Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení bezpečnosti a farmakokinetiky jednotlivých vzestupných subkutánních a intravenózních dávek DS-2325a u zdravých subjektů

2. března 2023 aktualizováno: Daiichi Sankyo, Inc.

Fáze 1, zaslepená subjekty a zkoušejícím, nezaslepená sponzorem, placebem kontrolovaná, randomizovaná, sekvenční kohortová studie k posouzení bezpečnosti a farmakokinetiky jednotlivých vzestupných subkutánních a intravenózních dávek DS-2325a u zdravých subjektů

Nethertonův syndrom (NS) je vzácné autozomálně recesivní onemocnění a v současné době neexistuje žádná systémová léčba ani standardní péče pro pacienty s NS. Předpokládá se, že DS-2325a, specifický a silný inhibitor kalikreinu 5, bude léčit NS nahrazením defektního genu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato první studie pro DS-2325a u člověka vyhodnotí bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku jednotlivých vzestupných dávek DS-2325a u zdravých účastníků. DS-2325a bude hodnocen jak po subkutánních (SC) injekcích, tak po intravenózních (IV) infuzích, protože může být nutné podávat mladým pacientům intravenózně a jako nasycovací dávku.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

64

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78217
        • Worldwide Clinical Trials

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 45 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci musí před screeningem dát písemný informovaný souhlas s účastí ve studii
  • Zdraví muži a ženy ve věku 18 až 45 let (včetně), s BMI 18 kg/m2 až 30 kg/m^2 (včetně) při screeningu
  • Všechny ženy musí mít negativní těhotenský test v séru při screeningu a všechny ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test z moči v den -1
  • Ženy nesmějí během období studijní léčby a 3 měsíce po poslední dávce studované léčby kojit
  • Ženy ve fertilním věku musí během období studie a 3 měsíce po poslední dávce léčby ve studii používat účinnou antikoncepci. Musí souhlasit s použitím 2 různých prostředků nehormonálních antikoncepčních metod
  • Ženy, které nemohou otěhotnět, musí být buď chirurgicky sterilní (tj. oboustranné podvázání vejcovodů alespoň 3 měsíce před podáním dávky), nebo v menopauzálním stavu potvrzeném následovně: 1 rok spontánní amenorea bez alternativní lékařské příčiny a hladina FSH v séru ≥ 40 mIU/ml
  • Muži musí souhlasit s používáním antikoncepce (kondom se spermicidem) během období studijní léčby a alespoň 3 měsíce po poslední dávce studijní léčby nebo musí být chirurgicky sterilní (vazektomie alespoň 3 měsíce před podáním dávky)
  • Ženy by neměly darovat vajíčka a muži by neměli darovat spermie během období studijní léčby a alespoň 3 měsíce po poslední dávce studijní léčby
  • Účastníci musí být v dobrém zdravotním stavu, jak je stanoveno na základě screeningové anamnézy, fyzikálního vyšetření, vitálních funkcí, EKG, chemie séra, hematologie, virologie a analýzy moči provedené při screeningu a v den -1.

Kritéria vyloučení:

  • Chronické onemocnění plic v anamnéze nebo v současnosti včetně astmatu, chronické obstrukční plicní nemoci (CHOPN) nebo silného kouření po dobu > 10 let v balení
  • Předchozí nebo současná léčba systémovými kortikosteroidy nebo jinými imunosupresivy
  • Účastníci, kteří dostali transfuzi nebo krevní produkty během posledního roku před podáním dávky
  • Účastníci, kteří darovali krev nebo měli ztrátu krve ≥ 500 ml během 56 dnů před dávkou studovaného léku
  • Účastníci, kteří konzumují více než 21 jednotek alkoholu týdně (1 jednotka alkoholu se rovná 1/2 pintu piva, 4 unce vína nebo 1 unce lihovin) nebo ti účastníci, kteří mají významnou historii alkoholismu nebo zneužívání drog/chemikálií za poslední 2 roky.
  • Účastníci s pozitivními výsledky testů na návykové látky, kotinin nebo alkohol při screeningu a/nebo 1. dni.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: DS-2325a SC
Účastníci, kteří budou randomizováni k podání DS-2325a jako fixní dávka subkutánní (SC) injekce (počáteční dávka 30 mg).
Lék: DS-2325a
Subkutánní injekce (počáteční dávka 30 mg)
Lék: DS-2325a
Intravenózní infuze (počáteční dávka 100 mg)
Komparátor placeba: Placebo SC
Účastníci, kteří budou randomizováni k podání placeba jako subkutánní (SC) injekce.
Lék: Placebo
Intravenózní infuze
Lék: Placebo
Subkutánní injekce
Experimentální: DS-2325a IV
Účastníci, kteří budou randomizováni k podání DS-2325a jako fixní dávka intravenózní (IV) infuze (počáteční dávka 100 mg).
Lék: DS-2325a
Subkutánní injekce (počáteční dávka 30 mg)
Lék: DS-2325a
Intravenózní infuze (počáteční dávka 100 mg)
Komparátor placeba: Placebo IV
Účastníci, kteří budou randomizováni k podání placeba ve formě intravenózní infuze.
Lék: Placebo
Intravenózní infuze
Lék: Placebo
Subkutánní injekce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s jakýmikoli nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou po podání DS-2325a
Časové okno: Screening (den -28 až -3) před dávkou až do dne 57 po dávce
Nežádoucí příhody vyvolané léčbou (TEAE) jsou definovány jako nové nežádoucí příhody (AE), které nastanou po dávce studovaného léčiva nebo jako AE, které byly přítomny před dávkou studovaného léčiva, ale jejichž závažnost se zhoršila po zahájení studovaného léčiva.
Screening (den -28 až -3) před dávkou až do dne 57 po dávce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Oblast farmakokinetických parametrů pod koncentrační křivkou (AUC)
Časové okno: SC a IV kohorty: 1. den před dávkou a 1, 2, 4, 8 hodin (h) po dávce; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, d-134 hod.
Farmakokinetické parametry budou vypočteny pro DS-2325a nekompartmentovými metodami.
SC a IV kohorty: 1. den před dávkou a 1, 2, 4, 8 hodin (h) po dávce; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, d-134 hod.
Farmakokinetický parametr Čas do maximální koncentrace (Tmax)
Časové okno: SC a IV kohorty: 1. den před dávkou a 1, 2, 4, 8 hodin (h) po dávce; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, d-134 hod.
Farmakokinetické parametry budou vypočteny pro DS-2325a nekompartmentovými metodami.
SC a IV kohorty: 1. den před dávkou a 1, 2, 4, 8 hodin (h) po dávce; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, d-134 hod.
Farmakokinetický parametr Maximální koncentrace (Cmax)
Časové okno: SC a IV kohorty: 1. den před dávkou a 1, 2, 4, 8 hodin (h) po dávce; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, d-134 hod.
Farmakokinetické parametry budou vypočteny pro DS-2325a nekompartmentovými metodami.
SC a IV kohorty: 1. den před dávkou a 1, 2, 4, 8 hodin (h) po dávce; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, d-134 hod.
Farmakokinetický parametr Poslední měřitelný čas (Tlast)
Časové okno: SC a IV kohorty: 1. den před dávkou a 1, 2, 4, 8 hodin (h) po dávce; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, d-134 hod.
Farmakokinetické parametry budou vypočteny pro DS-2325a nekompartmentovými metodami.
SC a IV kohorty: 1. den před dávkou a 1, 2, 4, 8 hodin (h) po dávce; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, d-134 hod.
Konstantní rychlost eliminace farmakokinetických parametrů spojená s terminální fází (Kel)
Časové okno: SC a IV kohorty: 1. den před dávkou a 1, 2, 4, 8 hodin (h) po dávce; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, d-134 hod.
Farmakokinetické parametry budou vypočteny pro DS-2325a nekompartmentovými metodami.
SC a IV kohorty: 1. den před dávkou a 1, 2, 4, 8 hodin (h) po dávce; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, d-134 hod.
Farmakokinetický parametr Eliminační poločas (T1/2)
Časové okno: SC a IV kohorty: 1. den před dávkou a 1, 2, 4, 8 hodin (h) po dávce; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, d-134 hod.
Farmakokinetické parametry budou vypočteny pro DS-2325a nekompartmentovými metodami.
SC a IV kohorty: 1. den před dávkou a 1, 2, 4, 8 hodin (h) po dávce; 24, 48, 96, 120, 144, 168, 192, 240, 288, 336, 384, 432, 480, 552, 624, 696, 768, 840, 1008, d-134 hod.
Počet účastníků, kteří jsou pozitivní na protilátky proti drogám (ADA) (výchozí a po základním stavu) a počet účastníků, kteří podstoupili ADA související s léčbou
Časové okno: Den 1 před dávkou a 336 hodin (hod), 552 hodin, 696 hodin a 1344 hodin po dávce
Pro stanovení ADA budou odebrány vzorky krve.
Den 1 před dávkou a 336 hodin (hod), 552 hodin, 696 hodin a 1344 hodin po dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Daiichi Sankyo, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. června 2022

Primární dokončení (Aktuální)

26. ledna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

26. ledna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. května 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. května 2022

První zveřejněno (Aktuální)

24. května 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

6. března 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. března 2023

Naposledy ověřeno

1. března 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DS2325-104

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Deidentifikovaná data jednotlivých účastníků (IPD) a příslušné podpůrné dokumenty klinických studií mohou být k dispozici na vyžádání na https://vivli.org/. V případech, kdy jsou údaje z klinických studií a podpůrné dokumenty poskytovány v souladu se zásadami a postupy naší společnosti, bude společnost Daiichi Sankyo nadále chránit soukromí účastníků našich klinických studií. Podrobnosti o kritériích sdílení údajů a postupu pro žádost o přístup lze nalézt na této webové adrese: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

Časový rámec sdílení IPD

Studie, pro které byl léčivý přípravek a indikace schválen Evropskou unií (EU) a Spojenými státy (USA) a/nebo Japonskem (JP) k uvedení na trh dne 1. ledna 2014 nebo později nebo zdravotnickými úřady USA nebo EU nebo JP, pokud byly předloženy regulační orgány v všechny kraje nejsou plánovány a po přijetí výsledků primární studie k publikaci.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Formální žádost kvalifikovaných vědeckých a lékařských výzkumníků o IPD a dokumenty klinických studií z klinických studií podporujících produkty předložené a licencované ve Spojených státech, Evropské unii a/nebo Japonsku od 1. ledna 2014 a dále za účelem provádění legitimního výzkumu. To musí být v souladu se zásadou ochrany soukromí účastníků studie a v souladu s poskytováním informovaného souhlasu.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nethertonův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kuwait

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit