Basket Study per valutare l'efficacia, la sicurezza e la PK di Iptacopan (LNP023) nelle malattie ematologiche benigne autoimmuni

Criterio di inclusione:

Tutte le coorti:

• Consenso informato scritto
• È richiesta la vaccinazione contro le infezioni da Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae ed è raccomandata la vaccinazione contro l'infezione da Haemophilus influenzae prima dell'inizio del trattamento.
• Peso di almeno 35 kg

Criteri di inclusione specifici della coorte 1:

• - Partecipanti con diagnosi di ITP primaria persistente o cronica
• I partecipanti devono aver ricevuto almeno 1 terapia precedente unica somministrata con l'intenzione di trattare l'ITP
• Trombocitopenia sostenuta

Criteri di inclusione specifici della coorte 2:

• Partecipanti con una diagnosi di CAD primaria
• I partecipanti devono aver ricevuto almeno 1 unica terapia precedente somministrata con l'intenzione di trattare la CAD
• Prove di laboratorio di emolisi in corso
• Anemia sostenuta

Criteri di esclusione:

Tutte le coorti:

• Uso di altri farmaci sperimentali al momento dell'arruolamento, o entro 5 emivite dall'arruolamento o entro 30 giorni, a seconda di quale sia il periodo più lungo; o più a lungo se richiesto dalle normative locali
• Pregresso o concomitante uso di farmaci vietati dal protocollo
• Deficit ereditario o acquisito del complemento noto o sospetto
• Storia di immunodeficienza primaria o secondaria, incluso un risultato positivo del test HIV
• Infezione cronica da virus dell'epatite B o C
• Storia di infezioni invasive ricorrenti causate da microrganismi incapsulati, tra cui Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae o Haemophilus influenzae
• Presenza o sospetto di qualsiasi infezione attiva entro 14 giorni prima della prima somministrazione del farmaco in studio.
• Qualsiasi condizione medica ritenuta suscettibile di interferire con la partecipazione del partecipante allo studio
• Qualsiasi malattia maligna diagnosticata negli ultimi 5 anni, ad eccezione del carcinoma cutaneo localizzato non melanoma, del carcinoma cervicale in situ o, per CAD, di un disturbo linfoproliferativo di basso grado.
• Storia di midollo osseo/cellule staminali ematopoietiche o trapianto di organi solidi.
• Donne in età fertile, definite come tutte le donne fisiologicamente in grado di iniziare una gravidanza, a meno che non utilizzino metodi contraccettivi efficaci durante la somministrazione del farmaco sperimentale e per 1 settimana dopo l'ultima dose di iptacopan
• Grave sanguinamento attivo o anamnesi di emorragia intracranica.
• Malattia epatica o danno epatico come indicato da test di funzionalità epatica anormali.
• Gravi comorbidità concomitanti di condizioni mediche instabili.

Criteri di esclusione specifici della coorte 1:

• PTI secondaria, come può insorgere nel contesto di alcune malattie autoimmuni, sindromi da immunodeficienza, infezioni, tumori maligni e trattamenti farmacologici
• Non è consentita alcuna terapia di base contro la PTI, ad eccezione di un agonista del recettore della trombopoietina o di un corticosteroide a basso dosaggio, a condizione che il dosaggio sia stabile per almeno 4 settimane prima della prima dose di iptacopan
• Laboratori di screening della coagulazione anormali

Criteri di esclusione specifici della coorte 2:

• Sindrome secondaria da agglutinine fredde, come può insorgere nel contesto di alcune infezioni, disturbi autoimmuni e tumori maligni (ad eccezione di un disturbo linfoproliferativo di basso grado)
• Non è consentita alcuna terapia di base diretta da CAD

Potrebbero essere applicati criteri di inclusione/esclusione aggiuntivi definiti dal protocollo.