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Basket Study per valutare l'efficacia, la sicurezza e la PK di Iptacopan (LNP023) nelle malattie ematologiche benigne autoimmuni

8 ottobre 2025 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio in aperto, multicentrico, di fase 2 per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di Iptacopan (LNP023) nei partecipanti con disturbi ematologici benigni autoimmuni

Lo scopo principale di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di iptacopan nei partecipanti con disturbi ematologici benigni autoimmuni come la trombocitopenia immunitaria primaria e la malattia da agglutinine fredde primarie.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si trattava di uno studio di cesti a base di etichetta aperta, a braccio singolo (all'interno di ciascuna coorte), multicentrico e non confitta per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica dell'itacopan nei partecipanti con disturbi ematologici benigni autoimmuni. Lo studio è stato istituito come studio di basket per consentire l'inclusione di nuove coorti (indicazioni). Lo studio includeva 2 coorti: trombocitopenia immunitaria primaria (ITP) e malattia di agglutinina a freddo primario (CAD). I partecipanti alla coorte 1 (ITP) sono stati stratificati in due gruppi in base all'attivazione del complemento elevato/basso (cioè in base al livello SC5B-9 allo screening). Non sono state aggiunte ulteriori coorti durante lo studio.

Lo studio consisteva in un periodo di screening, un periodo di trattamento di 12 settimane (parte A), un periodo di lavaggio (per i soccorritori)/follow-up (per non responder) dopo la parte A e, solo per i soccorritori, un periodo di prolunga di trattamento aggiuntivo per un massimo di 24 mesi (parte B). I non responder che avevano segni di beneficio clinico secondo la valutazione dell'investigatore potevano anche continuare il trattamento con Iptacopan nella parte B. Il periodo di washout prima dell'inizio della parte B è durato fino a 4 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

19

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud, 06351
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Essen, Germania, 45147
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • MI
      • Milan, MI, Italia, 20122
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, W12 0HS
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Novartis Investigative Site
      • Murcia, Spagna, 30008
        • Novartis Investigative Site
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spagna, 08035
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Tutte le coorti:

  • Consenso informato scritto
  • È richiesta la vaccinazione contro le infezioni da Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae ed è raccomandata la vaccinazione contro l'infezione da Haemophilus influenzae prima dell'inizio del trattamento.
  • Peso di almeno 35 kg

Criteri di inclusione specifici della coorte 1:

  • - Partecipanti con diagnosi di ITP primaria persistente o cronica
  • I partecipanti devono aver ricevuto almeno 1 terapia precedente unica somministrata con l'intenzione di trattare l'ITP
  • Trombocitopenia sostenuta

Criteri di inclusione specifici della coorte 2:

  • Partecipanti con una diagnosi di CAD primaria
  • I partecipanti devono aver ricevuto almeno 1 unica terapia precedente somministrata con l'intenzione di trattare la CAD
  • Prove di laboratorio di emolisi in corso
  • Anemia sostenuta

Criteri di esclusione:

Tutte le coorti:

  • Uso di altri farmaci sperimentali al momento dell'arruolamento, o entro 5 emivite dall'arruolamento o entro 30 giorni, a seconda di quale sia il periodo più lungo; o più a lungo se richiesto dalle normative locali
  • Pregresso o concomitante uso di farmaci vietati dal protocollo
  • Deficit ereditario o acquisito del complemento noto o sospetto
  • Storia di immunodeficienza primaria o secondaria, incluso un risultato positivo del test HIV
  • Infezione cronica da virus dell'epatite B o C
  • Storia di infezioni invasive ricorrenti causate da microrganismi incapsulati, tra cui Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae o Haemophilus influenzae
  • Presenza o sospetto di qualsiasi infezione attiva entro 14 giorni prima della prima somministrazione del farmaco in studio.
  • Qualsiasi condizione medica ritenuta suscettibile di interferire con la partecipazione del partecipante allo studio
  • Qualsiasi malattia maligna diagnosticata negli ultimi 5 anni, ad eccezione del carcinoma cutaneo localizzato non melanoma, del carcinoma cervicale in situ o, per CAD, di un disturbo linfoproliferativo di basso grado.
  • Storia di midollo osseo/cellule staminali ematopoietiche o trapianto di organi solidi.
  • Donne in età fertile, definite come tutte le donne fisiologicamente in grado di iniziare una gravidanza, a meno che non utilizzino metodi contraccettivi efficaci durante la somministrazione del farmaco sperimentale e per 1 settimana dopo l'ultima dose di iptacopan
  • Grave sanguinamento attivo o anamnesi di emorragia intracranica.
  • Malattia epatica o danno epatico come indicato da test di funzionalità epatica anormali.
  • Gravi comorbidità concomitanti di condizioni mediche instabili.

Criteri di esclusione specifici della coorte 1:

  • PTI secondaria, come può insorgere nel contesto di alcune malattie autoimmuni, sindromi da immunodeficienza, infezioni, tumori maligni e trattamenti farmacologici
  • Non è consentita alcuna terapia di base contro la PTI, ad eccezione di un agonista del recettore della trombopoietina o di un corticosteroide a basso dosaggio, a condizione che il dosaggio sia stabile per almeno 4 settimane prima della prima dose di iptacopan
  • Laboratori di screening della coagulazione anormali

Criteri di esclusione specifici della coorte 2:

  • Sindrome secondaria da agglutinine fredde, come può insorgere nel contesto di alcune infezioni, disturbi autoimmuni e tumori maligni (ad eccezione di un disturbo linfoproliferativo di basso grado)
  • Non è consentita alcuna terapia di base diretta da CAD

Potrebbero essere applicati criteri di inclusione/esclusione aggiuntivi definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Iptacopan 200 mg BID
Iptacopan 200 mg due volte al giorno (BID) nei partecipanti con ITP primario e CAD primario
Droga: Iptacopan
Iptacopan 200 mg BID fornita per via orale (capsula)
Altri nomi:
  • Nuovo farmaco sperimentale
  • codice azienda: LNP023

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Coorte 1 (ITP): numero di partecipanti con una risposta clinicamente significativa
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane (parte A)

Un partecipante allo studio con ITP è stato considerato un risponditore se sono stati soddisfatti tutti i criteri di seguito:

  1. Conteggio piastrinico di ≥50 k/μl è stato sostenuto per almeno 2 settimane consecutive durante la parte principale del trattamento di 12 settimane
  2. Assenza di terapia di soccorso o farmaci vietati per curare ITP
  3. Mancanza di interruzione del trattamento
Fino a 12 settimane (parte A)
Coorte 2 (CAD): numero di partecipanti con una risposta clinicamente significativa
Lasso di tempo: Basale, fino a 12 settimane (parte A)

Un partecipante allo studio con CAD è stato considerato un risponditore se sono stati soddisfatti tutti i criteri di seguito:

  1. Aumento del livello dell'emoglobina di ≥1,5 g/dl al di sopra del basale sostenuto per almeno 2 settimane consecutive durante la parte principale del trattamento di 12 settimane
  2. Assenza di terapia di soccorso o farmaci vietati per il trattamento di CAD
  3. Mancanza di interruzione del trattamento
Basale, fino a 12 settimane (parte A)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
COHORT 1 (ITP): tempo per la prima conta piastrinica ≥50 k/μl
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane (parte A)
La prima volta che un partecipante aveva una conta piastrinica ≥50 k/μl dopo la prima dose di trattamento dello studio. Il tempo alla prima risposta è stato valutato solo per i soccorritori.
Fino a 12 settimane (parte A)
Coorte 2 (CAD): tempo al primo livello di emoglobina ≥1,5 g/dl sopra il basale
Lasso di tempo: Basale, fino a 12 settimane (parte A)
La prima volta che un partecipante aveva un livello di emoglobina ≥1,5 g/dL sopra basale dopo la prima dose di trattamento dello studio. Il tempo alla prima risposta è stato valutato solo per i soccorritori.
Basale, fino a 12 settimane (parte A)
Coorte 1 (ITP): durata del tempo durante il quale la conta piastrinica rimane ≥50 k/μl senza l'uso della terapia di salvataggio
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane (parte A)
La durata della risposta corrisponde alla durata del tempo durante il quale la conta piastrinica di un partecipante rimane ≥50 k/μl senza l'uso della terapia di salvataggio. La durata della risposta è stata considerata cumulativa se vi fossero periodi di risposta non continui. La durata della risposta è stata analizzata solo per i soccorritori.
Fino a 12 settimane (parte A)
Coorte 2 (CAD): durata del tempo durante il quale il livello di emoglobina rimane ≥1,5 g/dl sopra il basale senza l'uso della terapia di salvataggio
Lasso di tempo: Basale, fino a 12 settimane (parte A)
La durata della risposta corrisponde alla durata del tempo durante il quale il livello di emoglobina di un partecipante è rimasto ≥1,5 g/dl al di sopra del basale senza l'uso della terapia di salvataggio. La durata della risposta è stata considerata cumulativa se vi fossero periodi di risposta non continui. La durata della risposta è stata analizzata solo per i soccorritori.
Basale, fino a 12 settimane (parte A)
Coorte 1 (ITP): l'entità della conta piastrinica aumenta dal basale
Lasso di tempo: Basale, fino a 12 settimane (parte A)

L'entità dell'aumento della conta piastrinica rispetto al basale è stata derivata per ciascun partecipante ad ogni visita e punto temporale. Viene presentata la migliore risposta in tutte le visite (valore più alto).

Sono state utilizzate le seguenti categorie: i conteggi piastrinici assoluti aumentano <50, ≥50 e <100, ≥100 e <150 e ≥150 K/UL.

Questo endpoint è applicabile solo ai partecipanti senza terapia di salvataggio nel periodo di trattamento.
Basale, fino a 12 settimane (parte A)
Coorte 2 (CAD): grandezza dell'emoglobina aumenta dal basale
Lasso di tempo: Basale, fino a 12 settimane (parte A)

L'entità dell'aumento del livello di emoglobina rispetto al basale è stata derivata per ciascun partecipante ad ogni visita e punto temporale. Viene presentata la migliore risposta in tutte le visite (valore più alto).

Sono state utilizzate le seguenti categorie: aumento di Hb dal basale di <1, ≥1 e <1,5, ≥1,5 e <2 e ≥2 g/dl.

Questo endpoint è applicabile solo ai partecipanti senza terapia di salvataggio nel periodo di trattamento.
Basale, fino a 12 settimane (parte A)
Coorte 1 (ITP): necessità di terapia di salvataggio durante la parte A
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane (parte A)

La terapia di salvataggio è stata definita come qualsiasi terapia con indicazione ITP iniziata o dopo il giorno 1.

La terapia di salvataggio, se indicata, potrebbe essere iniziata a discrezione dell'investigatore. Dal giorno 1 in poi, se era necessaria la terapia di soccorso prima che fossero soddisfatti i criteri di risposta, il partecipante è stato trattato come non rispondente. Al contrario, l'uso della terapia di salvataggio dopo che l'endpoint primario era soddisfatto, non avrebbe un impatto sullo stato di risposta rispetto a quell'endpoint.

Per ITP, la terapia di salvataggio consisteva generalmente in corticosteroidi, immunoglobuline endovenose o immunoglobulina anti-Rho (D) e potrebbe essere stata indicata in caso di peggioramento della trombocitopenia e/o dei segni o dei sintomi di sanguinamento.
Fino a 12 settimane (parte A)
Coorte 2 (CAD): necessità di terapia di salvataggio durante la parte A
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane (parte A)

La terapia di salvataggio è stata definita come qualsiasi terapia con indicazione CAD che è iniziata o dopo il giorno 1.

La terapia di salvataggio, se indicata, potrebbe essere iniziata a discrezione dell'investigatore. Dal giorno 1 in poi, se era necessaria la terapia di soccorso prima che fossero soddisfatti i criteri di risposta, il partecipante è stato trattato come non rispondente. Al contrario, l'uso della terapia di salvataggio dopo che l'endpoint primario era soddisfatto, non avrebbe un impatto sullo stato di risposta rispetto a quell'endpoint.

Per CAD, la terapia di salvataggio consisteva generalmente in plasmaferesi, immunoglobuline endovenose (IVIG) e/o trasfusioni di globuli rossi ed era stata indicata in caso di peggioramento dell'anemia e/o emolisi critica.
Fino a 12 settimane (parte A)
Coorte 2 (CAD): cambiamento dal basale nella lattata deidrogenasi (LDH)
Lasso di tempo: Basale, fino a 12 settimane (parte A)
LDH è stato misurato in campioni sierici per valutare l'effetto del trattamento con iptacopan sui biomarcatori della malattia pertinenti.
Basale, fino a 12 settimane (parte A)
Coorte 2 (CAD): cambiamento dal basale nella bilirubina totale
Lasso di tempo: Basale, fino a 12 settimane (parte A)
La bilirubina totale è stata misurata in campioni sierici per valutare l'effetto del trattamento con iptacopan sui biomarcatori della malattia pertinenti.
Basale, fino a 12 settimane (parte A)
Coorte 2 (CAD): cambiamento dal basale nel conteggio dei reticolociti
Lasso di tempo: Basale, fino a 12 settimane (parte A)
La conta dei reticulociti è stata misurata in campioni di sangue per valutare l'effetto del trattamento con iptacopan sui biomarcatori della malattia pertinenti.
Basale, fino a 12 settimane (parte A)
Coorte 2 (CAD): cambiamento dal basale in haptoglobin
Lasso di tempo: Basale, fino a 12 settimane (parte A)
L'aptoglobina è stato misurato in campioni sierici o plasmatici per valutare l'effetto del trattamento con iptacopan sui biomarcatori della malattia pertinenti.
Basale, fino a 12 settimane (parte A)
Coorte 1 e 2: numero di partecipanti con eventi avversi e SAE durante il periodo di trattamento nella parte A e B
Lasso di tempo: Dalla prima dose di trattamento dello studio a 7 giorni dopo l'ultima dose, fino a circa 43 settimane (coorte 1) e 103 settimane (coorte 2)

Numero di partecipanti con eventi avversi (eventuali eventi avversi indipendentemente dalla serietà) ed eventi avversi gravi (SAE), compresi i cambiamenti dal basale in segni vitali, elettrocardiogrammi e risultati di laboratorio qualificanti e riportati come AES.

I gradi AE per caratterizzare la gravità degli eventi avversi erano basati sui criteri di terminologia comuni per gli eventi avversi (CTCAE) versione 5.0. Per CTCAE V5.0, grado 1 = lieve; Grado 2 = moderato; Grado 3 = grave; Grado 4 = pericoloso per la vita; Grado 5 = morte correlata ad Ae.

Il periodo di trattamento è definito dal giorno della prima somministrazione di farmaci di studio fino a 7 giorni dopo l'ultima somministrazione di farmaco in studio.
Dalla prima dose di trattamento dello studio a 7 giorni dopo l'ultima dose, fino a circa 43 settimane (coorte 1) e 103 settimane (coorte 2)
Coorte 1 e 2: concentrazione plasmatica massima osservata (CMAX) di Iptacopan
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 2, 4 e 6 ore dopo l'amministrazione Iptacopan il giorno 15 e il giorno 57 della parte A
I parametri farmacocinetici (PK) sono stati calcolati in base alle concentrazioni plasmatiche di iptacopan utilizzando metodi non compartimentali. CMAX è definito come la concentrazione massima (picco) osservata dopo una dose.
Pre-dose, 0,5, 2, 4 e 6 ore dopo l'amministrazione Iptacopan il giorno 15 e il giorno 57 della parte A
Coorte 1 e 2: tempo alla massima concentrazione plasmatica osservata (TMAX) di iptacopan
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 2, 4 e 6 ore dopo l'amministrazione Iptacopan il giorno 15 e il giorno 57 della parte A
I parametri PK sono stati calcolati in base alle concentrazioni plasmatiche di iptacopan utilizzando metodi non compartimentali. Tmax è definito come il tempo per raggiungere la concentrazione massima (picco) osservata dopo una dose. Sono stati considerati tempi di campionamento effettivi per il calcolo dei parametri PK.
Pre-dose, 0,5, 2, 4 e 6 ore dopo l'amministrazione Iptacopan il giorno 15 e il giorno 57 della parte A
Coorte 1 e 2: area sotto la curva del tempo di concentrazione plasmatica dal tempo zero al momento dell'ultima concentrazione quantificabile (auclasto) di iptacopan
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 2, 4 e 6 ore dopo l'amministrazione Iptacopan il giorno 15 e il giorno 57 della parte A
I parametri PK sono stati calcolati in base alle concentrazioni plasmatiche di iptacopan utilizzando metodi non compartimentali. Il metodo trapezoidale lineare è stato utilizzato per l'area sotto il calcolo della curva (AUC).
Pre-dose, 0,5, 2, 4 e 6 ore dopo l'amministrazione Iptacopan il giorno 15 e il giorno 57 della parte A
Coorte 1 e 2: concentrazione plasmatica di trogolo (ctrough) di iptacopan
Lasso di tempo: Pre-dose il giorno 15, 29 e 57 della parte A
Ctrough è definito quando la concentrazione raggiunta immediatamente prima che venga somministrata la dose successiva. Tutte le concentrazioni di farmaci al di sotto del limite inferiore di quantificazione sono state trattate come zero per il calcolo dei parametri PK.
Pre-dose il giorno 15, 29 e 57 della parte A

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 dicembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

20 settembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

17 maggio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 ottobre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

21 ottobre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

16 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLNP023L12201
  • 2021-002039-40 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati l'accesso ai dati a livello di paziente ea supportare i documenti clinici degli studi applicabili. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Trombocitopenia immunitaria (ITP)

Prove cliniche su Iptacopan

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