelser i alle regioner er ikke planlagte og efter at de primære undersøgelsesresultater er blevet accepteret til offentliggørelse.
IPD-delingsadgangskriterier
Formel anmodning fra kvalificerede videnskabelige og medicinske forskere om IPD og kliniske undersøgelsesdokumenter fra kliniske forsøg, der understøtter produkter, der er indsendt og licenseret i USA, EU og/eller Japan fra 1. januar 2014 og videre med det formål at udføre lovlig forskning.
Dette skal være i overensstemmelse med princippet om at beskytte undersøgelsesdeltageres privatliv og i overensstemmelse med afgivelse af informeret samtykke.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Netherton syndrom
-
Quoin PharmaceuticalsRekrutteringNetherton syndromForenede Stater
-
Azitra Inc.Ikke rekrutterer endnu
-
Daiichi SankyoRekruttering
-
Boehringer IngelheimRekrutteringNetherton syndromBelgien, Det Forenede Kongerige, Australien, Tyskland, Kina, Malaysia, Japan, Frankrig, Forenede Stater, Israel, Bulgarien, Italien, Schweiz, Østrig, Holland, Portugal
-
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...Ukendt
-
Quoin PharmaceuticalsRekrutteringNetherton syndromForenede Stater
-
Sixera PharmaRekrutteringNetherton syndromFrankrig
-
University Hospital, ToulouseMedSharingRekruttering
-
Children's Hospital of PhiladelphiaNovartis PharmaceuticalsAfsluttetNetherton syndromForenede Stater
Kliniske forsøg med Placebo
-
SamA Pharmaceutical Co., LtdUkendtAkut bronkitis | Akut øvre luftvejsinfektionKorea, Republikken
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)AfsluttetBrug af cannabisForenede Stater
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyAfsluttetMandlige forsøgspersoner med type II-diabetes (T2DM)Tyskland
-
Heptares Therapeutics LimitedAfsluttetFarmakokinetik | SikkerhedsproblemerDet Forenede Kongerige
-
Regado Biosciences, Inc.AfsluttetSund frivilligForenede Stater
-
Texas A&M UniversityNutraboltAfsluttetGlucose and Insulin Response
-
Longeveron Inc.AfsluttetHypoplastisk venstre hjerte syndromForenede Stater
-
ItalfarmacoAfsluttetBeckers muskeldystrofiHolland, Italien
-
Universidade Estadual de LondrinaConselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico; Coordination...AfsluttetSund og rask | Kropssammensætning